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Um estudo de fase 2 da segurança e eficácia da bardoxolona metil em pacientes com doenças renais crônicas raras - PHOENIX (PHOENIX)

22 de maio de 2025 atualizado por: Biogen

Um estudo de fase 2 da segurança e eficácia da bardoxolona metil em pacientes com doenças renais crônicas raras

Este estudo multicêntrico e aberto de Fase 2 estudará a segurança, tolerabilidade e eficácia da bardoxolona metil em pacientes qualificados com as seguintes doenças renais crônicas raras (DRC): DRC associada ao diabetes tipo 1 (T1D), nefropatia por IgA ( IgAN), glomeruloesclerose segmentar focal (GESF) e doença renal policística autossômica dominante (ADPKD). Os pacientes serão inscritos em coortes específicas de doenças dentro do estudo, e a eficácia da bardoxolona metil no tratamento da DRC será avaliada separadamente por coorte para cada DRC rara.

Todos os pacientes do estudo seguirão o mesmo cronograma de visita e avaliação. Após a randomização no Dia 1, os pacientes serão agendados para avaliação durante o tratamento nas Semanas 1, 2, 4, 6, 8 e 12, e por contato telefônico nos Dias 3, 10, 21, 31, 38 e 45. Os pacientes também serão avaliados em uma visita de acompanhamento presencial na Semana 16, quatro semanas após o término do tratamento.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi publicado anteriormente pela Reata Pharmaceuticals. Em setembro de 2023, o patrocínio do ensaio foi transferido para a Biogen.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

103

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Estados Unidos, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Estados Unidos, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Estados Unidos, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Estados Unidos, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Estados Unidos, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Estados Unidos, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Estados Unidos, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Estados Unidos, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Estados Unidos, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Estados Unidos, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Estados Unidos, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Estados Unidos, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino e feminino 18 ≤ idade ≤ 65 no consentimento do estudo;
  • Triagem eGFR (média dos valores de eGFR da Tela A e Tela B) ≥ 30 e ≤ 90 mL/min/1,73 m2. Os dois valores de eGFR coletados nas visitas da Tela A e da Tela B usados ​​para determinar a elegibilidade devem ter uma diferença percentual ≤ 25%;
  • Razão de albumina para creatinina (ACR) ≤ 2500 mg/g na visita de Triagem B;
  • Se receber um inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) e/ou um bloqueador do receptor da angiotensina II (ARA), os pacientes devem receber a dose diária rotulada máxima tolerada (MTLDD) por pelo menos 6 semanas antes da consulta de triagem A;
  • Para pacientes inscritos na Coorte T1D: Diagnóstico de diabetes tipo 1 confirmado pelo nível de peptídeo C em jejum. O diagnóstico deve ter sido feito ≤ 35 anos de idade; e dose estável prescrita de insulina para manter o controle glicêmico adequado por pelo menos 6 meses antes da consulta de triagem A;
  • Para pacientes inscritos na coorte IgAN: nefropatia por IgA confirmada por biópsia;
  • Para pacientes inscritos na coorte de GESF: GESF confirmada por biópsia que não se deve a causas secundárias conhecidas, incluindo obesidade mórbida, diminuição da massa renal, infecções virais, nefrotoxicidade induzida por drogas ou história prévia de vasculite;
  • Para pacientes inscritos na Coorte ADPKD: confirmação genética da mutação PKD1;
  • Reserva de medula óssea e função de órgão adequadas na visita Screen A como segue: Hematológico: Contagem absoluta de neutrófilos > 1,5 x 109/L, plaquetas > 100 x 109/L, hemoglobina (Hgb) ≥ 9 g/dL; e Hepático: bilirrubina total (TBL) ≤ 1,5 vezes o limite superior do normal (LSN), alanina aminotransferase (ALT) e aspartato aminotransferase (AST) ≤ 1,5 vezes LSN.

Critério de exclusão:

  • Receptor de transplante de rim ou outro órgão sólido ou um transplante planejado durante o estudo;
  • nível de peptídeo natriurético tipo B (BNP) > 200 pg/mL na consulta de triagem A;
  • Diálise aguda ou lesão renal aguda dentro de 12 semanas antes da visita da Triagem A ou durante a Triagem;
  • Albumina sérica < 3 g/dL na consulta de triagem A;
  • Imunossupressão sistêmica por mais de 2 semanas, cumulativamente, nas 12 semanas anteriores à randomização ou necessidade antecipada de imunossupressão durante o estudo;
  • Para pacientes inscritos na Coorte IgAN: Manifestações sistêmicas de púrpura de Henoch-Schonlein dentro de 1 ano antes da consulta de triagem A; ou ter usado belimumabe, eculizumabe ou rituximabe dentro de 6 meses antes da consulta de Triagem A;
  • Para pacientes inscritos na Coorte ADPKD: Recebendo tolvaptano;
  • Evento cerebrovascular (AVC, ataque isquêmico transitório) ou aneurisma dentro de 6 meses antes da visita da Triagem A ou durante a Triagem;
  • História de doença cardíaca esquerda clinicamente significativa e/ou doença cardíaca clinicamente significativa;
  • hipertensão sistêmica descontrolada;
  • PA sistólica < 90 mm Hg na visita Screen A após um período de repouso;
  • História de malignidade dentro de 2 anos antes da consulta de Triagem A, com exceção de pele localizada ou carcinomas cervicais;
  • Diabetes não controlado (HbA1c > 10,0%) na consulta de Triagem A;
  • Infecção bacteriana, fúngica ou viral ativa não tratada ou não controlada;
  • Participação em outros estudos clínicos intervencionistas até 30 dias antes do Dia 1;
  • Recusar-se a praticar métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade (tanto homens que têm parceiros com potencial para engravidar quanto mulheres com potencial para engravidar) durante a triagem, enquanto estiver tomando o medicamento do estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo ser ingerida;
  • Mulheres grávidas ou amamentando.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Bardoxolona Metil - ADPKD
Os participantes com doença renal policística autossômica (DRPA) receberão cápsulas de bardoxolona metil na dose inicial de 5 mg e titularão até a dose máxima de 20 mg (participantes com UACR menor ou igual a 300 mg/g) ou 30 mg (participantes com UACR superior a 300 mg/g) diariamente.
Medicamento: Bardoxolona metil cápsulas
Bardoxolona 5 mg cápsulas
Outros nomes:
  • RTA 402
Experimental: Bardoxolona Metil - IgAN
Os participantes com nefropatia por IgA (IgAN) receberão cápsulas de bardoxolona metil na dose inicial de 5 mg e titularão até uma dose máxima de 20 mg (participantes com UACR menor ou igual a 300 mg/g) ou 30 mg (participantes com UACR superior a 300 mg/g) diariamente.
Medicamento: Bardoxolona metil cápsulas
Bardoxolona 5 mg cápsulas
Outros nomes:
  • RTA 402
Experimental: Bardoxolona Metil - T1D
Os participantes com diabetes tipo 1 (DM1) receberão cápsulas de bardoxolona metil em uma dose inicial de 5 mg e titularão até uma dose máxima de 20 mg (participantes com UACR menor ou igual a 300 mg/g) ou 30 mg (participantes com UACR superior a 300 mg/g) diariamente.
Medicamento: Bardoxolona metil cápsulas
Bardoxolona 5 mg cápsulas
Outros nomes:
  • RTA 402
Experimental: Bardoxolona Metil - FSGS
Os participantes com glomeruloesclerose segmentar focal (GESF) receberão cápsulas de bardoxolona metil na dose inicial de 5 mg e titularão até a dose máxima de 20 mg (participantes com UACR menor ou igual a 300 mg/g) ou 30 mg (participantes com UACR superior a 300 mg/g) diariamente.
Medicamento: Bardoxolona metil cápsulas
Bardoxolona 5 mg cápsulas
Outros nomes:
  • RTA 402

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) na semana 12
Prazo: 12 semanas após o participante receber a primeira dose
Para avaliar a alteração na eGFR desde o início até a semana 12. eGFR é uma medida da função renal avaliada por meio de sangue/soro. eGFRs mais altos representam função renal melhor/melhorada. eGFRs mais baixos representam função renal pior/diminuída.
12 semanas após o participante receber a primeira dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de dezembro de 2017

Conclusão Primária (Real)

2 de janeiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

29 de janeiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

8 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 402-C-1702

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em https://www.biogentrialtransparency.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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