Исследование по изучению безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RO7248824 у участников с синдромом Ангельмана
22 августа 2025 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Открытое многоцентровое исследование по изучению безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RO7248824 у участников с синдромом Ангельмана
Это фаза I, многоцентровое, нерандомизированное, адаптивное, открытое, множественное возрастающее, внутриучастниковое исследование с повышением дозы с частью LTE. Целью исследования является изучение безопасности, переносимости, ФК и ФД RO7248824 у участников, получавших ИТ с АС.
Два связанных набора когорт с повышением дозы планируются на основе двух разных возрастных групп, а именно участников с АС в возрасте от ≥ 5 до ≤ 12 лет в когортах от A1 до A4 (по крайней мере, с 2 участниками в возрасте ≤ 8 лет в каждой группе) и участников с АС в возрасте от ≥ 1 до ≤ 4 лет в когортах от B1 до B5. Два набора когорт будут запускаться параллельно, при этом каждая когорта A1-A4 предшествует связанной когорте B1-B5 (например, A1 предшествует B1).
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
74
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Sevilla, Испания, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregas, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Sabadell, Barcelona, Испания, 08208
- Corporacio Sanitaria Parc Tauli
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Rotterdam, Нидерланды, 3015 GJ
- Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90024
- UCLA Neuropsychiatric Institute
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush Medical Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic - Rochester
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Carrboro, North Carolina, Соединенные Штаты, 27510
- Carolina Institute for Development DisabilitiesUniversity of North Carolina/School of Medicine
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Med
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 12 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- У участника есть родитель, опекун или законный представитель (далее «опекун»), который является надежным, компетентным и не моложе 18 лет. Лицо, осуществляющее уход, готово и может сопровождать участника при посещении клиники и быть доступным в Исследовательском центре по телефону или электронной почте, если это необходимо, и кто (по мнению исследователя) является и будет оставаться достаточно осведомленным о текущем состоянии участника, чтобы ответить на вопросы. любые запросы об участнике от персонала Исследовательского центра.
- Опекун должен иметь возможность дать согласие на участие участника в соответствии с Международным советом по гармонизации (ICH) и местными правилами.
- Способность выполнять все требования к обучению.
- Иметь адекватные поддерживающие психосоциальные обстоятельства.
- Способен переносить кровопускание.
- Способен пройти инъекцию LP и IT под седацией или анестезией, если это необходимо и как это определено исследователем.
- Стабильный медицинский статус в течение как минимум 4 недель до скрининга и на момент зачисления.
- Масса тела ≥ 7 кг
- Возраст участника должен быть от ≥ 1 до ≤ 12 лет на момент подписания информированного согласия лицом, осуществляющим уход.
- Клинический диагноз АС подтверждается молекулярным диагнозом с генотипической классификацией либо мутации UBE3A материнского аллеля, либо делеции на наследуемой по материнской линии хромосоме 15q11q13, которая включает ген UBE3A и имеет размер менее 7 Мб.
Репродуктивный статус:
Некоторые из следующих положений могут иметь ограниченную применимость в зависимости от возрастного диапазона участников исследования (т. е. до 12 лет) и характера изучаемого заболевания. Тем не менее, эти положения включены в целях полноты, чтобы:
Женщины-участницы
Участница женского пола имеет право участвовать, если она не беременна, не кормит грудью и выполняется хотя бы одно из следующих условий:
- Женщины недетородного возраста.
- Женщины детородного возраста, которые согласны воздерживаться от употребления наркотиков (воздерживаться от гетеросексуальных контактов) или использовать приемлемые методы контрацепции в течение периода лечения и в течение как минимум 6 месяцев после последней дозы RO7248824 (RG6091). К приемлемым методам контрацепции относятся: двусторонняя окклюзия/перевязка маточных труб, стерилизованный половой партнер мужского пола, установленное надлежащее использование гормональных контрацептивов, подавляющих овуляцию, внутриматочные спирали, высвобождающие гормоны, и медные внутриматочные спирали, мужской или женский презерватив со спермицидом или без него; колпачок, диафрагма или губка со спермицидом.
Участники мужского пола
В течение периода лечения и в течение как минимум 6 месяцев после последней дозы RO7248824 (RG6091) необходимо дать согласие:
- Оставайтесь воздержанными (воздерживайтесь от гетеросексуальных контактов) или используйте меры контрацепции, такие как презерватив, с партнершей детородного возраста или беременной партнершей, чтобы избежать воздействия на эмбрион.
Надежность полового воздержания для мужчин и/или женщин, отвечающих критериям включения в исследование, необходимо оценивать в зависимости от продолжительности клинического исследования и предпочтительного и обычного образа жизни участника. Периодическое воздержание (например, календарь, овуляция, симптотермальные или постовуляционные методы) и абстиненция не являются приемлемыми методами предотвращения воздействия наркотиков.
Критерий исключения:
Диагностические оценки
- Клинически значимые отклонения лабораторных показателей, показателей жизнедеятельности или электрокардиографии (ЭКГ) при скрининге
Тип участников и характеристики заболевания
- Молекулярная диагностика АС с генотипической классификацией:
UBE3A миссенс-мутация материнского аллеля Отцовская однородительская дисомия (UPD) 15q11-13 UBE3A Дефект центра импринтинга (ID) Частичный молекулярный диагноз АС, который не может исключить UPD или ID, несмотря на соответствующее генетическое тестирование.
История болезни и сопутствующие заболевания
- Клинически значимое гематологическое, печеночное, сердечное или почечное заболевание или событие, по мнению исследователя. Ранее существовавшие аномальные лабораторные анализы печени, почек или гематологии необходимо обсудить с медицинским монитором спонсора.
- Любое сопутствующее состояние, которое может помешать клинической оценке АС и не связано с АС.
- Наличие в анамнезе вируса иммунодефицита человека (ВИЧ), вируса гепатита В (ВГВ) или вируса гепатита С (ВГС).
- Любое состояние, которое увеличивает риск менингита.
- Геморрагический диатез или коагулопатия в анамнезе.
- Заболевания головного или спинного мозга в анамнезе, которые могут помешать процессу LP, циркуляции спинномозговой жидкости (ЦСЖ) или оценке безопасности
- Клинически значимая головная боль после люмбальной пункции в анамнезе умеренной или сильной интенсивности и/или кровавое пятно в анамнезе
- Злокачественное новообразование в течение 5 лет после скрининга
- Госпитализация в связи с любой серьезной медицинской или хирургической процедурой, связанной с общей анестезией, в течение 12 недель после скрининга или запланированной во время исследования.
- Наличие любых других состояний, которые, по мнению исследователя, могут сделать участника непригодным для включения или могут помешать участию участника в исследовании или его завершению, включая любые противопоказания к проведению интратекальной терапии.
- Преждевременные роды с гестационным возрастом при рождении менее 34 недель.
- Гиперчувствительность к исследуемому лекарственному средству (ИМП), антисмысловым олигонуклеотидам или любым вспомогательным веществам в анамнезе.
Предшествующая терапия
- Разрешенные снотворные препараты не были стабильными в течение 4 недель до скрининга и во время регистрации.
- Разрешенные лекарства для лечения эпилепсии не были стабильными в течение 12 недель до скрининга и во время регистрации.
- Использование антитромбоцитарной или антикоагулянтной терапии в течение 2 недель до скрининга и во время регистрации.
- Сопутствующие психотропные препараты не были стабильными в течение 4 недель до скрининга и во время регистрации.
Другие критерии исключения: предшествующий/параллельный опыт клинического исследования.
- Получение исследуемого препарата в течение 90 дней или 5-кратного периода полувыведения исследуемого препарата (в зависимости от того, что больше) или участие в исследовании по тестированию исследуемого медицинского изделия в течение 90 дней до первого введения дозы или если устройство все еще активно.
- Одновременное или запланированное параллельное участие в любом клиническом исследовании (включая наблюдательные, немедикаментозные и неинтервенционные исследования) без подписанного соглашения об обмене данными между другим клиническим исследованием и Спонсором.
- Предыдущее участие в клеточной терапии, генной терапии или клиническом исследовании по редактированию генов.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта A1 RO7248824
Участники 5-12 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта A2 RO7248824
Участники 5-12 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта A3 RO7248824
Участники 5-12 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта А4 RO7248824
Участники 5-12 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта A5 RO7248824
Участники 5-12 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта B1 RO7248824
Участники 1-4 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта B2 RO7248824
Участники 1-4 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта B3 RO7248824
Участники 1-4 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта B4 RO7248824
Участники 1-4 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EA1 RO7248824
Новые участники (возраст 5–12 лет), регистрирующиеся непосредственно в части LTE
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EA2 RO7248824
Участники, продолжающие лечение в группах многократной возрастающей дозы (MAD) A1 и A2.
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EA3 RO7248824
Участники, продолжающие обучение в когортах MAD A3 и A4
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EA4 RO7248824
Участники, продолжающие обучение в когорте MAD A5
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EB1 RO7248824
Новые участники (в возрасте от 1 до 4 лет), подключающиеся непосредственно к LTE
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EB2 RO7248824
Участники, продолжающие обучение в когортах MAD B1 и B2
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EB3 RO7248824
Участники, продолжающие обучение в когортах MAD B3 и B4.
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: LTE: когорта EB4 RO7248824
Участники, продолжающие обучение в когорте MAD B5
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: ООЕ: RO7248824
Участникам части исследования LTE будет предоставлена возможность принять участие в части OOE.
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
|
Экспериментальный: Когорта B5 RO7248824
Участники 1-4 лет
|
В части MAD RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 8 недель, с минимумом примерно 4 недели между введением каждой дозы.
В части LTE RO7248824 будет вводиться в виде ИТ-инъекции различных уровней доз в течение 144 недель, с минимумом примерно 16 недель между введением каждой дозы.
В части OOE участники получат RO7248824 в виде ИТ-инъекции с тем же режимом дозирования, что и в части LTE, в течение периода до 48 недель.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. Часть OOE: от исходного визита OOE до окончательного визита OOE (день 420) или досрочного прекращения. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Частота и тяжесть серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. Часть OOE: от исходного визита OOE до окончательного визита OOE (день 420) или досрочного прекращения. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Число участников, прекративших лечение из-за НЯ
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. Часть OOE: от исходного визита OOE до окончательного визита OOE (день 420) или досрочного прекращения. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Частота отклонений от нормы в лабораторных исследованиях (кровь, спинномозговая жидкость [СМЖ] и анализ мочи)
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. Часть OOE: от исходного визита OOE до окончательного визита OOE (день 420) или досрочного прекращения. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Частота аномальных показателей жизнедеятельности
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Частота аномальных значений электрокардиографии (ЭКГ)
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Средние изменения температуры по сравнению с базовым уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Средние изменения систолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Средние изменения диастолического артериального давления по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Средние изменения частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (D365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до финального визита LTE (D1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Средние изменения частоты дыхания по сравнению с исходным уровнем с течением времени
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Время достижения максимальной концентрации (Tmax) для RO7248824
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) для RO7248824
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
Площадь под кривой (AUC) от времени 0 до времени последней точки отбора проб или последней поддающейся количественной оценке выборки, в зависимости от того, что наступит раньше (последнее значение AUC) для RO7248824
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
|
AUC от времени 0 до бесконечности (AUCinf) для RO7248824
Временное ограничение: От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Часть MAD: от исходного визита MAD до последнего визита MAD (день 365) или досрочного прекращения лечения. Часть LTE: от базового визита LTE до последнего визита LTE (день 1092) или досрочного выхода. |
От исходного уровня до последнего визита или досрочного выхода
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 августа 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 июля 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 июля 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 июня 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 июня 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 июня 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
24 августа 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
22 августа 2025 г.
Последняя проверка
1 августа 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BP41674
- 2019-003787-48 (Номер EudraCT)
- RG6091 (Другой идентификатор: RG Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запроса данных клинических исследований (www.vivli.org).
Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/). Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Синдром Ангельмана
-
Cognitive FXЗавершенныйПостконтузивный синдром | Неуточненное тревожное расстройство | Симптомы после сотрясения мозга | Постконтузионный синдром | Post Coversive Syndrome, хроническийСоединенные Штаты
-
Reuth Rehabilitation HospitalРекрутингЛегкая черепно-мозговая травма, сотрясение мозга | Посттравматическая головная боль | Post Coversive Syndrome, хроническийИзраиль