Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos RO7248824 hos deltagare med Angelmans syndrom

22 augusti 2025 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En öppen, multicenterstudie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos RO7248824 hos deltagare med Angelmans syndrom

Detta är en fas I, multicenter, icke-randomiserad, adaptiv, öppen etikett, flera stigande, intra-deltagare, dosökningsstudie med en LTE-del. Syftet med studien är att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, PK och PD för RO7248824 hos deltagare som administreras IT med AS.

Två kopplade uppsättningar av dosökningskohorter planeras utifrån två olika åldersgrupper, nämligen deltagare med AS i åldern ≥ 5 till ≤ 12 år i kohorter A1 till A4 (med minst 2 deltagare ≤ 8 år i varje kohort) och AS-deltagare i åldern ≥ 1 till ≤ 4 år i kohorter B1 till B5. De två uppsättningarna av kohorter kommer att köras parallellt, där varje kohort A1-A4 föregår och grindar den länkade kohorten B1-B5 (t.ex. A1 föregår B1).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

74

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Förenta staterna, 27510
        • Carolina Institute for Development DisabilitiesUniversity of North Carolina/School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Med
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren har en förälder, vårdgivare eller juridiskt ombud (hädanefter "vårdgivare") som är pålitlig, kompetent och minst 18 år gammal. Vårdgivaren är villig och kan följa med deltagaren till klinikbesök och vara tillgänglig för undersökningsplatsen via telefon eller e-post vid behov och som (enligt utredarens åsikt) är och kommer att förbli tillräckligt kunnig om deltagarens pågående tillstånd för att svara på eventuella förfrågningar om deltagaren från personal från studieplatsen.
  • En vårdgivare måste kunna ge sitt samtycke för deltagaren enligt International Council on Harmonization (ICH) och lokala föreskrifter.
  • Förmåga att uppfylla alla studiekrav.
  • Ha tillräckliga stödjande psykosociala omständigheter.
  • Kan tolerera bloddragningar.
  • Kan genomgå LP- och IT-injektion, under sedering eller anestesi om det behövs och enligt utredarens bedömning.
  • Stabil medicinsk status i minst 4 veckor före screening och vid tidpunkten för inskrivning.
  • Kroppsvikt på ≥ 7 kg
  • Deltagaren måste vara ≥ 1 till ≤ 12 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket av vårdgivaren.
  • Klinisk diagnos av AS bekräftad av en molekylär diagnos med genotypisk klassificering av antingen UBE3A-mutation av moderns allel eller deletion på den maternellt ärvda kromosomen 15q11q13 som inkluderar UBE3A-genen och är mindre än 7 Mb i storlek.

Reproduktiv status:

Vissa av bestämmelserna som följer kan ha begränsad tillämplighet baserat på åldersintervallet för studiedeltagare (dvs. upp till 12 års ålder) och arten av den sjukdom som studeras. Dessa bestämmelser ingår ändå för fullständighetens skull i ordningen:

Kvinnliga deltagare

En kvinnlig deltagare är berättigad att delta om hon inte är gravid, inte ammar och minst ett av följande villkor gäller:

  • Kvinnor i icke-fertil ålder.
  • Kvinnor i fertil ålder som går med på att förbli abstinenta (avstå från heterosexuellt samlag) eller använda acceptabla preventivmedel under behandlingsperioden och i minst 6 månader efter den sista dosen av RO7248824 (RG6091). Följande är acceptabla preventivmetoder: bilateral tubal ocklusion/ ligering, manlig sexpartner som är steriliserad, etablerad korrekt användning av hormonella preventivmedel som hämmar ägglossning, hormonfrisättande intrauterina enheter och koppar intrauterina enheter, manlig eller kvinnlig kondom med eller utan spermiedödande medel; och lock, diafragma eller svamp med spermiedödande medel.

Manliga deltagare

Under behandlingsperioden och i minst 6 månader efter den sista dosen av RO7248824 (RG6091), måste samtycke lämnas till:

  • Förbli abstinent (avstå från heterosexuella samlag) eller använd preventivmedel såsom kondom, med en kvinnlig partner i fertil ålder eller gravid kvinnlig partner för att undvika att exponera embryot.

Tillförlitligheten av sexuell avhållsamhet för manlig och/eller kvinnlig registreringsberättigande måste utvärderas i förhållande till den kliniska studiens varaktighet och den föredragna och vanliga livsstilen för deltagaren. Periodisk avhållsamhet (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska eller post-ägglossningsmetoder) och abstinens är inte acceptabla metoder för att förhindra läkemedelsexponering.

Exklusions kriterier:

Diagnostiska bedömningar

  • Kliniskt signifikanta avvikelser i laboratoriet, vitala tecken eller elektrokardiografi (EKG) vid screening

Typ av deltagare och sjukdomsegenskaper

  • Molekylär diagnos av AS med genotypisk klassificering:

UBE3A missense mutation av maternal allel Paternal Uniparental Disomy (UPD) av 15q11-13 UBE3A Imprinting center defect (ID) En partiell molekylär diagnos av AS, som inte kan utesluta UPD eller ID trots lämplig genetisk testning.

Medicinsk historia och samtidig sjukdom

  • Kliniskt relevant hematologisk, lever-, hjärt- eller njursjukdom eller händelse, enligt utredarens bedömning. Redan existerande onormala lever-, njur- eller hematologiska laboratorietester måste diskuteras med Sponsor Medical Monitor.
  • Alla samtidiga tillstånd som kan störa den kliniska utvärderingen av AS och som inte är relaterat till AS.
  • Känd historia av humant immunbristvirus (HIV) eller hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C-virus (HCV).
  • Alla tillstånd som ökar risken för hjärnhinneinflammation.
  • Historik av blödande diates eller koagulopati.
  • En medicinsk historia av hjärn- eller ryggradssjukdom som skulle störa LP-processen, cerebrospinalvätskans (CSF) cirkulation eller säkerhetsbedömning
  • Historik med kliniskt signifikant post-lumbalpunktionshuvudvärk av måttlig eller svår intensitet och/eller blodplåster
  • Malignitet inom 5 år efter screening
  • Sjukhusinläggning för större medicinska eller kirurgiska ingrepp som involverar generell anestesi inom 12 veckor efter screening eller planerat under studien
  • Har andra tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle göra deltagaren olämplig för inkludering eller kan störa deltagaren som deltar i eller slutför studien, inklusive kontraindikationer för administrering av intratekal terapi.
  • För tidig födsel med graviditetsålder vid födseln under 34 veckor.
  • Historik med överkänslighet mot prövningsläkemedlet (IMP), antisense-oligonukleotider eller något hjälpämne.

Tidigare terapi

  • Tillåtna sömnmediciner har inte varit stabila under 4 veckor före screening och vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Tillåtna läkemedel för behandling av epilepsi har inte varit stabila under 12 veckor före screening och vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Användning av blodplätts- eller antikoagulantiabehandling i 2 veckor före screening och vid tidpunkten för inskrivningen.
  • Samtidiga psykotropa läkemedel har inte varit stabila under 4 veckor före screening och vid tidpunkten för inskrivningen.

