Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zur Ermittlung der Sicherheit und der maximal tolerierten Dosis von i.v. Trehalose bei gesunden Probanden

21. November 2016 aktualisiert von: Bioblast Pharma Ltd.

Eine doppelblinde, randomisierte, Placebo-kontrollierte Studie mit einem einzigen Zentrum und ansteigender Einzeldosis zur Feststellung der Sicherheit und der maximal tolerierten Dosis einer intravenösen Trehalose-Lösung bei gesunden Probanden

Dies wird eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Einzelstudie mit ansteigender Dosis sein, die an gesunden Probanden durchgeführt wird.

Die Studie wird bis zu vier Kohorten mit eskalierender Dosis mit acht (8) Probanden in jeder Kohorte umfassen.

In jeder Kohorte werden geeignete Probanden in einem Verhältnis von 3:1 randomisiert, um eine einzelne IV-Verabreichung von 9 % Trehalose (Behandlungsarm 1) oder Placebo (Behandlungsarm 2) zu erhalten.

Alle Probanden werden unabhängig von ihrer Zuordnung zum Behandlungsarm denselben Bewertungen unterzogen und erhalten das Studienmedikament in der Klinik. Jedes Subjekt wird nach der Verabreichung eine Woche lang weiter beobachtet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Einzelstudie mit ansteigender Dosis, die an gesunden Probanden durchgeführt wurde.

Die Studie wird bis zu vier Kohorten mit eskalierender Dosis mit acht (8) Probanden in jeder Kohorte umfassen.

In jeder Kohorte werden geeignete Probanden in einem Verhältnis von 3:1 randomisiert, um eine einzelne IV-Verabreichung von 9 % Trehalose (Behandlungsarm 1) oder Placebo (Behandlungsarm 2) zu erhalten.

Alle Probanden werden unabhängig von ihrer Zuordnung zum Behandlungsarm denselben Bewertungen unterzogen und erhalten das Studienmedikament in der Klinik. Jedes Subjekt wird nach der Verabreichung eine Woche lang weiter beobachtet.

Kohorten 1 bis 3 Nachdem alle Probanden in einer bestimmten Kohorte ihren einwöchigen Nachsorgebesuch (Besuch 4) abgeschlossen haben, überprüft ein Safety Review Committee (SRC) die Sicherheits- und PK-Daten dieser Kohorte. Wenn keine Sicherheitsbedenken festgestellt werden und die Expositionsdaten dafür sprechen, dass eine höhere Dosis akzeptabel ist, wird das SRC die Fortsetzung in die nächste Kohorte (Dosisstufe) genehmigen.

Kohorte 4 Kohorte 4 wird basierend auf der Überprüfung der Sicherheits- und Expositionsdaten aus den ersten 3 Kohorten durch das SRC initiiert. Diese Kohorte wird nur durchgeführt, wenn es einen Hinweis darauf gibt, dass die Exposition sicher erhöht werden kann.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21225
        • PAREXEL Baltimore Early Phase Clinical Unit; Harbor Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 51 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Gesunde Männer und Frauen zwischen 18 und 55 Jahren (einschließlich).
  2. Body Mass Index (BMI) 19 bis 29,9 kg/m2 (einschließlich) und einem Gewicht von mindestens 55 kg.
  3. Die Probanden sind nach Meinung des Prüfarztes allgemein gesund
  4. Blutdruck und Herzfrequenz im Normbereich
  5. Weibliche Probanden müssen während des Screening-Zeitraums (Tag -28 bis -1) einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben und bereit und in der Lage sein, eine medizinisch akzeptable Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden oder postmenopausal zu sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Diabetes mellitus Typ 1 oder 2 oder HbA1c > 5,6 % beim Screening
  2. Geschichte einer signifikanten medizinischen Störung
  3. Jede klinisch signifikante Anomalie bei Sicherheitslabortests während des Screening-Zeitraums (Tag -28 bis -1)
  4. Bekannte Kontraindikation, Überempfindlichkeit und/oder Allergie gegen Trehalose
  5. Jede akute Erkrankung (z. akute Infektion) innerhalb von 72 Stunden
  6. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit Arzneimitteln, die innerhalb von 3 Monaten vor der Dosierung erhalten wurden
  7. Positiver Serum-Schwangerschaftstest, der während des Screening-Zeitraums oder derzeit stillender Frauen festgestellt wurde
  8. EKG mit klinisch signifikantem Befund, aufgezeichnet während des Screening-Zeitraums
  9. Positive HIV-, Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Serologie beim Screening
  10. Bekannter Alkohol- oder Drogenmissbrauch in den letzten 5 Jahren
  11. Positiver Drogentest im Urin, der während des Screening-Zeitraums festgestellt wurde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Trehalose 9%
Einzeldosis-Verabreichung von Trehalose 9 % zur intravenösen Infusion.
Arzneimittel: Trehalose für die IV-Infusion
Placebo-Komparator: Kochsalzlösung 0,9 %
Einzeldosis-Verabreichung von 0,9 %iger Kochsalzlösung in derselben Menge und Dauer wie in Behandlungsarm 1 (9 % Trehalose)
Arzneimittel: Kochsalzlösung 0,9 % IV

