Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at etablere sikkerhed og maksimal tolereret dosis af IV trehalose hos raske forsøgspersoner

21. november 2016 opdateret af: Bioblast Pharma Ltd.

Et enkelt center, enkelt stigende dosis, dobbeltblindet, randomiseret, placebokontrolleret forsøg for at etablere sikkerhed og den maksimalt tolererede dosis af intravenøs trehaloseopløsning hos raske forsøgspersoner

Dette vil være et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, enkelt stigende dosisstudie udført i raske forsøgspersoner.

Undersøgelsen vil omfatte op til fire eskalerende dosiskohorter med otte (8) forsøgspersoner i hver kohorte.

I hver kohorte vil kvalificerede forsøgspersoner blive randomiseret i et 3:1-forhold for at modtage enkelt IV-administration af 9 % trehalose (behandlingsarm 1) eller placebo (behandlingsarm 2).

Alle forsøgspersoner, uanset deres tildeling af behandlingsarme, vil gennemgå de samme evalueringer og vil modtage undersøgelseslægemidlet på klinikken. Hvert individ vil fortsat blive fulgt i en uge efter dosering.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et dobbeltblindt, randomiseret, placebokontrolleret, enkelt stigende dosisstudie udført i raske forsøgspersoner.

Undersøgelsen vil omfatte op til fire eskalerende dosiskohorter med otte (8) forsøgspersoner i hver kohorte.

I hver kohorte vil kvalificerede forsøgspersoner blive randomiseret i et 3:1-forhold for at modtage enkelt IV-administration af 9 % trehalose (behandlingsarm 1) eller placebo (behandlingsarm 2).

Alle forsøgspersoner, uanset deres tildeling af behandlingsarme, vil gennemgå de samme evalueringer og vil modtage undersøgelseslægemidlet på klinikken. Hvert individ vil fortsat blive fulgt i en uge efter dosering.

Kohorte 1 til 3 Når alle forsøgspersoner i en given kohorte har gennemført deres 1-ugers opfølgningsbesøg (besøg 4), vil en sikkerhedsvurderingskomité (SRC) gennemgå sikkerheds- og farmakokinetiske data for denne kohorte. Hvis der ikke identificeres sikkerhedsproblemer, og eksponeringsdataene understøtter, at en højere dosis er acceptabel, vil SRC godkende fortsættelse til næste kohorte (dosisniveau).

Kohorte 4 Kohorte 4 vil blive påbegyndt baseret på gennemgang af sikkerheds- og eksponeringsdata fra de første 3 kohorter af SRC. Denne kohorte vil kun blive udført, hvis der er et forslag om, at eksponeringen sikkert kan øges.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21225
        • PAREXEL Baltimore Early Phase Clinical Unit; Harbor Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 53 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Raske mænd og kvinder mellem 18 og 55 år (inklusive).
  2. Body Mass Index (BMI) 19 til 29,9 kg/m2 (inklusive) og vejer mindst 55 kg.
  3. Forsøgspersoner i et generelt godt helbred efter efterforskerens mening
  4. Blodtryk og hjertefrekvens inden for normale grænser
  5. Kvindelige forsøgspersoner skal have en negativ serumgraviditetstest i screeningsperioden (dag -28 til -1) og være villige og i stand til at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode eller være postmenopausale.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diabetes mellitus type 1 eller 2 eller HbA1c > 5,6 % ved screening
  2. Historie med betydelig medicinsk lidelse
  3. Enhver klinisk signifikant abnormitet i sikkerhedslaboratorietests i screeningsperioden (dag -28 til -1)
  4. Kendt kontraindikation, overfølsomhed og/eller allergi over for trehalose
  5. Enhver akut sygdom (f. akut infektion) inden for 72 timer
  6. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med lægemidler modtaget inden for 3 måneder før dosering
  7. Positiv serumgraviditetstest bestemt under screeningsperioden eller i øjeblikket ammende kvinder
  8. EKG med klinisk signifikant fund registreret i screeningsperioden
  9. Positiv HIV-, Hepatitis B- eller Hepatitis C-serologi ved screening
  10. Kendt historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for de seneste 5 år
  11. Positiv urinlægemiddelscreening bestemt under screeningsperioden

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trehalose 9%
Enkeltdosis administration af Trehalose 9 % til IV infusion.
Medicin: Trehalose til IV-infusion
Placebo komparator: Saltvand 0,9 %
Enkeltdosisadministration af 0,9 % saltvand i samme volumen og varighed som behandlingsarm 1 (9 % trehalose)
Medicin: Saltvand 0,9% IV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af eskalerende doser af intravenøst ​​administreret trehalose (hyppighed af uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger, herunder klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter)
Tidsramme: Vil blive vurderet under hele studiet. Ved screening, på dag -1 før lægemiddeladministration og dag 1 af lægemiddeladministration før, under og efter lægemiddeladministration og på dag 8 opfølgningsbesøget
Sikkerheden vil blive vurderet ud fra forekomsten af ​​uønskede hændelser og alvorlige bivirkninger, herunder klinisk signifikante laboratorieabnormiteter.
Vil blive vurderet under hele studiet. Ved screening, på dag -1 før lægemiddeladministration og dag 1 af lægemiddeladministration før, under og efter lægemiddeladministration og på dag 8 opfølgningsbesøget

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis (MTD) af trehalose administreret intravenøst ​​(Averse hændelser, vitale tegn)
Tidsramme: Vil blive vurderet under hele studiet. Ved screening, på dag -1 før lægemiddeladministration og dag 1 af lægemiddeladministration før, under og efter lægemiddeladministration og på dag 8 opfølgningsbesøget
Den maksimalt tolererede dosis af trehalose vil blive vurderet ved at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​hver af de eskalerende trehalosedoser
Vil blive vurderet under hele studiet. Ved screening, på dag -1 før lægemiddeladministration og dag 1 af lægemiddeladministration før, under og efter lægemiddeladministration og på dag 8 opfølgningsbesøget
Farmakokinetik (PK) af plasma- og urintrehalose
Tidsramme: Vil blive vurderet på dagen for lægemiddeladministration, før lægemiddeladministration og op til 12 timer efter administration.
For at bestemme farmakokinetikken (PK) af trehalose efter administration af eskalerende doser af trehalose
Vil blive vurderet på dagen for lægemiddeladministration, før lægemiddeladministration og op til 12 timer efter administration.
Farmakokinetik (PK) af serum- og uringlukose
Tidsramme: Vil blive vurderet på dagen for lægemiddeladministration, før lægemiddeladministration og op til 12 timer efter administration.
For at bestemme farmakokinetikken (PK) af glucose efter administration af eskalerende doser af trehalose
Vil blive vurderet på dagen for lægemiddeladministration, før lægemiddeladministration og op til 12 timer efter administration.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bioblast Pharma Ltd.

Samarbejdspartnere

Parexel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. marts 2016

Først opslået (Skøn)

1. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

22. november 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. november 2016

Sidst verificeret

1. november 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • BB-TRE-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Trehalose til IV-infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner