Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke stanovení bezpečnosti a maximální tolerované dávky IV trehalózy u zdravých subjektů

21. listopadu 2016 aktualizováno: Bioblast Pharma Ltd.

Jednostředová, jedna vzestupná dávka, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke stanovení bezpečnosti a maximální tolerované dávky intravenózního roztoku trehalózy u zdravých subjektů

Bude se jednat o dvojitě zaslepenou, randomizovanou, placebem kontrolovanou studii s jednou vzestupnou dávkou prováděnou u zdravých subjektů.

Studie bude zahrnovat až čtyři kohorty s eskalující dávkou s osmi (8) subjekty v každé kohortě.

V každé kohortě budou vhodní jedinci randomizováni v poměru 3:1, aby dostali jednorázové IV podání 9% trehalózy (léčebné rameno 1) nebo placeba (léčebné rameno 2).

Všichni jedinci, bez ohledu na jejich přiřazení do léčebného ramene, podstoupí stejná hodnocení a dostanou studovaný lék na klinice. Každý subjekt bude dále sledován po dobu jednoho týdne po podání dávky.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie s jednou vzestupnou dávkou prováděná u zdravých subjektů.

Studie bude zahrnovat až čtyři kohorty s eskalující dávkou s osmi (8) subjekty v každé kohortě.

V každé kohortě budou vhodní jedinci randomizováni v poměru 3:1, aby dostali jednorázové IV podání 9% trehalózy (léčebné rameno 1) nebo placeba (léčebné rameno 2).

Všichni jedinci, bez ohledu na jejich přiřazení do léčebného ramene, podstoupí stejná hodnocení a dostanou studovaný lék na klinice. Každý subjekt bude dále sledován po dobu jednoho týdne po podání dávky.

Skupiny 1 až 3 Poté, co všechny subjekty v dané kohortě dokončí 1 týdenní následnou návštěvu (návštěva 4), komise pro kontrolu bezpečnosti (SRC) posoudí bezpečnost a PK údaje této kohorty. Pokud nejsou identifikovány žádné bezpečnostní obavy a údaje o expozici naznačují, že vyšší dávka je přijatelná, SRC schválí pokračování do další kohorty (úroveň dávky).

4. kohorta 4. kohorta bude zahájena na základě přezkoumání údajů o bezpečnosti a expozici z prvních 3 kohort SRC. Tato kohorta bude provedena pouze v případě, že existuje návrh, že lze expozici bezpečně zvýšit.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21225
        • PAREXEL Baltimore Early Phase Clinical Unit; Harbor Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 51 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Zdraví muži a ženy ve věku 18 až 55 let (včetně).
  2. Index tělesné hmotnosti (BMI) 19 až 29,9 kg/m2 (včetně) a vážící alespoň 55 kg.
  3. Subjekty obecně dobrý zdravotní stav podle názoru zkoušejícího
  4. Krevní tlak a srdeční frekvence v normálních mezích
  5. Ženy musí mít negativní těhotenský test v séru během období screeningu (den -28 až -1) a musí být ochotné a schopné používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce nebo být postmenopauzální.

Kritéria vyloučení:

  1. Diabetes mellitus typu 1 nebo 2 nebo HbA1c > 5,6 % při screeningu
  2. Historie významné zdravotní poruchy
  3. Jakákoli klinicky významná abnormalita v bezpečnostních laboratorních testech během období screeningu (den -28 až -1)
  4. Známá kontraindikace, přecitlivělost a/nebo alergie na trehalózu
  5. Jakékoli akutní onemocnění (např. akutní infekce) do 72 hodin
  6. Účast v další klinické studii s léky přijatými do 3 měsíců před podáním dávky
  7. Pozitivní těhotenský test v séru zjištěný v období screeningu nebo aktuálně kojících žen
  8. EKG s klinicky významným nálezem zaznamenaným během období screeningu
  9. Pozitivní sérologie HIV, hepatitidy B nebo hepatitidy C při screeningu
  10. Známá anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v posledních 5 letech
  11. Pozitivní screening léků v moči zjištěný během období screeningu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Trehalóza 9%
Podání jedné dávky trehalózy 9% pro IV infuzi.
Lék: Trehalóza pro IV infuzi
Komparátor placeba: Fyziologický roztok 0,9 %
Podání jednorázové dávky 0,9% fyziologického roztoku ve stejném objemu a trvání jako léčebné rameno 1 (9% trehalóza)
Lék: Fyziologický roztok 0,9 % IV

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost eskalujících dávek intravenózně podávané trehalózy (výskyt nežádoucích účinků a závažných nežádoucích účinků, včetně klinicky významných laboratorních abnormalit)
Časové okno: Bude hodnoceno během celého studia. Při screeningu v den -1 před podáním léku a 1. den podání léku před, během a po podání léku a v den 8 následná návštěva
Bezpečnost bude hodnocena podle výskytu nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod, včetně klinicky významných laboratorních abnormalit.
Bude hodnoceno během celého studia. Při screeningu v den -1 před podáním léku a 1. den podání léku před, během a po podání léku a v den 8 následná návštěva

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tolerovaná dávka (MTD) trehalózy podaná intravenózně (Averzní příhody, vitální známky)
Časové okno: Bude hodnoceno během celého studia. Při screeningu v den -1 před podáním léku a 1. den podání léku před, během a po podání léku a v den 8 následná návštěva
Maximální tolerovaná dávka trehalózy bude posouzena vyhodnocením bezpečnosti a snášenlivosti každé z eskalujících dávek trehalózy
Bude hodnoceno během celého studia. Při screeningu v den -1 před podáním léku a 1. den podání léku před, během a po podání léku a v den 8 následná návštěva
Farmakokinetika (PK) plazmatické a močové trehalózy
Časové okno: Bude hodnoceno v den podání léku, před podáním léku a do 12 hodin po podání.
Stanovení farmakokinetiky (PK) trehalózy po podání eskalujících dávek trehalózy
Bude hodnoceno v den podání léku, před podáním léku a do 12 hodin po podání.
Farmakokinetika (PK) glukózy v séru a moči
Časové okno: Bude hodnoceno v den podání léku, před podáním léku a do 12 hodin po podání.
Stanovit farmakokinetiku (PK) glukózy po podání eskalujících dávek trehalózy
Bude hodnoceno v den podání léku, před podáním léku a do 12 hodin po podání.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bioblast Pharma Ltd.

Spolupracovníci

Parexel

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. března 2016

První zveřejněno (Odhad)

1. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

22. listopadu 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. listopadu 2016

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další identifikační čísla studie

  • BB-TRE-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdravé dobrovolnické subjekty

Klinické studie na Trehalóza pro IV infuzi

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Switzerland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit