Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti bardoxolonmethylu u pacientů se vzácnými chronickými onemocněními ledvin - PHOENIX (PHOENIX)

22. května 2025 aktualizováno: Biogen

Fáze 2 studie bezpečnosti a účinnosti bardoxolonmethylu u pacientů se vzácnými chronickými onemocněními ledvin

Tato multicentrická, otevřená studie fáze 2 bude studovat bezpečnost, snášenlivost a účinnost bardoxolon-methylu u kvalifikovaných pacientů s následujícími vzácnými chronickými onemocněními ledvin (CKD): CKD spojené s diabetem 1. typu (T1D), IgA nefropatie ( IgAN), fokální segmentální glomeruloskleróza (FSGS) a autosomálně dominantní polycystická choroba ledvin (ADPKD). Pacienti budou v rámci studie zařazeni do kohort specifických pro onemocnění a účinnost bardoxolon-methylu v léčbě CKD bude hodnocena samostatně podle kohorty pro každý vzácný CKD.

Všichni pacienti ve studii budou dodržovat stejný plán návštěv a hodnocení. Po randomizaci v den 1 budou pacienti naplánováni na vyšetření během léčby v týdnech 1, 2, 4, 6, 8 a 12 a po telefonickém kontaktu ve dnech 3, 10, 21, 31, 38 a 45. Pacienti budou také naplánováni k osobnímu vyšetření v 16. týdnu, čtyři týdny po ukončení léčby.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla dříve zveřejněna společností Reata Pharmaceuticals. V září 2023 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

103

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Spojené státy, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Spojené státy, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Spojené státy, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Spojené státy, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Spojené státy, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Spojené státy, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Spojené státy, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Spojené státy, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Spojené státy, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Spojené státy, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Spojené státy, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti mužského a ženského pohlaví 18 ≤ věk ≤ 65 se souhlasem studie;
  • Screeningová eGFR (průměr hodnot eGFR obrazovky A a obrazovky B) ≥ 30 a ≤ 90 ml/min/1,73 m2. Dvě hodnoty eGFR shromážděné při návštěvách Screen A a Screen B použité k určení způsobilosti musí mít procentuální rozdíl ≤ 25 %;
  • poměr albuminu ke kreatininu (ACR) ≤ 2500 mg/g při návštěvě screenu B;
  • Pokud dostávají inhibitor angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) a/nebo blokátor receptoru pro angiotenzin II (ARB), pacientům by měla být předepsána maximální tolerovaná značená denní dávka (MTLDD) po dobu nejméně 6 týdnů před návštěvou Screen A;
  • Pro pacienty zařazené do kohorty T1D: Diagnóza diabetu 1. typu potvrzená hladinou C-peptidu nalačno. Diagnóza musí být provedena ve věku ≤ 35 let; a předepsanou stabilní dávku inzulínu pro udržení adekvátní kontroly glukózy po dobu alespoň 6 měsíců před návštěvou Screen A;
  • Pro pacienty zařazené do IgAN kohorty: IgA nefropatie potvrzená biopsií;
  • Pro pacienty zařazené do kohorty FSGS: Biopsií potvrzený FSGS, který není způsoben známými sekundárními příčinami včetně morbidní obezity, snížené ledvinové hmoty, virových infekcí, nefrotoxicity vyvolané léky nebo vaskulitidy v anamnéze;
  • Pro pacienty zařazené do kohorty ADPKD: Genetické potvrzení mutace PKD1;
  • Adekvátní rezerva kostní dřeně a funkce orgánů při návštěvě Screen A: Hematologické: Absolutní počet neutrofilů > 1,5 x 109/l, krevní destičky > 100 x 109/l, hemoglobin (Hgb) ≥ 9 g/dl; a Jaterní: Celkový bilirubin (TBL) ≤ 1,5násobek horní hranice normy (ULN), alaninaminotransferáza (ALT) a aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 1,5násobek ULN.

