Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van bardoxolonmethyl bij patiënten met zeldzame chronische nieraandoeningen - PHOENIX (PHOENIX)

22 mei 2025 bijgewerkt door: Biogen

Een fase 2-onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van bardoxolonmethyl bij patiënten met zeldzame chronische nieraandoeningen

Deze open-label fase 2-studie in meerdere centra zal de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van bardoxolonmethyl bestuderen bij gekwalificeerde patiënten met de volgende zeldzame chronische nierziekten (CKD): CKD geassocieerd met diabetes type 1 (T1D), IgA-nefropathie ( IgAN), focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) en autosomaal dominante polycystische nierziekte (ADPKD). Patiënten zullen worden ingeschreven in ziektespecifieke cohorten binnen het onderzoek, en de effectiviteit van bardoxolon-methyl bij de behandeling van CKD zal voor elke zeldzame CKD afzonderlijk per cohort worden beoordeeld.

Alle patiënten in het onderzoek zullen hetzelfde bezoek- en beoordelingsschema volgen. Na randomisatie op dag 1 worden patiënten ingepland voor beoordeling tijdens de behandeling in week 1, 2, 4, 6, 8 en 12, en telefonisch contact op dag 3, 10, 21, 31, 38 en 45. Patiënten zullen ook worden beoordeeld tijdens een persoonlijk vervolgbezoek in week 16, vier weken na het einde van de behandeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie werd eerder gepost door Reata Pharmaceuticals. In september 2023 werd de sponsoring van de proef overgedragen aan Biogen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

103

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Verenigde Staten, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Verenigde Staten, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Verenigde Staten, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Verenigde Staten, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Verenigde Staten, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Verenigde Staten, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Verenigde Staten, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Verenigde Staten, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Verenigde Staten, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Verenigde Staten, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten 18 ≤ leeftijd ≤ 65 na toestemming voor onderzoek;
  • Screening eGFR (gemiddelde van Screen A en Screen B eGFR-waarden) ≥ 30 en ≤ 90 ml/min/1,73 m2. De twee eGFR-waarden die zijn verzameld bij scherm A- en scherm B-bezoeken die worden gebruikt om te bepalen of u in aanmerking komt, moeten een procentueel verschil ≤ 25% hebben;
  • Albumine tot creatinine-ratio (ACR) ≤ 2500 mg/g bij scherm B-bezoek;
  • Als patiënten een angiotensine-converterend enzym (ACE)-remmer en/of een angiotensine II-receptorblokker (ARB) krijgen, moeten patiënten de maximaal getolereerde gelabelde dagelijkse dosis (MTLDD) voorgeschreven krijgen gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan het Screen A-bezoek;
  • Voor patiënten die zich inschrijven voor T1D-cohort: diagnose van type 1-diabetes bevestigd door nuchter C-peptide-niveau. Diagnose moet zijn gesteld ≤ 35 jaar; en voorgeschreven stabiele dosis insuline om adequate glucoseregulatie te behouden gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand aan het Screen A-bezoek;
  • Voor patiënten die deelnemen aan het IgAN-cohort: door biopsie bevestigde IgA-nefropathie;
  • Voor patiënten die deelnemen aan het FSGS-cohort: door biopsie bevestigde FSGS die niet het gevolg is van bekende secundaire oorzaken, waaronder morbide obesitas, verminderde niermassa, virale infecties, door geneesmiddelen veroorzaakte nefrotoxiciteit of een voorgeschiedenis van vasculitis;
  • Voor patiënten die deelnemen aan het ADPKD-cohort: genetische bevestiging van PKD1-mutatie;
  • Voldoende beenmergreserve en orgaanfunctie bij het Screen Een bezoek als volgt: Hematologisch: absoluut aantal neutrofielen > 1,5 x 109/l, bloedplaatjes > 100 x 109/l, hemoglobine (Hgb) ≥ 9 g/dl; en lever: totaal bilirubine (TBL) ≤ 1,5 keer de bovengrens van normaal (ULN), alanineaminotransferase (ALAT) en aspartaataminotransferase (AST) ≤ 1,5 keer ULN.

Uitsluitingscriteria:

  • Nier- of een andere ontvanger van een orgaantransplantaat of een geplande transplantatie tijdens het onderzoek;
  • B-type natriuretisch peptide (BNP)-niveau > 200 pg/ml bij Screen A-bezoek;
  • Acute dialyse of acuut nierletsel binnen 12 weken voorafgaand aan Screen A-bezoek of tijdens Screening;
  • Serumalbumine < 3 g/dL bij Screen A-bezoek;
  • Systemische immunosuppressie gedurende meer dan 2 weken, cumulatief, binnen de 12 weken voorafgaand aan randomisatie of verwachte behoefte aan immunosuppressie tijdens het onderzoek;
  • Voor patiënten die zich inschrijven voor IgAN Cohort: Systemische manifestaties van Henoch-Schonlein purpura binnen 1 jaar voorafgaand aan Screen A-bezoek; of belimumab, eculizumab of rituximab hebben gebruikt binnen 6 maanden voorafgaand aan Screen A-bezoek;
  • Voor patiënten die zich inschrijven in het ADPKD-cohort: die tolvaptan krijgen;
  • Cerebrovasculair voorval (beroerte, voorbijgaande ischemische aanval) of aneurysma binnen 6 maanden voorafgaand aan Screen A-bezoek of tijdens Screening;
  • Geschiedenis van klinisch significante linkszijdige hartziekte en/of klinisch significante hartziekte;
  • Ongecontroleerde systemische hypertensie;
  • Systolische bloeddruk < 90 mm Hg bij scherm Een bezoek na een rustperiode;
  • Geschiedenis van maligniteit binnen 2 jaar voorafgaand aan Screen A-bezoek, met uitzondering van gelokaliseerde huid- of baarmoederhalskanker;
  • Ongecontroleerde diabetes (HbA1c > 10,0%) bij Screen A-bezoek;
  • Onbehandelde of ongecontroleerde actieve bacteriële, schimmel- of virale infectie;
  • Deelname aan andere interventionele klinische onderzoeken binnen 30 dagen voorafgaand aan Dag 1;
  • Onwillig om aanvaardbare methoden van anticonceptie toe te passen (zowel mannen die partners hebben die zwanger kunnen worden als vrouwen die zwanger kunnen worden) tijdens de screening, tijdens het gebruik van het onderzoeksgeneesmiddel en gedurende ten minste 30 dagen nadat de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel is ingenomen;
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Bardoxolon Methyl - ADPKD
Deelnemers met autosomale polycysteuze nierziekte (ADPKD) krijgen bardoxolon-methylcapsules met een startdosis van 5 mg en titreren tot een maximale dosis van 20 mg (deelnemers met een UACR van minder dan of gelijk aan 300 mg/g) of 30 mg (deelnemers met een UACR van meer dan 300 mg/g) per dag.
Geneesmiddel: Bardoxolon-methylcapsules
Bardoxolon 5 mg capsules
Andere namen:
  • RTA 402
Experimenteel: Bardoxolon Methyl - IgAN
Deelnemers met IgA-nefropathie (IgAN) krijgen bardoxolon-methylcapsules met een startdosis van 5 mg en titreren tot een maximale dosis van 20 mg (deelnemers met UACR kleiner dan of gelijk aan 300 mg/g) of 30 mg (deelnemers met UACR meer dan 300 mg/g) per dag.
Geneesmiddel: Bardoxolon-methylcapsules
Bardoxolon 5 mg capsules
Andere namen:
  • RTA 402
Experimenteel: Bardoxolon Methyl - T1D
Deelnemers met diabetes type 1 (T1D) krijgen bardoxolon-methylcapsules met een startdosis van 5 mg en titreren tot een maximale dosis van 20 mg (deelnemers met een UACR van minder dan of gelijk aan 300 mg/g) of 30 mg (deelnemers met UACR hoger dan 300 mg/g) per dag.
Geneesmiddel: Bardoxolon-methylcapsules
Bardoxolon 5 mg capsules
Andere namen:
  • RTA 402
Experimenteel: Bardoxolon Methyl - FSGS
Deelnemers met focale segmentale glomerulosclerose (FSGS) krijgen bardoxolon-methylcapsules met een startdosis van 5 mg en titreren tot een maximale dosis van 20 mg (deelnemers met een UACR van minder dan of gelijk aan 300 mg/g) of 30 mg (deelnemers met UACR hoger dan 300 mg/g) per dag.
Geneesmiddel: Bardoxolon-methylcapsules
Bardoxolon 5 mg capsules
Andere namen:
  • RTA 402

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) in week 12
Tijdsspanne: 12 weken nadat de deelnemer de eerste dosis heeft gekregen
Om de verandering in eGFR vanaf baseline tot week 12 te beoordelen. eGFR is een maatstaf voor de nierfunctie die wordt beoordeeld via bloed/serum. Hogere eGFR's vertegenwoordigen een betere/verbeterde nierfunctie. Lagere eGFR's vertegenwoordigen een slechtere/verminderde nierfunctie.
12 weken nadat de deelnemer de eerste dosis heeft gekregen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 december 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 januari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 januari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

3 juni 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 402-C-1702

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie en gegevensdeling van klinische onderzoeken van Biogen op https://www.biogentrialtransparency.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Focale segmentale glomerulosclerose

Klinische onderzoeken op Bardoxolon-methylcapsules

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Panama

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren