Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att fastställa säkerhet och maximal tolererad dos av IV-trehalos hos friska försökspersoner

21 november 2016 uppdaterad av: Bioblast Pharma Ltd.

En enstaka center, enstaka stigande dos, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att fastställa säkerhet och den maximalt tolererade dosen av intravenös trehaloslösning hos friska försökspersoner

Detta kommer att vara en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, enstaka stigande dosstudie utförd på friska försökspersoner.

Studien kommer att omfatta upp till fyra eskalerande doskohorter med åtta (8) försökspersoner i varje kohort.

I varje kohort kommer berättigade försökspersoner att randomiseras i ett 3:1-förhållande för att få enstaka IV-administrering av 9 % trehalos (Behandlingsarm 1) eller placebo (Behandlingsarm 2).

Alla försökspersoner, oavsett deras behandlingsarmstilldelning, kommer att genomgå samma utvärderingar och kommer att få studieläkemedlet på kliniken. Varje patient kommer att fortsätta att följas under en vecka efter dosering.

Studieöversikt

Detaljerad beskrivning

Detta är en dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie med stigande enkeldos utförd på friska försökspersoner.

Studien kommer att omfatta upp till fyra eskalerande doskohorter med åtta (8) försökspersoner i varje kohort.

I varje kohort kommer berättigade försökspersoner att randomiseras i ett 3:1-förhållande för att få enstaka IV-administrering av 9 % trehalos (Behandlingsarm 1) eller placebo (Behandlingsarm 2).

Alla försökspersoner, oavsett deras behandlingsarmstilldelning, kommer att genomgå samma utvärderingar och kommer att få studieläkemedlet på kliniken. Varje patient kommer att fortsätta att följas under en vecka efter dosering.

Kohorter 1 till 3 Efter att alla försökspersoner i en given kohort slutfört sitt 1-veckors uppföljningsbesök (besök 4), kommer en säkerhetsgranskningskommitté (SRC) att granska säkerhets- och farmakokinets data för den kohorten. Om inga säkerhetsproblem identifieras och exponeringsdata stöder att en högre dos är acceptabel, kommer SRC att godkänna fortsättning till nästa kohort (dosnivå).

Kohort 4 Kohort 4 kommer att initieras baserat på granskning av säkerhets- och exponeringsdata från de första 3 kohorterna av SRC. Denna kohort kommer endast att utföras om det finns ett förslag om att exponeringen säkert kan ökas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21225
        • PAREXEL Baltimore Early Phase Clinical Unit; Harbor Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år till 51 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Friska män och kvinnor mellan 18 och 55 år (inklusive) i åldern
  2. Body Mass Index (BMI) 19 till 29,9 kg/m2 (inklusive) och väger minst 55 kg.
  3. Ämnen i allmänhet god hälsa enligt utredarens uppfattning
  4. Blodtryck och hjärtfrekvens inom normala gränser
  5. Kvinnliga försökspersoner måste ha ett negativt serumgraviditetstest under screeningperioden (dag -28 till -1) och vara villiga och kunna använda en medicinskt acceptabel preventivmetod eller vara postmenopausala.

Exklusions kriterier:

  1. Diabetes mellitus typ 1 eller 2 eller HbA1c > 5,6 % vid screening
  2. Historik av betydande medicinsk störning
  3. Alla kliniskt signifikanta avvikelser i säkerhetslaboratorietester under screeningperioden (dag -28 till -1)
  4. Känd kontraindikation, överkänslighet och/eller allergi mot trehalos
  5. Alla akuta sjukdomar (t. akut infektion) inom 72 timmar
  6. Deltagande i en annan klinisk prövning med läkemedel mottagna inom 3 månader före dosering
  7. Positivt serumgraviditetstest fastställt under screeningperioden eller för närvarande ammande kvinnor
  8. EKG med kliniskt signifikanta fynd registrerat under screeningperioden
  9. Positiv HIV-, Hepatit B- eller Hepatit C-serologi vid screening
  10. Känd historia av alkohol- eller drogmissbruk under de senaste 5 åren
  11. Positiv urinläkemedelsscreening fastställd under screeningsperioden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Trehalos 9%
Engångsdosadministrering av Trehalos 9 % för IV-infusion.
Placebo-jämförare: Saltlösning 0,9 %
Endosadministrering av 0,9 % koksaltlösning i samma volym och varaktighet som behandlingsarm 1 (9 % trehalos)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för eskalerande doser av intravenöst administrerad trehalos (förekomst av biverkningar och allvarliga biverkningar, inklusive kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser)
Tidsram: Kommer att bedömas under hela studien. Vid screening, dag -1 före läkemedelsadministrering och dag 1 av läkemedelsadministrering före, under och efter läkemedelsadministrering, och dag 8 uppföljningsbesöket
Säkerheten kommer att bedömas utifrån förekomsten av biverkningar och allvarliga biverkningar, inklusive kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser.
Kommer att bedömas under hela studien. Vid screening, dag -1 före läkemedelsadministrering och dag 1 av läkemedelsadministrering före, under och efter läkemedelsadministrering, och dag 8 uppföljningsbesöket

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal tolererad dos (MTD) av trehalos administrerad intravenöst (averse händelser, vitala tecken)
Tidsram: Kommer att bedömas under hela studien. Vid screening, dag -1 före läkemedelsadministrering och dag 1 av läkemedelsadministrering före, under och efter läkemedelsadministrering, och dag 8 uppföljningsbesöket
Den maximalt tolererade dosen av trehalos kommer att bedömas genom att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för var och en av de eskalerande trehalosdoserna
Kommer att bedömas under hela studien. Vid screening, dag -1 före läkemedelsadministrering och dag 1 av läkemedelsadministrering före, under och efter läkemedelsadministrering, och dag 8 uppföljningsbesöket
Farmakokinetik (PK) för plasma- och urintrehalos
Tidsram: Kommer att bedömas på dagen för läkemedelsadministrering, före läkemedelsadministrering och upp till 12 timmar efter administrering.
För att bestämma farmakokinetiken (PK) för trehalos efter administrering av eskalerande doser av trehalos
Kommer att bedömas på dagen för läkemedelsadministrering, före läkemedelsadministrering och upp till 12 timmar efter administrering.
Farmakokinetik (PK) för serum- och uringlukos
Tidsram: Kommer att bedömas på dagen för läkemedelsadministrering, före läkemedelsadministrering och upp till 12 timmar efter administrering.
För att bestämma farmakokinetiken (PK) för glukos efter administrering av eskalerande doser av trehalos
Kommer att bedömas på dagen för läkemedelsadministrering, före läkemedelsadministrering och upp till 12 timmar efter administrering.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Samarbetspartners

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 augusti 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 mars 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2016

Första postat (Uppskatta)

1 april 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

22 november 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 november 2016

Senast verifierad

1 november 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Andra studie-ID-nummer

  • BB-TRE-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera