シュタルガルト黄斑ジストロフィー患者における hESC 由来 RPE 細胞の網膜下移植の長期追跡調査
ヒト胚性幹細胞由来網膜色素上皮（MA09-hRPE）細胞の網膜下移植の安全性と忍容性を確認するための第I/II相、非盲検、多施設共同前向き研究の長期追跡調査シュタルガルト黄斑ジストロフィー (SMD)
調査の概要
詳細な説明
この研究は長期にわたる、ACT MA09-hRPE 001 の第 I/II 相試験の追跡調査であり、第 I/II 相試験 (コア プロトコールと呼ばれる) は、非盲検、非無作為化、用量漸増、複数回の試験でした。 -センタートライアル。 この試験では 13 人の SMD 患者が治療されました。 重度の視力喪失（視力 <=20/400）の患者 10 人に MA09-hRPE 細胞の単回網膜下注射を行い、MA09-hRPE 細胞 50,000 個（患者 3 人）から開始し、MA09-hRPE 細胞 100,000 個（患者 3 人）を移植しました。 ）、150,000個のMA09-hRPE細胞が移植され（患者3人）、最大用量の200,000個のMA09-hRPE細胞が移植される（患者1人）まで増加した。 重度から中程度の視力喪失（視力 <= 20/100）を患う 3 人の患者に、100,000 個の MA09-hRPE 細胞を投与しました。 コアプロトコルに参加したすべての患者は、このフォローアッププロトコルに参加する資格があります。
この長期追跡プロトコールの最初の訪問は、コアプロトコールの最後の訪問に対応し、細胞移植後 12 か月後に行われます。 この訪問時にインフォームドコンセントが得られます。
患者は移植後 18、24、36、48、および 60 か月後に評価されます (または臨床的に必要な場合はさらに頻繁に評価されます)。 フォローアップには、主要結果で定義されている眼科所見および特に関心のある事象に関する情報の入手が含まれます。 この追跡調査の最後の来院時、移植後60ヵ月であろうと早期中止であろうと、患者は別のプロトコールに基づいてさらに10年間安全性監視研究に参加するよう招待され、モニタリングが継続される。 MA09-hRPE 細胞移植の長期リスク。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- コアプロトコルでhESC-RPE細胞移植による治療を受けている必要があります。
- 追跡調査に参加するためのインフォームドコンセントを理解し、署名する意思がある。
除外基準:
- 除外基準はありません
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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実験的: MA09-hRPE
MA09-hRPE細胞の網膜下移植
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コホート 1 50,000 細胞 コホート 2 100,000 細胞 コホート 2a Better Vision 100,000 細胞 コホート 3 150,000 細胞 コホート 4 200,000 細胞
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験製品に関して特に重要な有害事象 (AE) によって評価された安全性
時間枠：4年
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これには、眼科所見および神経系、感染症、血液系または致死性の重篤な有害事象（SAE）、女性対象または男性対象のパートナーの妊娠と妊娠転帰、眼科疾患を引き起こすあらゆる有害事象（AE）に関する情報の入手が含まれます。 -臨床的に有害な結果を伴う眼疾患または免疫介在性疾患、がん、異所性または増殖性細胞増殖（網膜色素上皮（RPE）または非RPE）の新たな診断、および予期せぬ臨床的に重大なAEの可能性がある場合、研究からの撤退の対象となる。細胞移植手順または治験製品 (MA09-hRPE 細胞) に関連するもの。
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4年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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眼科検査または画像に変化があった患者数
時間枠：4年
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眼圧（ＩＯＰ）および最良矯正視力（ＢＣＶＡ）において臨床的に有意な絶対値またはベースラインからの変化を有する患者の数が要約される。
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4年
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移植片の失敗または拒絶の発生率
時間枠：4年
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移植片の失敗または拒絶の証拠は以下で構成される： 網膜浮腫、嚢胞様黄斑浮腫、網膜白点、網膜出血、漿液性網膜剥離、網膜下滲出液、網膜下線維症、または血管および/または視神経乳頭漏出、眼圧上昇または眼圧低下の存在.
-予期せぬ持続性または増加している非感染性の眼の炎症の証拠（例、血管炎、網膜炎、脈絡膜炎、硝子体炎、扁平部炎、前眼部炎症/ブドウ膜炎）。
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4年
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Astellas Institute for Regenerative Medicine
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 7316-CL-0004
- ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (その他の識別子：Sponsor)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
MA09-hRPEの臨床試験
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Astellas Institute for Regenerative Medicine完了
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Astellas Institute for Regenerative Medicine完了
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Astellas Institute for Regenerative Medicine引きこもった