Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seuranta hESC-peräisten RPE-solujen subretinaalisen siirron jälkeen Stargardtin makuladystrofiapotilailla

tiistai 29. lokakuuta 2024 päivittänyt: Astellas Institute for Regenerative Medicine

Pitkäaikainen seuranta vaiheeseen I/II, avoin, monikeskus, tuleva tutkimus ihmisen alkion kantasoluista peräisin olevien verkkokalvon pigmentoituneiden epiteelisolujen (MA09-hRPE) verkkokalvon alle siirron turvallisuuden ja siedettävyyden määrittämiseksi potilailla, joilla on Stargardtin makuladystrofia (SMD)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida MA09-hRPE-soluhoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on pitkälle edennyt Stargardtin makuladystrofia (SMD) 1–5 vuoden kuluttua MA09-hRPE-solujen implantointitoimenpiteestä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on pitkäkestoinen, jatkoa ACT MA09-hRPE 001 vaiheen I/II tutkimukselle, vaiheen I/II tutkimus (jota kutsutaan ydinprotokollaksi) oli avoin, ei-satunnaistettu, annoksen eskalaatio, useita -keskusoikeudenkäynti. Kolmetoista SMD-potilasta hoidettiin tässä tutkimuksessa. Kymmenen potilasta, joilla oli syvä näönmenetys (näöntarkkuus <=20/400), sai yhden subretinaalisen injektion MA09-hRPE-soluja alkaen annoksesta 50 000 MA09-hRPE-solua (kolme potilasta), 100 000 MA09-hRPE-solun siirtoa (kolme potilasta ), siirrettiin 150 000 MA09-hRPE-solua (kolme potilasta) ja nostettiin 200 000 siirretyn MA09-hRPE-solun maksimiannokseen (yksi potilas). Kolme potilasta, joilla oli vaikea tai kohtalainen näönmenetys (näöntarkkuus <= 20/100), sai annoksen 100 000 MA09-hRPE-solua. Kaikki perusprotokollaan osallistuneet potilaat ovat oikeutettuja osallistumaan tähän seurantaohjelmaan.

Tämän pitkän aikavälin seurantaprotokollan ensimmäinen käynti vastaa ydinprotokollan viimeistä käyntiä, ja se tapahtuu 12 kuukautta solun istutuksen jälkeen. Tietoinen suostumus saadaan tällä vierailulla.

Potilaat arvioidaan 18, 24, 36, 48 ja 60 kuukauden kuluttua siirrosta (tai useammin kliinisen tarpeen mukaan). Seuranta sisältää tiedon hankkimisen ensisijaisissa tuloksissa määritellyistä oftalmologisista löydöksistä ja erityisen kiinnostavista tapahtumista. Tämän seurantatutkimuksen viimeisellä käynnillä, joko 60 kuukautta siirron jälkeen tai varhaisen lopettamisen yhteydessä, potilaat kutsutaan osallistumaan turvallisuusseurantatutkimukseen vielä 10 vuodeksi erillisen protokollan mukaisesti, jonka seurantaa jatketaan. MA09-hRPE-solusiirron pitkän aikavälin riskit.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Jules Stein Eye Institute, UCLA School of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
        • Wills Eye Institute-Mid Atlantic Retina

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimuspopulaatio on tarkoitettu vain aiemmille ydinprotokollan osallistujille.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • On täytynyt hoitaa hESC-RPE-solusiirrolla ydinprotokollassa.
  • Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen osallistua seurantatutkimukseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Poissulkemiskriteereitä ei ole

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kokeellinen: MA09-hRPE
MA09-hRPE-solujen verkkokalvon alainen siirto
Biologinen: MA09-hRPE
Kohortti 1 50 000 solua Kohortti 2 100 000 solua Kohortti 2a Parempi visio 100 000 solua Kohortti 3 150 000 solua Kohortti 4 200 000 solua
Muut nimet:
  • ASP7316

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimustuotteen kannalta erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AE) arvioima turvallisuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Tämä sisältää tiedon hankkimisen oftalmologisista löydöksistä ja vakavista haittatapahtumista (SAE), jotka ovat neurologisia, tarttuvia, hematologisia tai kuolemaan johtavia, raskaudesta naispuolisella koehenkilöllä tai miespuolisen kumppanin raskaudesta ja raskauden lopputuloksesta, kaikista haittatapahtumista (AE), jotka aiheuttavat tutkimuksesta vetäytymisen edellytyksenä on mikä tahansa uusi diagnoosi silmä- tai immuunivälitteisestä sairaudesta, syövästä, kohdunulkoisesta tai proliferatiivisesta solukasvusta (verkkokalvon pigmenttiepiteeli (RPE) tai ei-RPE), jolla on haitallisia kliinisiä seurauksia, ja mahdollisesti odottamattomia, kliinisesti merkittäviä haittavaikutuksia liittyvät solunsiirtotoimenpiteeseen tai tutkimustuotteeseen (MA09-hRPE-solut).
4 Vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä, joilla on muutoksia silmätutkimuksissa tai kuvissa
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Yhteenveto tehdään niiden potilaiden lukumäärästä, joilla on kliinisesti merkitseviä absoluuttisia arvoja tai muutoksia lähtötasosta silmänsisäisissä paineissa (IOP) ja parhaiten korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
4 Vuotta
Siirteen epäonnistumisen tai hylkimisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 4 Vuotta
Todisteita siirteen vajaatoiminnasta tai hylkimisreaktiosta ovat: verkkokalvon turvotus, kystoidinen silmänpohjan turvotus, verkkokalvon valkoiset pisteet, verkkokalvon verenvuoto, verkkokalvon seroosin irtoaminen, verkkokalvon alainen eritteet, subretinaalinen fibroosi tai verisuonten ja/tai optisen levyn vuoto, kohonnut silmänpaine tai hypotonia . Todisteet odottamattomasta ja jatkuvasta tai lisääntyvästä ei-tarttuvasta silmätulehduksesta (esim. vaskuliitti, verkkokalvotulehdus, suonikalvontulehdus, vitriitti, pars planitis, etuosan tulehdus/uveiitti).
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Astellas Institute for Regenerative Medicine

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Astellas Institute for Regenerative Medicine

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. heinäkuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 21. kesäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 13. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 15. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 31. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 7316-CL-0004
  • ACT MA09-hRPE 001(SMD)LTFU (Muu tunniste: Sponsor)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsyä anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tason tietoihin ei anneta tälle kokeilulle, koska se täyttää yhden tai useamman poikkeuksen, joka on kuvattu osoitteessa www.clinicalstudydatarequest.com kohdassa "Sponsor Specific Details for Astellas".

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Stargardtin makuladystrofia

Kliiniset tutkimukset MA09-hRPE

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa