- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT02445612
Długoterminowa obserwacja przeszczepu podsiatkówkowego komórek RPE pochodzących z hESC u pacjentów z dystrofią plamki Stargardta
Długoterminowa obserwacja do otwartego, wieloośrodkowego, prospektywnego badania fazy I/II w celu określenia bezpieczeństwa i tolerancji przeszczepu podsiatkówkowego ludzkich embrionalnych komórek macierzystych pochodzących z barwnikowych komórek nabłonka siatkówki (MA09-hRPE) u pacjentów z Dystrofia plamki Stargardta (SMD)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
To badanie długoterminowe jest kontynuacją badania fazy I/II ACT MA09-hRPE 001, badanie fazy I/II (nazywane protokołem podstawowym) było otwartym, nierandomizowanym, wieloetapowym badaniem ze zwiększaniem dawki - próba środkowa. W tym badaniu leczono trzynastu pacjentów z SMD. Dziesięciu pacjentów z głęboką utratą wzroku (ostrość wzroku <=20/400) otrzymało pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe komórek MA09-hRPE, zaczynając od dawki 50 000 komórek MA09-hRPE (trzech pacjentów), 100 000 przeszczepionych komórek MA09-hRPE (trzech pacjentów ), 150 000 przeszczepionych komórek MA09-hRPE (trzech pacjentów) i zwiększenie do maksymalnej dawki 200 000 przeszczepionych komórek MA09-hRPE (jeden pacjent). Trzech pacjentów z ciężką lub umiarkowaną utratą wzroku (ostrość wzroku <= 20/100) otrzymało dawkę 100 000 komórek MA09-hRPE. Wszyscy pacjenci, którzy uczestniczyli w protokole podstawowym, kwalifikują się do udziału w tym protokole kontrolnym.
Pierwsza wizyta w tym protokole długoterminowej obserwacji będzie odpowiadać ostatniej wizycie w protokole głównym i odbędzie się 12 miesięcy po wszczepieniu komórek. Świadoma zgoda zostanie uzyskana podczas tej wizyty.
Pacjenci będą oceniani po 18, 24, 36, 48 i 60 miesiącach po przeszczepie (lub częściej, jeśli istnieją wskazania kliniczne). Dalsza obserwacja będzie obejmowała uzyskanie informacji o objawach okulistycznych i zdarzeniach o szczególnym znaczeniu, jak określono w Podstawowych wynikach. Podczas ostatniej wizyty w tym badaniu kontrolnym, niezależnie od tego, czy będzie to 60 miesięcy po przeszczepie, czy też przy wczesnym przerwaniu leczenia, pacjenci zostaną zaproszeni do udziału w badaniu nadzoru nad bezpieczeństwem przez dodatkowe 10 lat, zgodnie z odrębnym protokołem, które będzie nadal monitorować długoterminowe ryzyko przeszczepu komórek MA09-hRPE.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Musi być leczony przeszczepem komórek hESC-RPE w protokole podstawowym.
- Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania świadomej zgody na udział w badaniu kontrolnym.
Kryteria wyłączenia:
- Nie ma kryteriów wykluczenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalna: MA09-hRPE
Podsiatkówkowy przeszczep komórek MA09-hRPE
|
Kohorta 1 50 000 komórek Kohorta 2 100 000 komórek Kohorta 2a Lepsze widzenie 100 000 komórek Kohorta 3 150 000 komórek Kohorta 4 200 000 komórek
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE) o szczególnym znaczeniu w odniesieniu do badanego produktu
Ramy czasowe: 4 lata
|
Obejmuje to uzyskanie informacji o objawach okulistycznych i poważnych zdarzeniach niepożądanych (SAE), które mają charakter neurologiczny, zakaźny, hematologiczny lub śmiertelny, ciąży pacjentki lub partnera pacjenta płci męskiej oraz przebiegu ciąży, wszelkich zdarzeniach niepożądanych (AE), które powodują z zastrzeżeniem wycofania z badania, wszelkie nowe rozpoznania zaburzeń narządu wzroku lub o podłożu immunologicznym, raka, wzrostu komórek ektopowych lub proliferacyjnych (nabłonek barwnikowy siatkówki (RPE) lub nie-RPE) z niekorzystnymi konsekwencjami klinicznymi oraz nieoczekiwane, istotne klinicznie zdarzenia niepożądane, które prawdopodobnie związane z procedurą przeszczepu komórek lub badanym produktem (komórki MA09-hRPE).
|
4 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba pacjentów ze zmianami w badaniach okulistycznych lub obrazach
Ramy czasowe: 4 lata
|
Podsumowana zostanie liczba pacjentów z klinicznie istotnymi wartościami bezwzględnymi lub zmianami ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) i najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) względem wartości wyjściowych.
|
4 lata
|
Częstość niepowodzeń lub odrzucenia przeszczepu
Ramy czasowe: 4 lata
|
Dowody niepowodzenia lub odrzucenia przeszczepu będą obejmować: obecność obrzęku siatkówki, torbielowatego obrzęku plamki, białych kropek na siatkówce, krwotoku siatkówkowego, surowiczego odwarstwienia siatkówki, wysięków podsiatkówkowych, zwłóknienia podsiatkówkowego lub wycieku z naczyń i/lub tarczy nerwu wzrokowego, podwyższonego ciśnienia wewnątrzgałkowego lub hipotonii .
Dowody na nieprzewidziane i uporczywe lub nasilające się niezakaźne zapalenie oka (np. zapalenie naczyń, zapalenie siatkówki, zapalenie naczyniówki, zapalenie ciała szklistego, zapalenie części płaskiej oka, zapalenie przedniego odcinka oka/zapalenie błony naczyniowej oka).
|
4 lata
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 7316-CL-0004
- ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Inny identyfikator: Sponsor)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na MA09-hRPE
-
CHABiotech CO., LtdZakończonyDystrofia plamki StargardtaRepublika Korei
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineZakończony
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineZakończonyZwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiemStany Zjednoczone
-
CHABiotech CO., LtdZakończonyZwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem suchymRepublika Korei
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineZakończonyZwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiem suchymStany Zjednoczone
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineZakończonyDystrofia plamki StargardtaStany Zjednoczone
-
University of California, Los AngelesOcata TherapeuticsWycofaneKrótkowzroczne zwyrodnienie plamki żółtej
-
Astellas Institute for Regenerative MedicineWycofaneZwyrodnienie plamki żółtej związane z wiekiemStany Zjednoczone