Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování subretinální transplantace buněk RPE odvozených z hESC u pacientů s makulární dystrofií Stargardt

29. října 2024 aktualizováno: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Dlouhodobé sledování fáze I/II, otevřená, multicentrická, prospektivní studie ke stanovení bezpečnosti a snášenlivosti subretinální transplantace lidských embryonálních kmenových buněk derivovaných z retinálních pigmentových epiteliálních buněk (MA09-hRPE) u pacientů s Stargardtova makulární dystrofie (SMD)

Účelem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost buněčné terapie MA09-hRPE u pacientů s pokročilou Stargardtovou makulární dystrofií (SMD) od jednoho do pěti let po chirurgickém zákroku k implantaci buněk MA09-hRPE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je dlouhodobá, navazuje na studii ACT MA09-hRPE 001 fáze I/II, studie fáze I/II (označovaná jako hlavní protokol) byla otevřená, nerandomizovaná, s eskalací dávek, vícenásobným -centrální soud. V této studii bylo léčeno třináct pacientů s SMD. Deset pacientů s hlubokou ztrátou zraku (zraková ostrost <=20/400) dostalo jednu subretinální injekci buněk MA09-hRPE, počínaje dávkou 50 000 buněk MA09-hRPE (tři pacienti), 100 000 transplantovaných buněk MA09-hRPE (tři pacienti ), 150 000 transplantovaných buněk MA09-hRPE (tři pacienti) a zvýšení na maximální dávku 200 000 transplantovaných buněk MA09-hRPE (jeden pacient). Tři pacienti s těžkou až středně těžkou ztrátou zraku (zraková ostrost <= 20/100) dostali dávku 100 000 buněk MA09-hRPE. Všichni pacienti, kteří se účastnili základního protokolu, jsou způsobilí pro účast v tomto kontrolním protokolu.

První návštěva tohoto protokolu dlouhodobého sledování bude odpovídat poslední návštěvě základního protokolu a uskuteční se 12 měsíců po implantaci buněk. Při této návštěvě bude získán informovaný souhlas.

Pacienti budou hodnoceni 18, 24, 36, 48 a 60 měsíců po transplantaci (nebo častěji podle klinické indikace). Následná opatření budou zahrnovat získání informací o oftalmologických nálezech a událostech zvláštního zájmu, jak jsou definovány v Primárních výsledcích. Při poslední návštěvě této následné studie, ať už po 60 měsících po transplantaci nebo při předčasném přerušení, budou pacienti pozváni k účasti na studii Safety Surveillance na dalších 10 let podle samostatného protokolu, který bude nadále sledovat dlouhodobá rizika transplantace buněk MA09-hRPE.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

13

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace studie je na pozvání pouze pro předchozí účastníky základního protokolu.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Musel být léčen transplantací buněk hESC-RPE v základním protokolu.
  • Schopný porozumět a ochoten podepsat informovaný souhlas s účastí v následné studii.

Kritéria vyloučení:

  • Neexistují žádná vylučovací kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Experimentální: MA09-hRPE
Sub-retinální transplantace buněk MA09-hRPE
Biologický: MA09-hRPE
Kohorta 1 50 000 buněk Kohorta 2 100 000 buněk Kohorta 2a Lepší vidění 100 000 buněk Kohorta 3 150 000 buněk Kohorta 4 200 000 buněk
Ostatní jména:
  • ASP7316

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost hodnocena nežádoucími účinky (AE) zvláštního zájmu s ohledem na zkoumaný produkt
Časové okno: 4 roky
To bude zahrnovat získání informací o oftalmologických nálezech a závažných nežádoucích příhodách (SAE), které jsou neurologické, infekční, hematologické nebo fatální, těhotenství u ženy nebo partnerky muže a výsledek těhotenství, jakákoli nežádoucí příhoda (AE), která způsobí pod podmínkou odstoupení ze studie jakákoli nová diagnóza oční nebo imunitně zprostředkované poruchy, rakoviny, ektopického nebo proliferativního buněčného růstu (retinální pigmentový epitel (RPE) nebo non-RPE) s nepříznivými klinickými následky a případně neočekávané, klinicky významné nežádoucí účinky související s postupem buněčné transplantace nebo hodnoceným produktem (MA09-hRPE buňky).
4 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů se změnami očních vyšetření nebo snímků
Časové okno: 4 roky
Bude shrnut počet pacientů s klinicky významnými absolutními hodnotami nebo změnami od výchozích hodnot nitroočního tlaku (IOP) a nejlépe korigované zrakové ostrosti (BCVA).
4 roky
Výskyt selhání nebo rejekce štěpu
Časové okno: 4 roky
Důkaz selhání nebo odmítnutí štěpu bude zahrnovat: Přítomnost retinálního edému, cystoidního makulárního edému, retinálních bílých teček, retinálního krvácení, serózního odchlípení sítnice, subretinálních exsudátů, subretinální fibrózy nebo prosakování vaskulárního a/nebo optického disku, zvýšeného nitroočního tlaku nebo hypotonie . Důkaz neočekávaného a přetrvávajícího nebo narůstajícího neinfekčního zánětu oka (např. vaskulitida, retinitida, choroiditida, vitritida, pars planitida, zánět předního segmentu/uveitida).
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. července 2012

Primární dokončení (Aktuální)

21. června 2019

Dokončení studie (Aktuální)

21. června 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. května 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

15. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

31. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 7316-CL-0004
  • ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Jiný identifikátor: Sponsor)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům na úrovni jednotlivých účastníků nebude pro tuto zkoušku poskytován, protože splňuje jednu nebo více výjimek popsaných na www.clinicalstudydatarequest.com v části „Podrobnosti specifické pro sponzora společnosti Astellas“.

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova makulární dystrofie

Klinické studie na MA09-hRPE

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uganda

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit