Долгосрочное наблюдение за субретинальной трансплантацией клеток RPE, полученных из чЭСК, у пациентов с макулодистрофией Штаргардта

Это долгосрочное исследование, продолжающееся после исследования фазы I/II ACT MA09-hRPE 001, исследование фазы I/II (называемое основным протоколом) было открытым, нерандомизированным, с повышением дозы, многократным - центр судебного разбирательства. В этом испытании лечили 13 пациентов с ТПР. Десять пациентов с глубокой потерей зрения (острота зрения <=20/400) получили однократную субретинальную инъекцию клеток MA09-hRPE, начиная с дозы 50 000 клеток MA09-hRPE (три пациента), трансплантировано 100 000 клеток MA09-hRPE (три пациента). ), 150 000 трансплантированных клеток MA09-hRPE (три пациента) и увеличение до максимальной дозы 200 000 трансплантированных клеток MA09-hRPE (один пациент). Три пациента с потерей зрения от тяжелой до умеренной (острота зрения <= 20/100) получили дозу 100 000 клеток MA09-hRPE. Все пациенты, участвовавшие в основном протоколе, имеют право на участие в этом последующем протоколе.

Первое посещение этого протокола долгосрочного наблюдения будет соответствовать последнему посещению основного протокола и состоится через 12 месяцев после имплантации клеток. Во время этого визита будет получено информированное согласие.

Пациентов будут оценивать через 18, 24, 36, 48 и 60 месяцев после трансплантации (или чаще, по клиническим показаниям). Последующее наблюдение будет включать получение информации об офтальмологических данных и событиях, представляющих особый интерес, как определено в основных результатах. При последнем посещении этого последующего исследования, будь то через 60 месяцев после трансплантации или при досрочном прекращении, пациенты будут приглашены для участия в исследовании по наблюдению за безопасностью в течение дополнительных 10 лет в соответствии с отдельным протоколом, который будет продолжать мониторинг. долгосрочные риски трансплантации клеток MA09-hRPE.