Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 koe bardoksolonimetyylin turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on harvinaisia ​​kroonisia munuaissairauksia – PHOENIX (PHOENIX)

torstai 22. toukokuuta 2025 päivittänyt: Biogen

Vaiheen 2 koe bardoksolonimetyylin turvallisuudesta ja tehokkuudesta potilailla, joilla on harvinaisia ​​kroonisia munuaissairauksia

Tässä monikeskustutkimuksessa, avoimessa 2. vaiheen tutkimuksessa tutkitaan bardoksolonimetyylin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa pätevillä potilailla, joilla on seuraavat harvinaiset krooniset munuaissairaudet (CKD): tyypin 1 diabetekseen liittyvä krooninen munuaistauti (T1D), IgA-nefropatia ( IgAN), fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS) ja autosomaalinen dominantti polykystinen munuaissairaus (ADPKD). Potilaat otetaan tutkimukseen mukaan sairauskohtaisiin kohortteihin, ja bardoksolonimetyylin tehokkuutta kroonisen munuaistaudin hoidossa arvioidaan erikseen kunkin harvinaisen kroonisen sairauden kohorttien mukaan.

Kaikki tutkimukseen osallistuvat potilaat noudattavat samaa käynti- ja arviointiaikataulua. Päivän 1 satunnaistamisen jälkeen potilaat arvioidaan hoidon aikana viikoilla 1, 2, 4, 6, 8 ja 12 sekä puhelimitse päivinä 3, 10, 21, 31, 38 ja 45. Potilaat arvioidaan myös henkilökohtaisella seurantakäynnillä viikolla 16, neljä viikkoa hoidon päättymisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin Reata Pharmaceuticals. Syyskuussa 2023 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

103

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Yhdysvallat, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Yhdysvallat, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Yhdysvallat, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Yhdysvallat, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Yhdysvallat, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Yhdysvallat, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Yhdysvallat, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Yhdysvallat, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Yhdysvallat, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Yhdysvallat, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Yhdysvallat, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Yhdysvallat, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat 18 ≤ ikä ≤ 65 tutkimuksen suostumuksella;
  • Seulonta eGFR (näytön A ja ruudun B eGFR-arvojen keskiarvo) ≥ 30 ja ≤ 90 ml/min/1,73 m2. Kahden eGFR-arvon, joka on kerätty näyttö A- ja näyttö B-käynneillä, joita käytetään kelpoisuuden määrittämiseen, on oltava prosenttieron ≤ 25 %;
  • Albumiinin ja kreatiniinin suhde (ACR) ≤ 2500 mg/g seulonta B -käynnillä;
  • Jos potilas saa angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjää ja/tai angiotensiini II -reseptorin salpaajaa (ARB), hänelle tulee määrätä suurin siedetty päiväannos (MTLDD) vähintään 6 viikoksi ennen seulonta A -käyntiä.
  • Potilaille, jotka ilmoittautuvat T1D-kohorttiin: tyypin 1 diabeteksen diagnoosi vahvistetaan paasto-C-peptiditasolla. Diagnoosin on oltava tehty ≤ 35 vuoden iässä; ja määrätty vakaa insuliiniannos riittävän glukoositason ylläpitämiseksi vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulonta A -käyntiä;
  • IgAN-kohorttiin ilmoittautuvat potilaat: Biopsialla vahvistettu IgA-nefropatia;
  • FSGS-kohorttiin ilmoittautuvat potilaat: Biopsialla vahvistettu FSGS, joka ei johdu tunnetuista toissijaisista syistä, mukaan lukien sairaalloinen liikalihavuus, vähentynyt munuaisten massa, virusinfektiot, lääkkeiden aiheuttama nefrotoksisuus tai aikaisempi vaskuliitti;
  • ADPKD-kohorttiin ilmoittautuneet potilaat: PKD1-mutaation geneettinen vahvistus;
  • Riittävä luuydinreservi ja elinten toiminta Screen A -käynnillä seuraavasti: Hematologinen: Absoluuttinen neutrofiilien määrä > 1,5 x 109/L, verihiutaleet > 100 x 109/L, hemoglobiini (Hgb) ≥ 9 g/dl; ja maksa: kokonaisbilirubiini (TBL) ≤ 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 1,5 kertaa ULN.

Poissulkemiskriteerit:

  • Munuaisen tai muun kiinteän elinsiirron vastaanottaja tai suunniteltu siirto tutkimuksen aikana;
  • B-tyypin natriureettisen peptidin (BNP) taso > 200 pg/ml seulonta A -käynnillä;
  • Akuutti dialyysi tai akuutti munuaisvaurio 12 viikon sisällä ennen seulonta A -käyntiä tai seulonnan aikana;
  • Seerumin albumiini < 3 g/dl A-ruudun käynnillä;
  • Systeeminen immunosuppressio yli 2 viikon ajan kumulatiivisesti 12 viikon aikana ennen satunnaistamista tai ennakoitua immunosuppression tarvetta tutkimuksen aikana;
  • Potilaat, jotka ilmoittautuvat IgAN-kohorttiin: Henoch-Schonleinin purppuran systeemiset ilmenemismuodot vuoden sisällä ennen seulonta A -käyntiä; tai olet käyttänyt belimumabia, ekulitsumabia tai rituksimabia 6 kuukauden aikana ennen seulonta A -käyntiä;
  • ADPKD-kohorttiin ilmoittautuvat potilaat: Tolvaptaanin saaminen;
  • Aivoverisuonitapahtuma (aivohalvaus, ohimenevä iskeeminen kohtaus) tai aneurysma 6 kuukauden sisällä ennen seulonta A -käyntiä tai seulonnan aikana;
  • Kliinisesti merkittävä vasemman puolen sydänsairaus ja/tai kliinisesti merkittävä sydänsairaus;
  • Hallitsematon systeeminen hypertensio;
  • Systolinen verenpaine < 90 mm Hg näytössä A-käynti lepoajan jälkeen;
  • Pahanlaatuinen kasvain 2 vuoden aikana ennen seulonta A -käyntiä, lukuun ottamatta paikallisia iho- tai kohdunkaulan karsinoomat;
  • Hallitsematon diabetes (HbA1c > 10,0 %) seulonta A -käynnillä;
  • Hoitamaton tai hallitsematon aktiivinen bakteeri-, sieni- tai virusinfektio;
  • Osallistuminen muihin kliinisiin interventiotutkimuksiin 30 päivän sisällä ennen päivää 1;
  • Haluttomuus harjoittaa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä (sekä miehillä, joilla on hedelmällisessä iässä olevat kumppanit, että hedelmällisessä iässä olevat naiset) seulonnan aikana, tutkimuslääkettä käytettäessä ja vähintään 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen nauttimisen jälkeen;
  • Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Bardoksolonimetyyli - ADPKD
Osallistujat, joilla on autosomaalinen polykystinen munuaissairaus (ADPKD), saavat bardoksolonimetyylikapseleita aloitusannoksella 5 mg ja titrataan enintään 20 mg:n (osallistujat, joiden UACR on pienempi tai yhtä suuri kuin 300 mg/g) tai 30 mg:n (osallistujat) annokseen joiden UACR on yli 300 mg/g) päivittäin.
Lääke: Bardoksolonimetyylikapselit
Bardoxolone 5 mg kapselit
Muut nimet:
  • RTA 402
Kokeellinen: Bardoksolonimetyyli - IgAN
Osallistujat, joilla on IgA-nefropatia (IgAN), saavat bardoksolonimetyylikapseleita aloitusannoksella 5 mg ja titrataan enintään 20 mg:n (osallistujat, joiden UACR on pienempi tai yhtä suuri kuin 300 mg/g) tai 30 mg:n (osallistujat, joilla on UACR) annos. yli 300 mg/g) päivässä.
Lääke: Bardoksolonimetyylikapselit
Bardoxolone 5 mg kapselit
Muut nimet:
  • RTA 402
Kokeellinen: Bardoksolonimetyyli - T1D
Osallistujat, joilla on tyypin 1 diabetes (T1D), saavat bardoksolonimetyylikapseleita aloitusannoksena 5 mg ja titrataan enintään 20 mg:n (osallistujat, joiden UACR on pienempi tai yhtä suuri kuin 300 mg/g) tai 30 mg:n (osallistujat, joilla on UACR yli 300 mg/g) päivittäin.
Lääke: Bardoksolonimetyylikapselit
Bardoxolone 5 mg kapselit
Muut nimet:
  • RTA 402
Kokeellinen: Bardoksolonimetyyli - FSGS
Osallistujat, joilla on fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi (FSGS), saavat bardoksolonimetyylikapseleita aloitusannoksella 5 mg ja titrataan enintään 20 mg:n (osallistujat, joiden UACR on pienempi tai yhtä suuri kuin 300 mg/g) tai 30 mg:n (osallistujat, joilla on UACR yli 300 mg/g) päivittäin.
Lääke: Bardoksolonimetyylikapselit
Bardoxolone 5 mg kapselit
Muut nimet:
  • RTA 402

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: 12 viikkoa sen jälkeen, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen
EGFR:n muutoksen arvioimiseksi lähtötasosta viikkoon 12. eGFR on munuaisten toiminnan mitta, joka mitataan veren/seerumin perusteella. Korkeammat eGFR:t edustavat parempaa/parempaa munuaisten toimintaa. Alhaisemmat eGFR:t edustavat munuaisten vajaatoimintaa/heikentynyttä toimintaa.
12 viikkoa sen jälkeen, kun osallistuja on saanut ensimmäisen annoksen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 26. joulukuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. tammikuuta 2019

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. tammikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 3. kesäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 402-C-1702

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten kokeiden läpinäkyvyys- ja tiedonjakokäytännön mukaisesti osoitteessa https://www.biogentrialtransparency.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fokaalinen segmentaalinen glomeruloskleroosi

Kliiniset tutkimukset Bardoksolonimetyylikapselit

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Germany

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa