Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RO7248824 u uczestników z zespołem Angelmana

22 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Otwarte, wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki RO7248824 u uczestników z zespołem Angelmana

Jest to faza I, wieloośrodkowe, nierandomizowane, adaptacyjne, otwarte badanie z wielokrotnym wstępowaniem, wewnątrzuczestnikowe, ze zwiększaniem dawki z częścią LTE. Celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, PK i PD RO7248824 u uczestników, którym podawano IT z ZA.

Zaplanowano dwa połączone zestawy kohort zwiększania dawki w oparciu o dwie różne grupy wiekowe, a mianowicie uczestników z ZA w wieku od ≥ 5 do ≤ 12 lat w kohortach A1 do A4 (z co najmniej 2 uczestnikami w wieku ≤ 8 lat w każdej kohorcie) oraz uczestników z ZA w wieku ≥ 1 do ≤ 4 lat w kohortach B1 do B5. Dwa zestawy kohort będą prowadzone równolegle, przy czym każda kohorta A1-A4 poprzedza i bramkuje połączoną kohortę B1-B5 (np. A1 poprzedza B1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

74

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Sevilla, Hiszpania, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Sabadell, Barcelona, Hiszpania, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27510
        • Carolina Institute for Development DisabilitiesUniversity of North Carolina/School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Med
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik ma rodzica, opiekuna lub przedstawiciela prawnego (zwanego dalej „opiekunem”), który jest rzetelny, kompetentny i ma co najmniej 18 lat. Opiekun jest chętny i zdolny do towarzyszenia uczestnikowi podczas wizyt w przychodni oraz do kontaktu telefonicznego lub e-mailowego w Ośrodku Badawczym w razie potrzeby i który (w opinii badacza) ma i pozostanie wystarczającą wiedzę na temat aktualnego stanu uczestnika, aby zareagować na wszelkie zapytania dotyczące uczestnika ze strony personelu Ośrodka badawczego.
  • Opiekun musi być w stanie wyrazić zgodę na uczestnika zgodnie z Międzynarodową Radą Harmonizacji (ICH) i lokalnymi przepisami.
  • Zdolność do spełnienia wszystkich wymagań dotyczących studiów.
  • Mieć odpowiednie wspierające warunki psychospołeczne.
  • Potrafi tolerować pobieranie krwi.
  • Możliwość poddania się zastrzykowi LP i IT, w sedacji lub znieczuleniu, jeśli to konieczne i zgodnie z ustaleniami badacza.
  • Stabilny stan zdrowia przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i w momencie rejestracji.
  • Masa ciała ≥ 7 kg
  • Uczestnik musi mieć od ≥ 1 do ≤ 12 lat w momencie podpisania świadomej zgody przez opiekuna.
  • Rozpoznanie kliniczne AS potwierdzone rozpoznaniem molekularnym z klasyfikacją genotypową mutacji UBE3A allelu matczynego lub delecji na chromosomie 15q11q13 odziedziczonym po matce, który zawiera gen UBE3A i ma rozmiar mniejszy niż 7 Mb.

Status reprodukcyjny:

Niektóre z poniższych postanowień mogą mieć ograniczone zastosowanie w zależności od przedziału wiekowego uczestników badania (tj. do 12. roku życia) i charakteru choroby, której dotyczy badanie. Przepisy te są jednak uwzględnione w celu zapewnienia kompletności w następującej kolejności:

Uczestniczki

Uczestniczka może wziąć udział, jeśli nie jest w ciąży, nie karmi piersią i spełnia co najmniej jeden z poniższych warunków:

  • Kobiety w wieku rozrodczym.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które zgodzą się na zachowanie abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie dopuszczalnych metod antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 6 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki RO7248824 (RG6091). Dopuszczalne metody antykoncepcji to: obustronne zamknięcie/podwiązanie jajowodów, wysterylizowany partner seksualny, ustalone właściwe stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych hamujących owulację, wkładki wewnątrzmaciczne uwalniające hormony i miedziane wkładki wewnątrzmaciczne, prezerwatywy męskie lub żeńskie ze środkiem plemnikobójczym lub bez; i kapturek, diafragma lub gąbka ze środkiem plemnikobójczym.

Uczestnicy płci męskiej

W okresie leczenia i przez co najmniej 6 miesięcy po ostatniej dawce RO7248824 (RG6091) wymagana jest zgoda na:

  • Zachowaj abstynencję (powstrzymaj się od stosunków heteroseksualnych) lub stosuj środki antykoncepcyjne, takie jak prezerwatywa, z partnerką mogącą zajść w ciążę lub partnerką w ciąży, aby uniknąć narażenia zarodka.

Wiarygodność abstynencji seksualnej dla mężczyzn i/lub kobiet kwalifikujących się do badania należy ocenić w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwykłego stylu życia uczestnika. Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne lub poowulacyjne) oraz odstawienie nie są akceptowalnymi metodami zapobiegania ekspozycji na lek.

Kryteria wyłączenia:

Oceny diagnostyczne

  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, parametrów życiowych lub elektrokardiografii (EKG) podczas badania przesiewowego

Typ uczestników i charakterystyka choroby

  • Diagnostyka molekularna AS z klasyfikacją genotypową:

UBE3A mutacja zmiany sensu allelu matczynego Ojcowska disomia jednorodzicielska (UPD) 15q11-13 UBE3A Defekt centrum imprintingu (ID) Częściowa diagnoza molekularna AS, która nie może wykluczyć UPD lub ID pomimo odpowiednich badań genetycznych.

Historia medyczna i współistniejąca choroba

  • Klinicznie istotna choroba lub zdarzenie hematologiczne, wątroby, serca lub nerek, w ocenie badacza. Istniejące wcześniej nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych wątroby, nerek lub hematologii należy omówić z monitorem medycznym sponsora.
  • Każdy współistniejący stan, który może zakłócać kliniczną ocenę ZA i który nie jest związany z ZA.
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV).
  • Każdy stan, który zwiększa ryzyko zapalenia opon mózgowych.
  • Historia skazy krwotocznej lub koagulopatii.
  • Historia medyczna choroby mózgu lub kręgosłupa, która mogłaby zakłócać proces LP, krążenie płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) lub ocenę bezpieczeństwa
  • Historia klinicznie istotnego bólu głowy po nakłuciu lędźwiowym o umiarkowanym lub ciężkim nasileniu i (lub) plama krwi
  • Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat od badań przesiewowych
  • Hospitalizacja z powodu jakiejkolwiek poważnej procedury medycznej lub chirurgicznej obejmującej znieczulenie ogólne w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego lub planowanej w trakcie badania
  • Mają jakiekolwiek inne warunki, które w opinii Badacza czynią uczestnika niezdolnym do włączenia lub mogą przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania, w tym wszelkie przeciwwskazania do podania terapii dooponowej.
  • Poród przedwczesny z wiekiem ciążowym poniżej 34 tygodni.
  • Historia nadwrażliwości na badany produkt leczniczy (IMP), antysensowne oligonukleotydy lub jakąkolwiek substancję pomocniczą.

Wcześniejsza terapia

  • Dozwolone leki nasenne nie były stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i w momencie rejestracji.
  • Dozwolone leki stosowane w leczeniu padaczki nie były stabilne przez 12 tygodni przed badaniem przesiewowym iw momencie rejestracji.
  • Stosowanie terapii przeciwpłytkowej lub przeciwzakrzepowej przez 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym i w momencie włączenia do badania.
  • Równoczesne leki psychotropowe nie były stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i w momencie włączenia.

Inne kryteria wykluczenia: wcześniejsze/jednoczesne doświadczenie w badaniach klinicznych

  • Otrzymał badany lek w ciągu 90 dni lub 5-krotności okresu półtrwania badanego leku (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) lub uczestniczył w badaniu testującym badane urządzenie medyczne w ciągu 90 dni przed pierwszym zażyciem lub jeśli urządzenie jest nadal aktywne.
  • Jednoczesny lub planowany jednoczesny udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym (w tym badaniach obserwacyjnych, nielekowych i nieinterwencyjnych) bez podpisanej umowy o udostępnianiu danych między innym badaniem klinicznym a Sponsorem.
  • Wcześniejszy udział w terapii komórkowej, terapii genowej lub badaniu klinicznym dotyczącym edycji genów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta A1 RO7248824
Uczestnicy 5-12 lat
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta A2 RO7248824
Uczestnicy 5-12 lat
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta A3 RO7248824
Uczestnicy 5-12 lat
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta A4 RO7248824
Uczestnicy 5-12 lat
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta A5 RO7248824
Uczestnicy 5-12 lat
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta B1 RO7248824
Uczestnicy 1-4 lata
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta B2 RO7248824
Uczestnicy 1-4 lata
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta B3 RO7248824
Uczestnicy 1-4 lata
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta B4 RO7248824
Uczestnicy 1-4 lata
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EA1 RO7248824
Nowi uczestnicy (wiek 5-12 lat) zapisując się bezpośrednio do części LTE
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EA2 RO7248824
Uczestnicy kontynuujący leczenie z kohort A1 i A2 z wielokrotną rosnącą dawką (MAD).
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EA3 RO7248824
Uczestnicy kontynuujący badania z kohort MAD A3 i A4
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EA4 RO7248824
Uczestnicy kontynuujący pracę z kohorty MAD A5
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EB1 RO7248824
Nowi uczestnicy (w wieku 1-4 lat) rejestrujący się bezpośrednio w LTE
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EB2 RO7248824
Uczestnicy kontynuujący badania z kohort MAD B1 i B2
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EB3 RO7248824
Uczestnicy kontynuujący badania z kohort MAD B3 i B4
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: LTE: Kohorta EB4 RO7248824
Uczestnicy kontynuujący badanie z kohorty MAD B5
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: OOE: RO7248824
Uczestnicy części badania LTE otrzymają możliwość wzięcia udziału w części OOE.
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.
Eksperymentalny: Kohorta B5 RO7248824
Uczestnicy 1-4 lata
Lek: RO7248824
W części MAD RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 8 tygodni, z co najmniej około 4 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części LTE RO7248824 będzie podawany w postaci wstrzyknięcia IT o różnych poziomach dawek przez okres 144 tygodni, z co najmniej około 16 tygodniami pomiędzy podaniem każdej dawki. W części OOE uczestnicy otrzymają RO7248824 jako zastrzyk IT z takim samym schematem dawkowania jak w części LTE przez okres do 48 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.

Część OOE: od początkowej wizyty OOE do końcowej wizyty OOE (dzień 420) lub wcześniejsze zakończenie.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Częstotliwość i dotkliwość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.

Część OOE: od początkowej wizyty OOE do końcowej wizyty OOE (dzień 420) lub wcześniejsze zakończenie.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Liczba uczestników, którzy przerwali leczenie z powodu działań niepożądanych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.

Część OOE: od początkowej wizyty OOE do końcowej wizyty OOE (dzień 420) lub wcześniejsze zakończenie.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Częstotliwość nieprawidłowych wyników badań laboratoryjnych (krew, płyn mózgowo-rdzeniowy [CSF] i analiza moczu)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.

Część OOE: od początkowej wizyty OOE do końcowej wizyty OOE (dzień 420) lub wcześniejsze zakończenie.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Częstotliwość nieprawidłowych objawów życiowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Częstotliwość nieprawidłowych wartości elektrokardiograficznych (EKG).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Średnie zmiany temperatury w czasie w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Średnie zmiany skurczowego ciśnienia krwi w czasie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Średnie zmiany rozkurczowego ciśnienia krwi w czasie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Średnie zmiany tętna w czasie od wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (D365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (D1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Średnie zmiany częstości oddechów w czasie w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do maksymalnego stężenia (Tmax) dla RO7248824
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) dla RO7248824
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
Powierzchnia pod krzywą (AUC) od czasu 0 do czasu ostatniego punktu poboru próbki lub ostatniej próbki ilościowej, w zależności od tego, co nastąpi pierwsze (AUC ostatnie) dla RO7248824
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania
AUC od czasu 0 do nieskończoności (AUCinf) dla RO7248824
Ramy czasowe: Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Część MAD: od początkowej wizyty MAD do końcowej wizyty MAD (dzień 365) lub wcześniejszego wycofania.

Część LTE: od podstawowej wizyty LTE do ostatniej wizyty LTE (dzień 1092) lub wcześniejszego wycofania się.
Wartość bazowa do ostatniej wizyty lub wcześniejszego wycofania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 sierpnia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 czerwca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 czerwca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BP41674
  • 2019-003787-48 (Numer EudraCT)
  • RG6091 (Inny identyfikator: RG Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/). Więcej informacji na temat Globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Angelmana

Badania kliniczne na RO7248824

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Thailand

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj