Udvidet adgangsprogram for Ripretinib (DCC-2618) til behandling af patienter med avanceret GIST

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter, ≥ 18 år på tidspunktet for informeret samtykke
2. Histologisk diagnose af GIST
3. Patienter skal have modtaget forudgående behandling med mindst 2 af de FDA-godkendte lægemidler til GIST: imatinib, sunitinib og regorafenib.
4. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening.
5. Patienter med reproduktionspotentiale skal acceptere at følge præventionskravene.
6. Patienten er i stand til at forstå og overholde protokollen og har underskrevet ICF. En underskrevet ICF skal indhentes, før nogen undersøgelsesspecifikke procedurer udføres.
7. Tilstrækkelig organfunktion og knoglemarvsreserve som bestemt af investigator ved screening.
8. Resolution til grad 1 eller baseline af alle alvorlige toksiciteter fra tidligere behandling før påbegyndelse af behandling med ripretinib

Ekskluderingskriterier:

1. Berettiget til at deltage i et andet igangværende klinisk studie, hvor patienten kan have adgang til ripretinib
2. Modtog behandling med anticancerterapi, inklusive forsøgsbehandling, eller undersøgelsesprocedurer inden for 7 dage eller 5 x halveringstiden (alt efter hvad der er længst) før den første dosis ripretinib. For tidligere biologiske behandlinger (f.eks. monoklonale antistoffer med en halveringstid på mere end 3 dage) skal intervallet være mindst 28 dage før den første dosis ripretinib.
3. Modtaget tidligere behandling med ripretinib
4. Kendte aktive metastaser i centralnervesystemet
5. Med en samtidig malignitet, for hvilken der modtages behandling, som kan interferere med de potentielle fordele ved ripretinib for patienten
6. Gennemgået større operationer (f.eks. abdominal laparotomi) inden for 4 uger efter den første dosis ripretinib. Efter større operationer, > 4 uger før den første dosis ripretinib, skal alle operationssår være helet og fri for infektion eller dehiscens.
7. Enhver anden klinisk signifikant komorbiditet, som efter investigatorens vurdering kan disponere patienten for sikkerhedsrisici
8. Kendt human immundefektvirus eller hepatitis C-infektion kun, hvis patienten tager medicin, der skal undgås eller tages med forsigtighed i henhold til protokol, aktiv hepatitis B eller aktiv hepatitis C-infektion
9. Hvis hun er kvinde, er patienten gravid eller ammer.
10. Kendt allergi eller overfølsomhed over for enhver komponent i forsøgsproduktet. Patienter med Stevens-Johnsons syndrom i anamnesen på en tidligere tyrosinkinasehæmmer er udelukket.

11. Gastrointestinale abnormiteter, herunder men ikke begrænset til:

    • manglende evne til at tage oral medicin
    • malabsorptionssyndromer
    • krav om intravenøs næring
12. Enhver aktiv blødning undtagen hæmoride- eller tandkødsblødning