Andra uteslutningskriterier: Tidigare/samtidig klinisk studieerfarenhet

  • Fick ett prövningsläkemedel inom 90 dagar eller 5 gånger halveringstiden för prövningsläkemedlet (beroende på vilket som är längre) eller deltagande i en studie som testade en prövningsmedicinsk produkt inom 90 dagar före första doseringen eller om enheten fortfarande är aktiv.
  • Samtidigt eller planerat samtidig deltagande i någon klinisk studie (inklusive observationsstudier, icke-läkemedelsstudier och icke-interventionella studier) utan ett undertecknat datadelningsavtal på plats mellan den andra kliniska studien och sponsorn.
  • Tidigare deltagande i en cellterapi, eller genterapi, eller genredigeringsstudie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A1 RO7248824
Deltagare 5-12 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort A2 RO7248824
Deltagare 5-12 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort A3 RO7248824
Deltagare 5-12 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort A4 RO7248824
Deltagare 5-12 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort A5 RO7248824
Deltagare 5-12 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort B1 RO7248824
Deltagare 1-4 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort B2 RO7248824
Deltagare 1-4 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort B3 RO7248824
Deltagare 1-4 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort B4 RO7248824
Deltagare 1-4 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Cohort EA1 RO7248824
Nya deltagare (5-12 år) som anmäler sig direkt till LTE-delen
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Cohort EA2 RO7248824
Deltagarna fortsätter från kohorter A1 och A2 med flera stigande doser (MAD).
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Cohort EA3 RO7248824
Deltagare fortsätter från MAD-kohorter A3 och A4
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Cohort EA4 RO7248824
Deltagare fortsätter från MAD Cohort A5
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Kohort EB1 RO7248824
Nya deltagare (1-4 år) som registrerar sig direkt till LTE
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Kohort EB2 RO7248824
Deltagare fortsätter från MAD-kohorter B1 och B2
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Kohort EB3 RO7248824
Deltagare fortsätter från MAD-kohorter B3 och B4
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: LTE: Kohort EB4 RO7248824
Deltagare fortsätter från MAD Cohort B5
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: OOE: RO7248824
Deltagare i LTE-delen av studien kommer att ges möjlighet att delta i OOE-delen.
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.
Experimentell: Kohort B5 RO7248824
Deltagare 1-4 år
Läkemedel: RO7248824
I MAD-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 8 veckor, med ett minimum av cirka 4 veckor mellan varje dosadministrering. I LTE-delen kommer RO7248824 att administreras som IT-injektion med varierande dosnivåer under en period av 144 veckor, med ett minimum av cirka 16 veckor mellan varje dosadministrering. I OOE-delen kommer deltagarna att få RO7248824 som en IT-injektion med samma doseringsregim som LTE-delen under en period på upp till 48 veckor.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvens och svårighetsgrad av biverkningar (AE)
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.

OOE-del: Från baslinje OOE-besök till sista OOE-besök (dag 420) eller tidig avslutning.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Frekvens och svårighetsgrad av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.

OOE-del: Från baslinje OOE-besök till sista OOE-besök (dag 420) eller tidig avslutning.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Antal deltagare Avbruten behandling på grund av biverkningar
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.

OOE-del: Från baslinje OOE-besök till sista OOE-besök (dag 420) eller tidig avslutning.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Frekvens av onormala laboratoriefynd (blod, cerebrospinalvätska [CSF] och urinanalys)
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.

OOE-del: Från baslinje OOE-besök till sista OOE-besök (dag 420) eller tidig avslutning.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Frekvens av onormala vitala tecken
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Frekvens av onormala elektrokardiografivärden (EKG).
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Genomsnittliga förändringar från baslinjen i temperatur över tid
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Genomsnittliga förändringar från baslinjen i systoliskt blodtryck över tid
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Genomsnittliga förändringar från baslinjen i diastoliskt blodtryck över tid
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Genomsnittliga förändringar från baslinjen i hjärtfrekvens över tid
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från baslinje-MAD-besöket till det sista MAD-besöket (D365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till slutligt LTE-besök (D1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Genomsnittliga förändringar från baslinjen i andningsfrekvens över tid
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Tid till maximal koncentration (Tmax) för RO7248824
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Maximal plasmakoncentration observerad (Cmax) för RO7248824
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
Area Under Curve (AUC) från tid 0 till tidpunkt för sista provtagningspunkt eller sista kvantifierbara prov, beroende på vilket som kommer först (AUC sist) för RO7248824
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag
AUC från tid 0 till oändlighet (AUCinf) för RO7248824
Tidsram: Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

MAD-del: Från MAD-besökets baslinje till det sista MAD-besöket (dag 365) eller tidigt uttag.

LTE-del: Från baslinje-LTE-besöket till sista LTE-besöket (dag 1092) eller tidigt uttag.
Baslinje till sista besök eller tidigt uttag

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 augusti 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

31 juli 2025

Avslutad studie (Faktisk)

31 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

9 juni 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2020

Första postat (Faktisk)

11 juni 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2025

Senast verifierad

1 augusti 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BP41674
  • 2019-003787-48 (EudraCT-nummer)
  • RG6091 (Annan identifierare: RG Number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på individuell patientnivå via plattformen för begäran om kliniska studier (www.vivli.org). Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/). För ytterligare information om Roches globala policy för delning av klinisk information och hur man begär åtkomst till relaterade kliniska studiedokument, se här (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera