Stargardt 황반 이영양증 환자에서 hESC 유래 RPE 세포의 망막하 이식 장기 추적 관찰
2024년 10월 29일 업데이트: Astellas Institute for Regenerative Medicine
환자의 인간 배아 줄기 세포 유래 망막 색소 상피(MA09-hRPE) 세포의 망막하 이식의 안전성 및 내약성을 결정하기 위한 1상/2상, 공개 라벨, 다기관, 전향적 연구에 대한 장기 후속 조치 스타가르트 황반 이영양증(SMD)
이 연구의 목적은 MA09-hRPE 세포를 이식하기 위한 수술 절차 후 1년에서 5년까지 진행된 Stargardt 황반 이영양증(SMD) 환자에서 MA09-hRPE 세포 요법의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 ACT MA09-hRPE 001 1상/2상 시험에 대한 장기 추적이며, 1상/2상 시험(핵심 프로토콜이라고 함)은 공개 라벨, 비무작위, 용량 증량, 다중 - 센터 재판. 13명의 SMD 환자가 이 시험에서 치료를 받았습니다. 심각한 시력 상실(시력 <=20/400)이 있는 10명의 환자는 50,000개의 MA09-hRPE 세포 용량(3명의 환자)부터 시작하여 MA09-hRPE 세포의 단일 망막하 주사를 받았고, 100,000개의 MA09-hRPE 세포 이식(3명의 환자) ), 이식된 MA09-hRPE 세포 150,000개(환자 3명) 및 이식된 MA09-hRPE 세포 최대 용량 200,000개로 증가(환자 1명). 중증에서 중등도의 시력 손실(시력 <= 20/100)이 있는 3명의 환자에게 100,000개의 MA09-hRPE 세포를 투여했습니다. 핵심 프로토콜에 참여한 모든 환자는 이 후속 프로토콜에 참여할 자격이 있습니다.
이 장기 추적 프로토콜의 첫 번째 방문은 핵심 프로토콜의 마지막 방문에 해당하며 세포 이식 후 12개월에 발생합니다. 이 방문에서 정보에 입각한 동의를 얻을 것입니다.
환자는 이식 후 18, 24, 36, 48 및 60개월(또는 임상적으로 지시된 대로 더 자주)에 평가됩니다. 후속 조치에는 1차 결과에 정의된 대로 안과학적 소견 및 특별한 관심 사건에 대한 정보 획득이 포함됩니다. 이 후속 연구의 마지막 방문 시 이식 후 60개월 또는 조기 중단 여부에 관계없이 환자는 별도의 프로토콜에 따라 추가 10년 동안 안전성 감시 연구에 참여하도록 초대되며 계속 모니터링됩니다. MA09-hRPE 세포 이식의 장기 위험.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
13
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 핵심 프로토콜의 이전 참가자만을 초대합니다.
설명
포함 기준:
- 핵심 프로토콜에서 hESC-RPE 세포 이식으로 치료를 받았어야 합니다.
- 후속 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의서에 서명할 의사가 있고 이해할 수 있습니다.
제외 기준:
- 제외 기준이 없습니다
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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실험: MA09-hRPE
MA09-hRPE 세포의 망막하 이식
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코호트 1 50,000개 코호트 2 100,000개 코호트 2a 시력 개선 100,000개 코호트 3 150,000개 코호트 4 200,000개
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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연구 제품과 관련하여 특별한 관심이 있는 부작용(AE)에 의해 평가된 안전성
기간: 4 년
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여기에는 신경학적, 감염성, 혈액학적 또는 치명적인 안과학적 소견 및 심각한 부작용(SAE), 여성 피험자 또는 남성 피험자의 파트너의 임신 및 임신 결과, 연구에서 철회될 수 있는 안구 또는 면역 매개 장애, 암, 이소성 또는 증식성 세포 성장(망막 색소 상피(RPE) 또는 비-RPE)의 임의의 새로운 진단으로 불리한 임상적 결과 및 예상하지 못한, 임상적으로 유의한 AE 세포 이식 절차 또는 연구 제품(MA09-hRPE 세포)과 관련된
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4 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안과 검사 또는 이미지 변화가 있는 환자 수
기간: 4 년
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안압(IOP) 및 최고 교정 시력(BCVA)에서 임상적으로 유의한 절대값 또는 기준선으로부터의 변화가 있는 환자의 수를 요약합니다.
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4 년
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이식 실패 또는 거부 발생률
기간: 4 년
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이식 실패 또는 거부의 증거는 다음으로 구성됩니다: 망막 부종, 낭포 황반 부종, 망막 백색 점, 망막 출혈, 장액성 망막 박리, 망막하 삼출물, 망막하 섬유증 또는 혈관 및/또는 시신경 유두 누출, 안압 상승 또는 저안압 .
예상치 못한 지속적이거나 증가하는 비감염성 안구 염증(예: 혈관염, 망막염, 맥락막염, 유리체염, 편평부염, 전안부 염증/포도막염)의 증거.
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4 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Schwartz SD, Hubschman JP, Heilwell G, Franco-Cardenas V, Pan CK, Ostrick RM, Mickunas E, Gay R, Klimanskaya I, Lanza R. Embryonic stem cell trials for macular degeneration: a preliminary report. Lancet. 2012 Feb 25;379(9817):713-20. doi: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2. Epub 2012 Jan 24.
- Schwartz SD, Regillo CD, Lam BL, Eliott D, Rosenfeld PJ, Gregori NZ, Hubschman JP, Davis JL, Heilwell G, Spirn M, Maguire J, Gay R, Bateman J, Ostrick RM, Morris D, Vincent M, Anglade E, Del Priore LV, Lanza R. Human embryonic stem cell-derived retinal pigment epithelium in patients with age-related macular degeneration and Stargardt's macular dystrophy: follow-up of two open-label phase 1/2 studies. Lancet. 2015 Feb 7;385(9967):509-16. doi: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3. Epub 2014 Oct 15.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 7월 11일
기본 완료 (실제)
2019년 6월 21일
연구 완료 (실제)
2019년 6월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 5월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 5월 14일
처음 게시됨 (추정된)
2015년 5월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 10월 29일
마지막으로 확인됨
2024년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 7316-CL-0004
- ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (기타 식별자: Sponsor)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
익명화된 개별 참가자 수준 데이터에 대한 액세스는 www.clinicalstudydatarequest.com에서 "Astellas에 대한 후원자 특정 세부 정보"에 설명된 예외 중 하나 이상을 충족하므로 이 시험에 대해 제공되지 않습니다.
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
Stargardt 황반 이영양증에 대한 임상 시험
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