Kritéria vyloučení:

  • ledvina nebo jakýkoli jiný příjemce transplantátu solidního orgánu nebo plánovaná transplantace během studie;
  • hladina natriuretického peptidu typu B (BNP) > 200 pg/ml při návštěvě Screen A;
  • Akutní dialýza nebo akutní poškození ledvin během 12 týdnů před návštěvou Screen A nebo během Screeningu;
  • Sérový albumin < 3 g/dl při návštěvě Screen A;
  • Systémová imunosuprese po dobu delší než 2 týdny, kumulativně, během 12 týdnů před randomizací nebo předpokládanou potřebou imunosuprese během studie;
  • Pro pacienty zařazené do IgAN kohorty: Systémové projevy Henoch-Schonleinovy ​​purpury během 1 roku před návštěvou Screen A; nebo užívali belimumab, eculizumab nebo rituximab během 6 měsíců před návštěvou Screen A;
  • Pro pacienty zapsané do ADPKD kohorty: Příjem tolvaptanu;
  • Cévní mozková příhoda (mrtvice, tranzitorní ischemická ataka) nebo aneuryzma během 6 měsíců před návštěvou Screen A nebo během Screeningu;
  • Anamnéza klinicky významného levostranného srdečního onemocnění a/nebo klinicky významného srdečního onemocnění;
  • Nekontrolovaná systémová hypertenze;
  • Systolický TK < 90 mm Hg při návštěvě Screen A po období klidu;
  • Anamnéza malignity během 2 let před návštěvou Screen A, s výjimkou lokalizovaných kožních nebo cervikálních karcinomů;
  • nekontrolovaný diabetes (HbA1c > 10,0 %) při návštěvě obrazovky A;
  • Neléčená nebo nekontrolovaná aktivní bakteriální, plísňová nebo virová infekce;
  • Účast v jiných intervenčních klinických studiích během 30 dnů před 1. dnem;
  • neochota praktikovat přijatelné metody antikoncepce (jak muži, kteří mají partnerky ve fertilním věku, tak ženy ve fertilním věku) během screeningu, během užívání hodnoceného léku a po dobu nejméně 30 dnů po požití poslední dávky hodnoceného léku;
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Bardoxolon methyl - ADPKD
Účastníci s autosomálním polycystickým onemocněním ledvin (ADPKD) dostanou tobolky bardoxolon-methyl v počáteční dávce 5 mg a titrují až do maximální dávky 20 mg (účastníci s UACR menší nebo rovnou 300 mg/g) nebo 30 mg (účastníci s UACR vyšším než 300 mg/g) denně.
Lék: Bardoxolon methyl kapsle
Bardoxolon 5 mg tobolky
Ostatní jména:
  • RTA 402
Experimentální: Bardoxolon methyl - IgAN
Účastníci s IgA nefropatií (IgAN) dostanou tobolky bardoxolon-methyl v počáteční dávce 5 mg a titrují až do maximální dávky 20 mg (účastníci s UACR menší nebo rovnou 300 mg/g) nebo 30 mg (účastníci s UACR vyšší než 300 mg/g) denně.
Lék: Bardoxolon methyl kapsle
Bardoxolon 5 mg tobolky
Ostatní jména:
  • RTA 402
Experimentální: Bardoxolon methyl - T1D
Účastníci s diabetem typu 1 (T1D) dostanou tobolky bardoxolon-methyl v počáteční dávce 5 mg a titrují až do maximální dávky 20 mg (účastníci s UACR nižší nebo rovnou 300 mg/g) nebo 30 mg (účastníci s UACR vyšší než 300 mg/g) denně.
Lék: Bardoxolon methyl kapsle
Bardoxolon 5 mg tobolky
Ostatní jména:
  • RTA 402
Experimentální: Bardoxolon methyl - FSGS
Účastníci s fokální segmentální glomerulosklerózou (FSGS) dostanou tobolky bardoxolon-methyl v počáteční dávce 5 mg a titrují až do maximální dávky 20 mg (účastníci s UACR nižší nebo rovnou 300 mg/g) nebo 30 mg (účastníci s UACR vyšší než 300 mg/g) denně.
Lék: Bardoxolon methyl kapsle
Bardoxolon 5 mg tobolky
Ostatní jména:
  • RTA 402

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna odhadované rychlosti glomerulární filtrace (eGFR) od výchozí hodnoty v týdnu 12
Časové okno: 12 týdnů poté, co účastník obdrží první dávku
Pro posouzení změny eGFR od výchozí hodnoty do týdne 12. eGFR je měřítkem funkce ledvin hodnocené prostřednictvím krve/séra. Vyšší eGFR představují lepší/zlepšenou funkci ledvin. Nižší eGFR představují horší/sníženou funkci ledvin.
12 týdnů poté, co účastník obdrží první dávku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Biogen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

29. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

8. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 402-C-1702

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

V souladu se zásadami transparentnosti a sdílení dat společnosti Biogen na https://www.biogentrialtransparency.com/

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Fokální segmentová glomeruloskleróza

Klinické studie na Bardoxolon methyl kapsle

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit