Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2-studie av säkerheten och effekten av bardoxolonmetyl hos patienter med sällsynta kroniska njursjukdomar - PHOENIX (PHOENIX)

22 maj 2025 uppdaterad av: Biogen

En fas 2-studie av säkerheten och effekten av bardoxolonmetyl hos patienter med sällsynta kroniska njursjukdomar

Denna multicenter, öppna fas 2-studie kommer att studera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av bardoxolonmetyl hos kvalificerade patienter med följande sällsynta kroniska njursjukdomar (CKD): CKD associerad med typ 1-diabetes (T1D), IgA-nefropati ( IgAN), fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS) och autosomal dominant polycystisk njursjukdom (ADPKD). Patienter kommer att inkluderas i sjukdomsspecifika kohorter inom studien, och effektiviteten av bardoxolonmetyl vid behandling av kronisk nycknesjukdom kommer att bedömas separat per kohort för varje sällsynt kronisk nycknesjukdom.

Alla patienter i studien kommer att följa samma besöks- och bedömningsschema. Efter randomisering på dag 1 kommer patienterna att utvärderas under behandling vecka 1, 2, 4, 6, 8 och 12, och genom telefonkontakt på dagarna 3, 10, 21, 31, 38 och 45. Patienterna kommer också att bedömas vid ett personligt uppföljningsbesök vecka 16, fyra veckor efter avslutad behandling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie har tidigare publicerats av Reata Pharmaceuticals. I september 2023 överfördes sponsringen av försöket till Biogen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

103

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Förenta staterna, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Förenta staterna, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Förenta staterna, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Förenta staterna, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Förenta staterna, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Förenta staterna, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Förenta staterna, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Förenta staterna, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Förenta staterna, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Förenta staterna, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga och kvinnliga patienter 18 ≤ ålder ≤ 65 vid studiesamtycke;
  • Screening eGFR (genomsnitt av Screen A och Screen B eGFR värden) ≥ 30 och ≤ 90 mL/min/1,73 m2. De två eGFR-värden som samlats in vid besök på skärm A och skärm B som används för att fastställa kvalificering måste ha en procentuell skillnad ≤ 25 %;
  • Albumin till kreatinin-förhållande (ACR) ≤ 2500 mg/g vid skärm B-besök;
  • Om de får en angiotensin-konverterande enzym (ACE)-hämmare och/eller en angiotensin II-receptorblockerare (ARB), ska patienter ordineras den maximalt tolererade märkta dagliga dosen (MTLDD) i minst 6 veckor före Screen A-besöket;
  • För patienter som registrerar sig i T1D-kohort: Diagnos av typ 1-diabetes bekräftad av fastande C-peptidnivå. Diagnosen måste ha ställts ≤ 35 års ålder; och ordinerad stabil dos av insulin för att upprätthålla adekvat glukoskontroll i minst 6 månader före Screen A-besöket;
  • För patienter som registrerar sig i IgAN Cohort: Biopsi-bekräftad IgA nefropati;
  • För patienter som registrerar sig i FSGS-kohort: Biopsibekräftad FSGS som inte beror på kända sekundära orsaker inklusive sjuklig fetma, minskad njurmassa, virusinfektioner, läkemedelsinducerad nefrotoxicitet eller tidigare vaskulit;
  • För patienter som registrerar sig i ADPKD-kohort: Genetisk bekräftelse av PKD1-mutation;
  • Tillräcklig benmärgsreserv och organfunktion vid skärmen Ett besök enligt följande: Hematologiskt: Absolut antal neutrofiler > 1,5 x 109/L, trombocyter > 100 x 109/L, hemoglobin (Hgb) ≥ 9 g/dL; och Hepatisk: Total bilirubin (TBL) ≤ 1,5 gånger den övre normalgränsen (ULN), alaninaminotransferas (ALT) och aspartataminotransferas (AST) ≤ 1,5 gånger ULN.

Exklusions kriterier:

  • mottagare av njure eller andra solida organtransplantationer eller en planerad transplantation under studien;
  • B-typ natriuretisk peptid (BNP) nivå > 200 pg/ml vid screening Ett besök;
  • Akut dialys eller akut njurskada inom 12 veckor före screeningbesök eller under screening;
  • Serumalbumin < 3 g/dL vid skärm Ett besök;
  • Systemisk immunsuppression i mer än 2 veckor, kumulativt, inom 12 veckor före randomisering eller förväntat behov av immunsuppression under studien;
  • För patienter som registrerar sig i IgAN Cohort: Systemiska manifestationer av Henoch-Schonlein purpura inom 1 år före Screen A-besök; eller har använt belimumab, eculizumab eller rituximab inom 6 månader före Screen A-besöket;
  • För patienter som registrerar sig i ADPKD-kohort: Får tolvaptan;
  • Cerebrovaskulär händelse (stroke, övergående ischemisk attack) eller aneurysm inom 6 månader före Screen A-besök eller under screening;
  • Historik av kliniskt signifikant vänstersidig hjärtsjukdom och/eller kliniskt signifikant hjärtsjukdom;
  • Okontrollerad systemisk hypertoni;
  • Systoliskt blodtryck < 90 mm Hg vid skärm Ett besök efter en viloperiod;
  • Historik av malignitet inom 2 år före Screen A-besök, med undantag för lokaliserade hud- eller livmoderhalscancer;
  • Okontrollerad diabetes (HbA1c > 10,0%) vid Screen A-besök;
  • Obehandlad eller okontrollerad aktiv bakteriell, svamp- eller virusinfektion;
  • Deltagande i andra interventionella kliniska studier inom 30 dagar före dag 1;
  • Ovillig att utöva acceptabla metoder för preventivmedel (både män som har partners i fertil ålder och kvinnor i fertil ålder) under screening, medan du tar studieläkemedlet och i minst 30 dagar efter att den sista dosen av studieläkemedlet intagits;
  • Kvinnor som är gravida eller ammar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Bardoxolonmetyl - ADPKD
Deltagare med autosomal polycystisk njursjukdom (ADPKD) kommer att få bardoxolonmetylkapslar i en startdos på 5 mg och titrera upp till en maximal dos på 20 mg (deltagare med UACR mindre än eller lika med 300 mg/g) eller 30 mg (deltagare med UACR större än 300 mg/g) dagligen.
Läkemedel: Bardoxolon metylkapslar
Bardoxolon 5 mg kapslar
Andra namn:
  • RTA 402
Experimentell: Bardoxolonmetyl - IgAN
Deltagare med IgA-nefropati (IgAN) kommer att få bardoxolonmetylkapslar i en startdos på 5 mg och titrera upp till en maximal dos på 20 mg (deltagare med UACR mindre än eller lika med 300 mg/g) eller 30 mg (deltagare med UACR mer än 300 mg/g) dagligen.
Läkemedel: Bardoxolon metylkapslar
Bardoxolon 5 mg kapslar
Andra namn:
  • RTA 402
Experimentell: Bardoxolonmetyl - T1D
Deltagare med typ 1-diabetes (T1D) kommer att få bardoxolonmetylkapslar i en startdos på 5 mg och titrera upp till en maximal dos på 20 mg (deltagare med UACR mindre än eller lika med 300 mg/g) eller 30 mg (deltagare med UACR större än 300 mg/g) dagligen.
Läkemedel: Bardoxolon metylkapslar
Bardoxolon 5 mg kapslar
Andra namn:
  • RTA 402
Experimentell: Bardoxolonmetyl - FSGS
Deltagare med fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS) kommer att få bardoxolonmetylkapslar i en startdos på 5 mg och titrera upp till en maximal dos på 20 mg (deltagare med UACR mindre än eller lika med 300 mg/g) eller 30 mg (deltagare med UACR större än 300 mg/g) dagligen.
Läkemedel: Bardoxolon metylkapslar
Bardoxolon 5 mg kapslar
Andra namn:
  • RTA 402

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR) vid vecka 12
Tidsram: 12 veckor efter att deltagaren fått den första dosen
För att bedöma förändringen i eGFR från baslinjen till vecka 12. eGFR är ett mått på njurfunktionen bedömd genom blod/serum. Högre eGFR representerar bättre/förbättrad njurfunktion. Lägre eGFR representerar sämre/nedsatt njurfunktion.
12 veckor efter att deltagaren fått den första dosen

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Biogen

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

2 januari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

29 januari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2017

Första postat (Faktisk)

8 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

3 juni 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 402-C-1702

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

I enlighet med Biogens policy för öppenhet och datadelning i kliniska studier på https://www.biogentrialtransparency.com/

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera