Suivi à long terme de la transplantation sous-rétinienne de cellules RPE dérivées de CSEh chez des patients atteints de dystrophie maculaire de Stargardt

Cette étude est un suivi à long terme de l'essai de phase I/II ACT MA09-hRPE 001, l'essai de phase I/II (appelé protocole principal) était un essai ouvert, non randomisé, à dose croissante, multi -centre d'essai. Treize patients SMD ont été traités dans cet essai. Dix patients ayant une perte de vision profonde (acuité visuelle <=20/400) ont reçu une seule injection sous-rétinienne de cellules MA09-hRPE, en commençant par une dose de 50 000 cellules MA09-hRPE (trois patients), 100 000 cellules MA09-hRPE ont été transplantées (trois patients ), 150 000 cellules MA09-hRPE transplantées (trois patients) et augmentant jusqu'à une dose maximale de 200 000 cellules MA09-hRPE transplantées (un patient). Trois patients présentant une perte de vision sévère à modérée (acuité visuelle <= 20/100) ont reçu une dose de 100 000 cellules MA09-hRPE. Tous les patients qui ont participé au protocole de base sont éligibles pour participer à ce protocole de suivi.

La première visite de ce protocole de suivi à long terme correspondra à la dernière visite du protocole de base et aura lieu 12 mois après l'implantation des cellules. Un consentement éclairé sera obtenu lors de cette visite.

Les patients seront évalués à 18, 24, 36, 48 et 60 mois après la greffe (ou plus fréquemment selon les indications cliniques). Le suivi comprendra l'obtention d'informations sur les résultats ophtalmologiques et les événements d'intérêt particulier tels que définis dans les critères de jugement principaux. Lors de la dernière visite de cette étude de suivi, que ce soit à 60 mois après la greffe ou à l'arrêt précoce, les patients seront invités à participer à une étude de surveillance de l'innocuité pendant 10 années supplémentaires, dans le cadre d'un protocole distinct, qui continuera à surveiller les risques à long terme de la greffe de cellules MA09-hRPE.