建立健康受试者静脉注射海藻糖的安全性和最大耐受剂量的研究
2016年11月21日 更新者：Bioblast Pharma Ltd.
一项单中心、单剂量递增、双盲、随机、安慰剂对照试验，以确定健康受试者静脉注射海藻糖溶液的安全性和最大耐受剂量
这将是一项在健康受试者中进行的双盲、随机、安慰剂对照、单次递增剂量研究。
该研究将包括多达四个递增剂量队列，每个队列中有八 (8) 名受试者。
在每个队列中，符合条件的受试者将以 3:1 的比例随机接受 9% 海藻糖（治疗组 1）或安慰剂（治疗组 2）的单次 IV 给药。
所有受试者，无论其治疗组分配如何，都将接受相同的评估，并将在诊所接受研究药物。 每个对象将在给药后继续被跟踪一周。
研究概览
详细说明
这是一项在健康受试者中进行的双盲、随机、安慰剂对照、单次递增剂量研究。
该研究将包括多达四个递增剂量队列，每个队列中有八 (8) 名受试者。
在每个队列中，符合条件的受试者将以 3:1 的比例随机接受 9% 海藻糖（治疗组 1）或安慰剂（治疗组 2）的单次 IV 给药。
所有受试者，无论其治疗组分配如何，都将接受相同的评估，并将在诊所接受研究药物。 每个对象将在给药后继续被跟踪一周。
队列 1 至 3 在给定队列中的所有受试者完成其 1 周随访访问（访问 4）后，安全审查委员会 (SRC) 将审查该队列的安全性和 PK 数据。 如果没有发现安全问题，并且暴露数据支持更高的剂量是可以接受的，SRC 将批准继续进入下一个队列（剂量水平）。
队列 4 队列 4 将根据 SRC 对前 3 个队列的安全性和暴露数据的审查启动。 仅当存在可以安全增加暴露的建议时才会执行此队列。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21225
- PAREXEL Baltimore Early Phase Clinical Unit; Harbor Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 至 53年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18 至 55 岁（含）之间的健康男性和女性
- 体重指数 (BMI) 19 至 29.9 公斤/平方米（含）且体重至少 55 公斤。
- 研究者认为受试者总体健康状况良好
- 血压和心率在正常范围内
- 女性受试者在筛选期间（第 -28 天至 -1 天）必须具有阴性血清妊娠试验，并且愿意并能够使用医学上可接受的节育方法或处于绝经后。
排除标准：
- 筛选时患有 1 型或 2 型糖尿病或 HbA1c > 5.6%
- 重大疾病史
- 筛选期间（第 -28 至 -1 天）安全实验室测试中的任何临床显着异常
- 已知对海藻糖的禁忌症、超敏反应和/或过敏
- 任何急性疾病（例如 急性感染）72小时内
- 使用给药前 3 个月内接受的药物参加另一项临床试验
- 在筛选期间确定的阳性血清妊娠试验或目前正在哺乳期的妇女
- 在筛选期间记录有临床意义发现的心电图
- 筛选时 HIV、乙型肝炎或丙型肝炎血清学呈阳性
- 过去 5 年已知的酒精或药物滥用史
- 在筛选期间确定的阳性尿液药物筛选
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：海藻糖 9%
海藻糖 9% 的单剂量给药用于静脉输注。
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安慰剂比较：生理盐水 0.9%
以与治疗组 1（9% 海藻糖）相同的体积和持续时间单剂量给药 0.9% 生理盐水
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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静脉注射海藻糖剂量递增的安全性和耐受性（不良事件和严重不良事件的发生率，包括具有临床意义的实验室异常）
大体时间：将在整个研究期间进行评估。筛选时、给药前第-1天、给药前、给药期间和给药后第1天，以及第8天随访
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安全性将通过不良事件和严重不良事件的发生率进行评估，包括具有临床意义的实验室异常。
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将在整个研究期间进行评估。筛选时、给药前第-1天、给药前、给药期间和给药后第1天，以及第8天随访
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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静脉注射海藻糖的最大耐受剂量 (MTD)（不良事件、生命体征）
大体时间：将在整个研究期间进行评估。筛选时、给药前第-1天、给药前、给药期间和给药后第1天，以及第8天随访
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将通过评估每个递增海藻糖剂量的安全性和耐受性来评估海藻糖的最大耐受剂量
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将在整个研究期间进行评估。筛选时、给药前第-1天、给药前、给药期间和给药后第1天，以及第8天随访
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血浆和尿液海藻糖的药代动力学 (PK)
大体时间：将在给药当天、给药前和给药后 12 小时内进行评估。
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确定给药剂量递增的海藻糖后海藻糖的药代动力学 (PK)
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将在给药当天、给药前和给药后 12 小时内进行评估。
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血清和尿糖的药代动力学 (PK)
大体时间：将在给药当天、给药前和给药后 12 小时内进行评估。
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确定给药剂量递增的海藻糖后葡萄糖的药代动力学 (PK)
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将在给药当天、给药前和给药后 12 小时内进行评估。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年3月1日
初级完成 (实际的)
2016年6月1日
研究完成 (实际的)
2016年8月1日
研究注册日期
首次提交
2016年3月15日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月27日
首次发布 (估计)
2016年4月1日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年11月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年11月21日
最后验证
2016年11月1日
更多信息
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