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Uno studio per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO7248824 nei partecipanti con sindrome di Angelman

22 agosto 2025 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico in aperto per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO7248824 nei partecipanti con sindrome di Angelman

Questo è uno studio di fase I, multicentrico, non randomizzato, adattivo, in aperto, ascendente multiplo, intra-partecipante, con aumento della dose con una parte LTE. L'obiettivo dello studio è indagare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di RO7248824 nei partecipanti trattati con IT con AS.

Sono pianificate due serie collegate di coorti di aumento della dose basate su due diversi gruppi di età, vale a dire partecipanti con AS di età compresa tra ≥ 5 e ≤ 12 anni nelle coorti da A1 a A4 (con almeno 2 partecipanti di età ≤ 8 anni in ciascuna coorte) e partecipanti con AS di età ≥ 1 a ≤ 4 anni nelle coorti da B1 a B5. Le due serie di coorti verranno eseguite in parallelo, con ciascuna coorte A1-A4 che precede e collega la coorte collegata B1-B5 (ad esempio, A1 precede B1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

74

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis
  • Spagna
      • Sevilla, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Stati Uniti, 27510
        • Carolina Institute for Development DisabilitiesUniversity of North Carolina/School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Med

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante ha un genitore, badante o rappresentante legale (di seguito "badante") che sia affidabile, competente e abbia almeno 18 anni di età. L'assistente è disposto e in grado di accompagnare il partecipante alle visite cliniche e di essere disponibile al sito sperimentale per telefono o e-mail se necessario e che (secondo l'opinione dello sperimentatore) è e rimarrà sufficientemente informato delle condizioni in corso del partecipante per rispondere a eventuali domande sul partecipante da parte del personale del Centro di studio.
  • Un caregiver deve essere in grado di dare il consenso per il partecipante secondo l'International Council on Harmonization (ICH) e le normative locali.
  • Capacità di soddisfare tutti i requisiti di studio.
  • Avere adeguate circostanze psicosociali di supporto.
  • In grado di tollerare i prelievi di sangue.
  • In grado di sottoporsi a iniezione di LP e IT, sotto sedazione o anestesia se necessario e come ritenuto appropriato dall'investigatore.
  • Stato medico stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e al momento dell'arruolamento.
  • Peso corporeo ≥ 7 kg
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra ≥ 1 e ≤ 12 anni al momento della firma del consenso informato da parte del caregiver.
  • Diagnosi clinica di AS confermata da una diagnosi molecolare con classificazione genotipica della mutazione UBE3A dell'allele materno o delezione sul cromosoma 15q11q13 ereditato dalla madre che include il gene UBE3A ed è di dimensioni inferiori a 7 Mb.

Stato riproduttivo:

Alcune delle disposizioni che seguono possono avere un'applicabilità limitata in base alla fascia di età dei partecipanti allo studio (vale a dire, fino all'età di 12 anni) e alla natura della malattia oggetto di studio. Tali disposizioni sono comunque riportate per completezza al fine di:

Partecipanti femminili

Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta, non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

  • Donne in età non fertile.
  • Donne in età fertile che accettano di rimanere astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante il periodo di trattamento e per almeno 6 mesi dopo la dose finale di RO7248824 (RG6091). I seguenti sono metodi contraccettivi accettabili: occlusione/legatura tubarica bilaterale, partner sessuale maschile sterilizzato, accertato uso corretto di contraccettivi ormonali che inibiscono l'ovulazione, dispositivi intrauterini a rilascio di ormoni e dispositivi intrauterini in rame, preservativo maschile o femminile con o senza spermicida; e cappuccio, diaframma o spugna con spermicida.

Partecipanti maschi

Durante il periodo di trattamento e per almeno 6 mesi dopo la dose finale di RO7248824 (RG6091), deve essere fornito il consenso a:

  • Rimanere astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o utilizzare misure contraccettive come il preservativo, con una partner femminile in età fertile o una partner femminile incinta, per evitare di esporre l'embrione.

L'attendibilità dell'astinenza sessuale per l'idoneità all'arruolamento maschile e/o femminile deve essere valutata in relazione alla durata dello studio clinico e allo stile di vita preferito e abituale del partecipante. L'astinenza periodica (ad es. calendario, ovulazione, sintotermica o metodi post-ovulativi) e l'astinenza non sono metodi accettabili per prevenire l'esposizione al farmaco.

Criteri di esclusione:

Valutazioni diagnostiche

  • Anomalie clinicamente significative di laboratorio, segni vitali o elettrocardiografia (ECG) durante lo screening

Tipo di partecipanti e caratteristiche della malattia

  • Diagnosi molecolare di AS con classificazione genotipica:

UBE3A mutazione missenso dell'allele materno Disomia uniparentale paterna (UPD) di 15q11-13 UBE3A Difetto del centro dell'imprinting (ID) Una diagnosi molecolare parziale di AS, che non può escludere UPD o ID nonostante test genetici appropriati.

Anamnesi e malattia concomitante

  • Malattia o evento ematologico, epatico, cardiaco o renale clinicamente rilevante, a giudizio dello sperimentatore. Preesistenti test di laboratorio epatici, renali o ematologici anomali devono essere discussi con lo Sponsor Medical Monitor.
  • Qualsiasi condizione concomitante che potrebbe interferire con la valutazione clinica della SA e che non è correlata alla SA.
  • Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV).
  • Qualsiasi condizione che aumenta il rischio di meningite.
  • Storia di diatesi emorragica o coagulopatia.
  • Una storia medica di malattia del cervello o della colonna vertebrale che interferirebbe con il processo LP, la circolazione del liquido cerebrospinale (CSF) o la valutazione della sicurezza
  • Anamnesi di cefalea post-puntura lombare clinicamente significativa di intensità moderata o grave e/o macchia di sangue
  • Tumori maligni entro 5 anni dallo screening
  • Ricovero in ospedale per qualsiasi procedura medica o chirurgica importante che comporti anestesia generale entro 12 settimane dallo screening o pianificata durante lo studio
  • Avere altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il partecipante inadatto all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del partecipante, inclusa qualsiasi controindicazione alla somministrazione della terapia intratecale.
  • Parto prematuro con età gestazionale alla nascita inferiore a 34 settimane.
  • Storia di ipersensibilità al medicinale sperimentale (IMP), oligonucleotidi antisenso o qualsiasi eccipiente.

Terapia precedente

  • I farmaci per il sonno consentiti non sono stati stabili per 4 settimane prima dello screening e al momento dell'arruolamento.
  • I farmaci consentiti per il trattamento dell'epilessia non sono stati stabili per 12 settimane prima dello screening e al momento dell'arruolamento.
  • Uso di terapia antipiastrinica o anticoagulante per 2 settimane prima dello screening e al momento dell'arruolamento.
  • I farmaci psicotropi concomitanti non sono stati stabili per 4 settimane prima dello screening e al momento dell'arruolamento.

Altri criteri di esclusione: esperienza di studio clinico precedente/concorrente

  • Ricevuto un farmaco sperimentale entro 90 giorni o 5 volte l'emivita del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo) o partecipazione a uno studio che testa un dispositivo medico sperimentale entro 90 giorni prima della prima somministrazione o se il dispositivo è ancora attivo.
  • Partecipazione simultanea o pianificata a qualsiasi studio clinico (inclusi studi osservazionali, non farmacologici e non interventistici) senza un accordo di condivisione dei dati firmato in essere tra l'altro studio clinico e lo Sponsor.
  • Precedente partecipazione a uno studio clinico di terapia cellulare, terapia genica o modifica genetica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A1 RO7248824
Partecipanti 5-12 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte A2 RO7248824
Partecipanti 5-12 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte A3 RO7248824
Partecipanti 5-12 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte A4 RO7248824
Partecipanti 5-12 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte A5 RO7248824
Partecipanti 5-12 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte B1 RO7248824
Partecipanti 1-4 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte B2 RO7248824
Partecipanti 1-4 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte B3 RO7248824
Partecipanti 1-4 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte B4 RO7248824
Partecipanti 1-4 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EA1 RO7248824
Nuovi partecipanti (5-12 anni) che si iscrivono direttamente nella parte LTE
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EA2 RO7248824
Partecipanti che continuavano dalle coorti A1 e A2 a dose multipla ascendente (MAD).
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EA3 RO7248824
Partecipanti che continuano dalle coorti MAD A3 e A4
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EA4 RO7248824
Partecipanti che continuano dalla coorte MAD A5
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EB1 RO7248824
Nuovi partecipanti (1-4 anni) che si iscrivono direttamente a LTE
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EB2 RO7248824
Partecipanti che continuano dalle coorti MAD B1 e B2
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EB3 RO7248824
Partecipanti che continuano dalle coorti MAD B3 e B4
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: LTE: Coorte EB4 RO7248824
Partecipanti che continuano dalla coorte MAD B5
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: OOE: RO7248824
Ai partecipanti alla parte LTE dello studio verrà data l'opportunità di partecipare alla parte OOE.
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.
Sperimentale: Coorte B5 RO7248824
Partecipanti 1-4 anni
Droga: RO7248824
Nella parte MAD, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 8 settimane, con un minimo di circa 4 settimane tra ciascuna somministrazione di dose. Nella parte LTE, RO7248824 verrà somministrato come iniezione IT a vari livelli di dose per un periodo di 144 settimane, con un minimo di circa 16 settimane tra la somministrazione di ciascuna dose. Nella parte OOE, i partecipanti riceveranno RO7248824 come iniezione IT con lo stesso regime di dosaggio della parte LTE per un periodo massimo di 48 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Frequenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.

Parte OOE: dalla visita OOE di base alla visita OOE finale (giorno 420) o conclusione anticipata.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Frequenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.

Parte OOE: dalla visita OOE di base alla visita OOE finale (giorno 420) o conclusione anticipata.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Numero di partecipanti che hanno interrotto il trattamento a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.

Parte OOE: dalla visita OOE di base alla visita OOE finale (giorno 420) o conclusione anticipata.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Frequenza di risultati di laboratorio anormali (sangue, liquido cerebrospinale [CSF] e analisi delle urine)
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.

Parte OOE: dalla visita OOE di base alla visita OOE finale (giorno 420) o conclusione anticipata.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Frequenza di segni vitali anormali
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Frequenza dei valori elettrocardiografici (ECG) anormali
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Cambiamenti medi rispetto al basale della temperatura nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Variazioni medie rispetto al basale della pressione arteriosa sistolica nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Cambiamenti medi rispetto al basale della pressione arteriosa diastolica nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Variazioni medie rispetto al basale della frequenza cardiaca nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (D365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (D1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Variazioni medie rispetto al basale della frequenza respiratoria nel tempo
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla concentrazione massima (Tmax) per RO7248824
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) per RO7248824
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
Area sotto curva (AUC) dal tempo 0 al momento dell'ultimo punto di campionamento o dell'ultimo campione quantificabile, a seconda di quale evento si verifica per primo (AUC ultimo) per RO7248824
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato
AUC dal tempo 0 all'infinito (AUCinf) per RO7248824
Lasso di tempo: Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Parte MAD: dalla visita MAD di base alla visita MAD finale (giorno 365) o al ritiro anticipato.

Parte LTE: dalla visita LTE di base alla visita LTE finale (giorno 1092) o al ritiro anticipato.
Riferimento all'ultima visita o al ritiro anticipato

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

31 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 giugno 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BP41674
  • 2019-003787-48 (Numero EudraCT)
  • RG6091 (Altro identificatore: RG Number)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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