Utökat åtkomstprogram för Ripretinib (DCC-2618) för behandling av patienter med avancerad GIST

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga patienter, ≥ 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke
2. Histologisk diagnos av GIST
3. Patienter måste tidigare ha fått behandling med minst 2 av de FDA-godkända läkemedlen för GIST: imatinib, sunitinib och regorafenib.
4. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening.
5. Patienter med reproduktionspotential måste gå med på att följa preventivmedelskraven.
6. Patienten kan förstå och följa protokollet och har undertecknat ICF. En signerad ICF måste erhållas innan några studiespecifika procedurer utförs.
7. Tillräcklig organfunktion och benmärgsreserv som bestämts av utredaren vid screening.
8. Upplösning till grad 1 eller baslinje för alla allvarliga toxiciteter från tidigare behandling innan behandling med ripretinib påbörjas

Exklusions kriterier:

1. Kvalificerad att delta i en annan pågående klinisk studie där patienten kan ha tillgång till ripretinib
2. Fick behandling med anticancerterapi, inklusive undersökningsterapi, eller undersökningsförfaranden inom 7 dagar eller 5 gånger halveringstiden (beroende på vilken som är längre) före den första dosen av ripretinib. För tidigare biologiska behandlingar (t.ex. monoklonala antikroppar med en halveringstid längre än 3 dagar), måste intervallet vara minst 28 dagar före den första dosen av ripretinib.
3. Fick tidigare behandling med ripretinib
4. Kända aktiva metastaser i centrala nervsystemet
5. Med en samtidig malignitet för vilken behandling ges som kan störa de potentiella fördelarna med ripretinib för patienten
6. Genomgått större operationer (t.ex. buklaparotomi) inom 4 veckor efter den första dosen av ripretinib. Efter större operationer, > 4 veckor före den första dosen av ripretinib, måste alla operationssår vara läkta och fria från infektion eller dehiscens.
7. Alla andra kliniskt signifikanta komorbiditeter som, enligt utredarens bedömning, skulle kunna predisponera patienten för säkerhetsrisker
8. Känt humant immunbristvirus eller hepatit C-infektion endast om patienten tar mediciner som måste undvikas eller tas med försiktighet enligt protokoll, aktiv hepatit B eller aktiv hepatit C-infektion
9. Om hon är kvinna är patienten gravid eller ammar.
10. Känd allergi eller överkänslighet mot någon komponent i undersökningsprodukten. Patienter med Stevens-Johnsons syndrom i anamnesen på en tidigare tyrosinkinashämmare exkluderas.

11. Gastrointestinala abnormiteter inklusive men inte begränsat till:

    • oförmåga att ta oral medicin
    • malabsorptionssyndrom
    • krav på intravenös alimentation
12. Alla aktiva blödningar exklusive hemorrojder eller tandköttsblödningar