Rozšířený přístupový program ripretinibu (DCC-2618) pro léčbu pacientů s pokročilým GIST

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti mužského nebo ženského pohlaví, ve věku ≥ 18 let v době informovaného souhlasu
2. Histologická diagnostika GIST
3. Pacienti musí být předem léčeni alespoň 2 léky pro GIST schválenými FDA: imatinibem, sunitinibem a regorafenibem.
4. Pacientky ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test.
5. Pacientky s reprodukčním potenciálem musí souhlasit s dodržováním požadavků na antikoncepci.
6. Pacient je schopen porozumět protokolu a dodržovat jej a podepsal ICF. Před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii je nutné získat podepsaný ICF.
7. Adekvátní orgánová funkce a rezerva kostní dřeně, jak určil zkoušející při screeningu.
8. Vymizení všech závažných toxicit z předchozí léčby na stupeň 1 nebo výchozí úroveň před zahájením léčby ripretinibem

Kritéria vyloučení:

1. Způsobilý k účasti v další probíhající klinické studii, ve které může mít pacient přístup k ripretinibu
2. Podstoupili léčbu protinádorovou terapií, včetně hodnocené terapie, nebo vyšetřovacími postupy během 7 dnů nebo 5násobku poločasu (podle toho, co je delší) před první dávkou ripretinibu. U předchozí biologické léčby (např. monoklonální protilátky s poločasem delším než 3 dny) musí být interval alespoň 28 dní před první dávkou ripretinibu.
3. Podstoupil předchozí léčbu ripretinibem
4. Známé aktivní metastázy centrálního nervového systému
5. Se souběžným maligním onemocněním, pro které je podávána léčba, která může interferovat s potenciálními přínosy ripretinibu pro pacienta
6. Podstoupil velké chirurgické zákroky (např. abdominální laparotomii) do 4 týdnů po první dávce ripretinibu. Po větších chirurgických zákrocích, > 4 týdny před první dávkou ripretinibu, musí být všechny operační rány zhojeny a bez infekce nebo dehiscence.
7. Jakékoli další klinicky významné komorbidity, které by podle úsudku zkoušejícího mohly pacienta predisponovat k bezpečnostním rizikům
8. Známý virus lidské imunodeficience nebo infekce hepatitidy C pouze v případě, že pacient užívá léky, kterým je třeba se vyhnout nebo je musí brát opatrně podle protokolu, aktivní hepatitida B nebo aktivní infekce hepatitidy C
9. Pokud je žena, pacientka je těhotná nebo kojící.
10. Známá alergie nebo přecitlivělost na kteroukoli složku hodnoceného přípravku. Pacienti s anamnézou Stevens-Johnsonova syndromu na předchozím inhibitoru tyrozinkinázy jsou vyloučeni.

11. Gastrointestinální abnormality včetně, ale bez omezení na:

    • neschopnost užívat perorální léky
    • malabsorpční syndromy
    • požadavek na nitrožilní výživu
12. Jakékoli aktivní krvácení s výjimkou krvácení z hemoroidů nebo dásní