Seguimiento a largo plazo del trasplante subretiniano de células RPE derivadas de hESC en pacientes con distrofia macular de Stargardt

Este estudio es un seguimiento a largo plazo del ensayo de fase I/II ACT MA09-hRPE 001, el ensayo de fase I/II (denominado protocolo central) fue un ensayo abierto, no aleatorizado, con escalada de dosis, multi -centro de juicio. Trece pacientes con SMD fueron tratados en este ensayo. Diez pacientes con pérdida de visión profunda (agudeza visual <=20/400) recibieron una única inyección subretiniana de células MA09-hRPE, comenzando con una dosis de 50 000 células MA09-hRPE (tres pacientes), 100 000 células MA09-hRPE trasplantadas (tres pacientes ), 150 000 células MA09-hRPE trasplantadas (tres pacientes) y aumentando hasta una dosis máxima de 200 000 células MA09-hRPE trasplantadas (un paciente). Tres pacientes con pérdida de visión severa a moderada (agudeza visual <= 20/100) recibieron una dosis de 100.000 células MA09-hRPE. Todos los pacientes que participaron en el protocolo central son elegibles para participar en este protocolo de seguimiento.

La primera visita de este protocolo de seguimiento a largo plazo corresponderá a la última visita del protocolo central y tendrá lugar a los 12 meses posteriores a la implantación celular. En esta visita se obtendrá el consentimiento informado.

Los pacientes serán evaluados a los 18, 24, 36, 48 y 60 meses después del trasplante (o con mayor frecuencia según lo indicado clínicamente). El seguimiento incluirá la obtención de información sobre hallazgos oftalmológicos y eventos de especial interés, tal como se define en los Resultados primarios. En la última visita de este estudio de seguimiento, ya sea a los 60 meses posteriores al trasplante o al momento de la interrupción temprana, se invitará a los pacientes a participar en un Estudio de Vigilancia de Seguridad durante 10 años adicionales, bajo un protocolo separado, que continuará monitoreando los riesgos a largo plazo del trasplante de células MA09-hRPE.