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Follow-up a lungo termine del trapianto sottoretinico di cellule RPE derivate da hESC in pazienti affetti da distrofia maculare di Stargardt

29 ottobre 2024 aggiornato da: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Follow-up a lungo termine di uno studio prospettico di fase I/II, in aperto, multicentrico, per determinare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto sottoretinico di cellule epiteliali pigmentate retiniche derivate da cellule staminali embrionali umane (MA09-hRPE) in pazienti con Distrofia maculare di Stargardt (SMD)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine della terapia cellulare MA09-hRPE in pazienti con distrofia maculare di Stargardt (SMD) avanzata da uno a cinque anni dopo la procedura chirurgica per impiantare le cellule MA09-hRPE.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è un follow-up a lungo termine dello studio di fase I/II ACT MA09-hRPE 001, lo studio di fase I/II (indicato come protocollo principale) era uno studio in aperto, non randomizzato, con aumento della dose, multi -processo al centro. Tredici pazienti SMD sono stati trattati in questo studio. Dieci pazienti con perdita profonda della vista (acuità visiva <=20/400) hanno ricevuto una singola iniezione sottoretinica di cellule MA09-hRPE, partendo da una dose di 50.000 cellule MA09-hRPE (tre pazienti), 100.000 cellule MA09-hRPE trapiantate (tre pazienti ), 150.000 cellule MA09-hRPE trapiantate (tre pazienti) e aumento fino a una dose massima di 200.000 cellule MA09-hRPE trapiantate (un paziente). Tre pazienti con perdita della vista da grave a moderata (acuità visiva <= 20/100) hanno ricevuto una dose di 100.000 cellule MA09-hRPE. Tutti i pazienti che hanno partecipato al protocollo principale sono idonei per la partecipazione a questo protocollo di follow-up.

La prima visita di questo protocollo di follow-up a lungo termine corrisponderà all'ultima visita del protocollo principale e avrà luogo 12 mesi dopo l'impianto cellulare. Durante questa visita sarà ottenuto il consenso informato.

I pazienti saranno valutati a 18, 24, 36, 48 e 60 mesi dopo il trapianto (o più frequentemente come clinicamente indicato). Il follow-up includerà l'ottenimento di informazioni sui risultati oftalmologici e sugli eventi di particolare interesse come definito nei risultati primari. All'ultima visita di questo studio di follow-up, a 60 mesi dal trapianto o all'interruzione anticipata, i pazienti saranno invitati a partecipare a uno studio di sorveglianza della sicurezza per altri 10 anni, nell'ambito di un protocollo separato, che continuerà a monitorare i rischi a lungo termine del trapianto di cellule MA09-hRPE.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

13

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è solo su invito per i precedenti partecipanti al protocollo principale.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Deve essere stato trattato con trapianto di cellule hESC-RPE nel protocollo principale.
  • In grado di comprendere e disposto a firmare il consenso informato per partecipare allo studio di follow-up.

Criteri di esclusione:

  • Non ci sono criteri di esclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Sperimentale: MA09-hRPE
Trapianto subretinico di cellule MA09-hRPE
Biologico: MA09-hrPE
Coorte 1 50.000 cellule Coorte 2 100.000 cellule Coorte 2a Better Vision 100.000 cellule Coorte 3 150.000 cellule Coorte 4 200.000 cellule
Altri nomi:
  • ASP7316

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza valutata da eventi avversi (AE) di particolare interesse per quanto riguarda il prodotto sperimentale
Lasso di tempo: 4 anni
Ciò includerà l'ottenimento di informazioni sui reperti oftalmologici e gli eventi avversi gravi (SAE) neurologici, infettivi, ematologici o fatali, la gravidanza in un soggetto di sesso femminile o il partner di un soggetto di sesso maschile e l'esito della gravidanza, qualsiasi evento avverso (AE) che causi un soggetto a ritiro dallo studio, qualsiasi nuova diagnosi di un disturbo oculare o immuno-mediato, cancro, crescita cellulare ectopica o proliferativa (epitelio pigmentato retinico (RPE) o non-RPE) con conseguenze cliniche avverse e eventi avversi inattesi e clinicamente significativi possibilmente relative alla procedura di trapianto cellulare o al prodotto sperimentale (cellule MA09-hRPE).
4 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con alterazioni degli esami o delle immagini oculari
Lasso di tempo: 4 anni
Verrà riassunto il numero di pazienti con valori assoluti clinicamente significativi o variazioni rispetto al basale della pressione intraoculare (IOP) e della migliore acuità visiva corretta (BCVA).
4 anni
Incidenza di fallimento o rigetto del trapianto
Lasso di tempo: 4 anni
L'evidenza di fallimento o rigetto del trapianto consisterà in: Presenza di edema retinico, edema maculare cistoide, punti bianchi retinici, emorragia retinica, distacco retinico sieroso, essudati subretinici, fibrosi subretinica o perdita vascolare e/o del disco ottico, pressione intraoculare elevata o ipotonia . Evidenza di infiammazione oculare non infettiva imprevista e persistente o in aumento (ad es. vasculite, retinite, coroidite, vitrite, pars planite, infiammazione del segmento anteriore/uveite).
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 luglio 2012

Completamento primario (Effettivo)

21 giugno 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

21 giugno 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

15 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

31 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 7316-CL-0004
  • ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Altro identificatore: Sponsor)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi a livello di singolo partecipante non sarà fornito per questo studio in quanto soddisfa una o più delle eccezioni descritte su www.clinicalstudydatarequest.com in "Dettagli specifici dello sponsor per Astellas".

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Distrofia maculare di Stargardt

Prove cliniche su MA09-hrPE

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