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Uno studio di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia del bardoxolone metile nei pazienti con malattie renali croniche rare - PHOENIX (PHOENIX)

22 maggio 2025 aggiornato da: Biogen

Uno studio di fase 2 sulla sicurezza e l'efficacia del bardoxolone metile nei pazienti con malattie renali croniche rare

Questo studio multicentrico di fase 2 in aperto studierà la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del bardoxolone metil in pazienti qualificati con le seguenti malattie renali croniche rare (CKD): CKD associata a diabete di tipo 1 (T1D), nefropatia da IgA ( IgAN), glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) e malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD). I pazienti saranno arruolati in coorti specifiche per malattia all'interno dello studio e l'efficacia del bardoxolone metile nel trattamento della CKD sarà valutata separatamente per coorte per ciascuna CKD rara.

Tutti i pazienti nello studio seguiranno lo stesso programma di visita e valutazione. Dopo la randomizzazione il giorno 1, i pazienti saranno programmati per essere valutati durante il trattamento alle settimane 1, 2, 4, 6, 8 e 12 e tramite contatto telefonico nei giorni 3, 10, 21, 31, 38 e 45. I pazienti saranno inoltre programmati per essere valutati durante una visita di follow-up di persona alla settimana 16, quattro settimane dopo la fine del trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato precedentemente pubblicato da Reata Pharmaceuticals. Nel settembre 2023 la sponsorizzazione dello studio è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

103

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • University of Alabama Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85021
        • Phoenician Centers for Research & Innovation (PCRI)
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80230
        • Denver Nephrology
    • Florida
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33756
        • Gulfcoast Endocrine and Diabetes Center
      • Lauderdale Lakes, Florida, Stati Uniti, 33313
        • South Florida Research Institute
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33952
        • Coastal Nephrology Associates
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30909
        • Kidney Care Augusta
    • Idaho
      • Caldwell, Idaho, Stati Uniti, 83605
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
      • Meridian, Idaho, Stati Uniti, 83642
        • Boise Kidney & Hypertension, PLLC
    • Illinois
      • Evergreen Park, Illinois, Stati Uniti, 60805
        • Research by Design
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Paducah, Kentucky, Stati Uniti, 42003
        • Four Rivers Clinical Research, Inc
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71101
        • Northwest Louisiana Nephrology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02110
        • Tufts Medical Center - Division of Nephrology Tufts Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Jacobi Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center - Nephrology
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Physician's East Endocrine Research
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18017
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • The Warren Alpert School of Brown University
    • Tennessee
      • Chattanooga, Tennessee, Stati Uniti, 37404
        • Nephrology Associates
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78751
        • Research Management, Inc.
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Renal Disease Research Intitute
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78215
        • Renal Associates, PA
    • Utah
      • West Jordan, Utah, Stati Uniti, 84088
        • Advanced Clinical Research
    • Virginia
      • Fairfax Station, Virginia, Stati Uniti, 22039
        • Mendez Center for Clinical Research LLC
    • Washington
      • Federal Way, Washington, Stati Uniti, 98003
        • Larry Stonesifer, M.D.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile 18 ≤ età ≤ 65 anni dopo il consenso allo studio;
  • Screening eGFR (media dei valori Screen A e Screen B eGFR) ≥ 30 e ≤ 90 mL/min/1,73 m2. I due valori eGFR raccolti alle visite Screen A e Screen B utilizzati per determinare l'idoneità devono avere una differenza percentuale ≤ 25%;
  • Rapporto albumina/creatinina (ACR) ≤ 2500 mg/g alla visita Screen B;
  • Se ricevono un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) e/o un bloccante del recettore dell'angiotensina II (ARB), ai pazienti deve essere prescritta la dose giornaliera marcata massima tollerata (MTLDD) per almeno 6 settimane prima della visita di screening A;
  • Per i pazienti arruolati nella coorte T1D: diagnosi di diabete di tipo 1 confermata dal livello di peptide C a digiuno. La diagnosi deve essere stata fatta ≤ 35 anni di età; e dose stabile prescritta di insulina per mantenere un adeguato controllo del glucosio per almeno 6 mesi prima della visita Screen A;
  • Per i pazienti arruolati nella coorte IgAN: nefropatia da IgA confermata da biopsia;
  • Per i pazienti arruolati nella coorte FSGS: FSGS confermato da biopsia non dovuto a cause secondarie note tra cui obesità patologica, riduzione della massa renale, infezioni virali, nefrotossicità indotta da farmaci o precedente storia di vasculite;
  • Per i pazienti arruolati nella coorte ADPKD: conferma genetica della mutazione PKD1;
  • Adeguata riserva di midollo osseo e funzione d'organo alla visita Screen A come segue: Ematologico: conta assoluta dei neutrofili > 1,5 x 109/L, piastrine > 100 x 109/L, emoglobina (Hgb) ≥ 9 g/dL; ed epatico: bilirubina totale (TBL) ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma (ULN), alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST) ≤ 1,5 volte ULN.

Criteri di esclusione:

  • Destinatario di trapianto di rene o di qualsiasi altro organo solido o trapianto pianificato durante lo studio;
  • Livello di peptide natriuretico di tipo B (BNP) > 200 pg/mL alla visita dello Screen A;
  • Dialisi acuta o danno renale acuto entro 12 settimane prima della visita di screening A o durante lo screening;
  • Albumina sierica < 3 g/dL alla visita dello Screen A;
  • Immunosoppressione sistemica per più di 2 settimane, cumulativamente, entro le 12 settimane precedenti la randomizzazione o necessità anticipata di immunosoppressione durante lo studio;
  • Per i pazienti arruolati nella coorte IgAN: manifestazioni sistemiche della porpora di Henoch-Schonlein entro 1 anno prima della visita Screen A; o hanno utilizzato belimumab, eculizumab o rituximab entro 6 mesi prima della visita di Screen A;
  • Per i pazienti arruolati nella coorte ADPKD: ricevere tolvaptan;
  • Evento cerebrovascolare (ictus, attacco ischemico transitorio) o aneurisma entro 6 mesi prima della visita di Screen A o durante lo Screening;
  • Anamnesi di cardiopatia sinistra clinicamente significativa e/o cardiopatia clinicamente significativa;
  • Ipertensione sistemica incontrollata;
  • PA sistolica < 90 mm Hg allo Screen Una visita dopo un periodo di riposo;
  • Storia di malignità entro 2 anni prima della visita di Screen A, ad eccezione di carcinomi cutanei o cervicali localizzati;
  • Diabete non controllato (HbA1c > 10,0%) alla visita Screen A;
  • Infezione batterica, fungina o virale attiva non trattata o incontrollata;
  • Partecipazione ad altri studi clinici interventistici entro 30 giorni prima del Giorno 1;
  • Riluttanza a praticare metodi accettabili di controllo delle nascite (sia maschi che hanno partner potenzialmente fertili sia femmine potenzialmente fertili) durante lo screening, durante l'assunzione del farmaco oggetto dello studio e per almeno 30 giorni dopo l'ingestione dell'ultima dose del farmaco oggetto dello studio;
  • Donne in gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bardoxolone metile - ADPKD
I partecipanti con malattia renale policistica autosomica (ADPKD) riceveranno capsule di bardoxolone metile a una dose iniziale di 5 mg e titolare fino a una dose massima di 20 mg (partecipanti con UACR inferiore o uguale a 300 mg/g) o 30 mg (partecipanti con UACR superiore a 300 mg/g) al giorno.
Droga: Capsule di metile di Bardoxolone
Bardoxolone 5 mg capsule
Altri nomi:
  • RT 402
Sperimentale: Bardoxolone metile - IgAN
I partecipanti con nefropatia da IgA (IgAN) riceveranno capsule di bardoxolone metile a una dose iniziale di 5 mg e titolare fino a una dose massima di 20 mg (partecipanti con UACR inferiore o uguale a 300 mg/g) o 30 mg (partecipanti con UACR superiore a 300 mg/g) al giorno.
Droga: Capsule di metile di Bardoxolone
Bardoxolone 5 mg capsule
Altri nomi:
  • RT 402
Sperimentale: Bardoxolone metile - T1D
I partecipanti con diabete di tipo 1 (T1D) riceveranno capsule di bardoxolone metile a una dose iniziale di 5 mg e titolare fino a una dose massima di 20 mg (partecipanti con UACR inferiore o uguale a 300 mg/g) o 30 mg (partecipanti con UACR superiore a 300 mg/g) al giorno.
Droga: Capsule di metile di Bardoxolone
Bardoxolone 5 mg capsule
Altri nomi:
  • RT 402
Sperimentale: Bardoxolone metile - FSGS
I partecipanti con glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS) riceveranno capsule di bardoxolone metile a una dose iniziale di 5 mg e titolare fino a una dose massima di 20 mg (partecipanti con UACR inferiore o uguale a 300 mg/g) o 30 mg (partecipanti con UACR superiore a 300 mg/g) al giorno.
Droga: Capsule di metile di Bardoxolone
Bardoxolone 5 mg capsule
Altri nomi:
  • RT 402

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) alla settimana 12
Lasso di tempo: 12 settimane dopo che il partecipante riceve la prima dose
Per valutare la variazione di eGFR dal basale alla settimana 12. eGFR è una misura della funzionalità renale valutata attraverso sangue/siero. eGFR più elevati rappresentano una funzione renale migliore/migliorata. Gli eGFR più bassi rappresentano una funzione renale più povera/diminuita.
12 settimane dopo che il partecipante riceve la prima dose

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Biogen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

26 dicembre 2017

Completamento primario (Effettivo)

2 gennaio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

29 gennaio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

8 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

3 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 402-C-1702

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

In conformità con la politica di trasparenza degli studi clinici e di condivisione dei dati di Biogen su https://www.biogentrialtransparency.com/

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Capsule di metile di Bardoxolone

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