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit steigender Dosen von intravenös verabreichter Trehalose (Inzidenz von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, einschließlich klinisch signifikanter Laboranomalien)
Zeitfenster: Wird während des gesamten Studiums bewertet. Beim Screening, am Tag –1 vor der Arzneimittelverabreichung und am Tag 1 der Arzneimittelverabreichung vor, während und nach der Arzneimittelverabreichung und am Tag 8 beim Nachsorgebesuch
Die Sicherheit wird durch das Auftreten von unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen, einschließlich klinisch signifikanter Laboranomalien, bewertet.
Wird während des gesamten Studiums bewertet. Beim Screening, am Tag –1 vor der Arzneimittelverabreichung und am Tag 1 der Arzneimittelverabreichung vor, während und nach der Arzneimittelverabreichung und am Tag 8 beim Nachsorgebesuch

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal verträgliche Dosis (MTD) von intravenös verabreichter Trehalose (unerwünschte Ereignisse, Vitalzeichen)
Zeitfenster: Wird während des gesamten Studiums bewertet. Beim Screening, am Tag –1 vor der Arzneimittelverabreichung und am Tag 1 der Arzneimittelverabreichung vor, während und nach der Arzneimittelverabreichung und am Tag 8 beim Nachsorgebesuch
Die maximal verträgliche Dosis von Trehalose wird durch Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit jeder der ansteigenden Trehalose-Dosen bewertet
Wird während des gesamten Studiums bewertet. Beim Screening, am Tag –1 vor der Arzneimittelverabreichung und am Tag 1 der Arzneimittelverabreichung vor, während und nach der Arzneimittelverabreichung und am Tag 8 beim Nachsorgebesuch
Pharmakokinetik (PK) von Plasma- und Urin-Trehalose
Zeitfenster: Wird am Tag der Arzneimittelverabreichung, vor der Arzneimittelverabreichung und bis zu 12 Stunden nach der Verabreichung bewertet.
Bestimmung der Pharmakokinetik (PK) von Trehalose nach Verabreichung steigender Dosen von Trehalose
Wird am Tag der Arzneimittelverabreichung, vor der Arzneimittelverabreichung und bis zu 12 Stunden nach der Verabreichung bewertet.
Pharmakokinetik (PK) von Serum- und Uringlukose
Zeitfenster: Wird am Tag der Arzneimittelverabreichung, vor der Arzneimittelverabreichung und bis zu 12 Stunden nach der Verabreichung bewertet.
Bestimmung der Pharmakokinetik (PK) von Glukose nach Verabreichung steigender Dosen von Trehalose
Wird am Tag der Arzneimittelverabreichung, vor der Arzneimittelverabreichung und bis zu 12 Stunden nach der Verabreichung bewertet.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Mitarbeiter

Parexel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

22. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. November 2016

Zuletzt verifiziert

1. November 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Andere Studien-ID-Nummern

  • BB-TRE-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Trehalose für die IV-Infusion

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren