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Un estudio para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de RO7248824 en participantes con síndrome de Angelman

22 de agosto de 2025 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio multicéntrico de etiqueta abierta para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de RO7248824 en participantes con síndrome de Angelman

Este es un estudio de Fase I, multicéntrico, no aleatorizado, adaptativo, de etiqueta abierta, ascendente múltiple, intraparticipante, de aumento de dosis con una parte LTE. El objetivo del estudio es investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacocinética de RO7248824 en participantes a los que se les administró IT con AS.

Se planifican dos conjuntos vinculados de cohortes de escalada de dosis en función de dos grupos de edad diferentes, a saber, participantes con AS de ≥ 5 a ≤ 12 años en las cohortes A1 a A4 (con al menos 2 participantes ≤ 8 años en cada cohorte) y participantes con AS de ≥ 5 a ≤ 12 años de edad en cada cohorte. ≥ 1 a ≤ 4 años en las cohortes B1 a B5. Los dos conjuntos de cohortes se ejecutarán en paralelo, con cada cohorte A1-A4 precediendo y bloqueando la cohorte vinculada B1-B5 (por ejemplo, A1 precede a B1).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

74

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Sabadell, Barcelona, España, 08208
        • Corporacio Sanitaria Parc Tauli
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90024
        • UCLA Neuropsychiatric Institute
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital - San Diego
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush Medical Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - Rochester
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Carrboro, North Carolina, Estados Unidos, 27510
        • Carolina Institute for Development DisabilitiesUniversity of North Carolina/School of Medicine
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Med
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015 GJ
        • Erasmus MC / location Sophia Kinderziekenhuis

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante tiene un padre, cuidador o representante legal (en adelante, "cuidador") que sea confiable, competente y tenga al menos 18 años de edad. El cuidador está dispuesto y es capaz de acompañar al participante a las visitas a la clínica y estar disponible para el sitio de investigación por teléfono o correo electrónico si es necesario y (en opinión del investigador) tiene y seguirá teniendo suficiente conocimiento de la condición actual del participante para responder a cualquier consulta sobre el participante por parte del personal del Sitio de Estudio.
  • Un cuidador debe poder dar su consentimiento en nombre del participante de acuerdo con el Consejo Internacional de Armonización (ICH) y las reglamentaciones locales.
  • Capacidad para cumplir con todos los requisitos de estudio.
  • Tener circunstancias psicosociales de apoyo adecuadas.
  • Capaz de tolerar extracciones de sangre.
  • Capaz de someterse a inyección LP e IT, bajo sedación o anestesia si es necesario y según lo determine el investigador.
  • Estado médico estable durante al menos 4 semanas antes de la selección y en el momento de la inscripción.
  • Peso corporal de ≥ 7 kg
  • El participante debe tener ≥ 1 a ≤ 12 años de edad al momento de la firma del consentimiento informado por parte del cuidador.
  • Diagnóstico clínico de AS confirmado por un diagnóstico molecular con clasificación genotípica de mutación UBE3A del alelo materno o deleción en el cromosoma 15q11q13 heredado de la madre que incluye el gen UBE3A y tiene un tamaño inferior a 7 Mb.

Estado reproductivo:

Algunas de las disposiciones que siguen pueden tener una aplicabilidad limitada según el rango de edad de los participantes del estudio (es decir, hasta los 12 años) y la naturaleza de la enfermedad suplente. No obstante, estas disposiciones se incluyen con fines de exhaustividad a fin de:

Participantes femeninas

Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada, no está amamantando y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:

  • Mujeres en edad fértil.
  • Mujeres en edad fértil que acepten permanecer abstinentes (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos aceptables durante el período de tratamiento y durante al menos 6 meses después de la dosis final de RO7248824 (RG6091). Los siguientes son métodos anticonceptivos aceptables: oclusión/ligadura de trompas bilateral, pareja sexual masculina esterilizada, uso adecuado establecido de anticonceptivos hormonales que inhiben la ovulación, dispositivos intrauterinos liberadores de hormonas y dispositivos intrauterinos de cobre, condón masculino o femenino con o sin espermicida; y capuchón, diafragma o esponja con espermicida.

Participantes masculinos

Durante el período de tratamiento y durante al menos 6 meses después de la dosis final de RO7248824 (RG6091), se debe dar el consentimiento para:

  • Mantener la abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar medidas anticonceptivas como un condón, con una pareja femenina en edad fértil, o una pareja femenina embarazada, para evitar exponer el embrión.

La confiabilidad de la abstinencia sexual para la elegibilidad de inscripción masculina y/o femenina debe evaluarse en relación con la duración del estudio clínico y el estilo de vida preferido y habitual del participante. La abstinencia periódica (p. ej., calendario, métodos de ovulación, sintotérmicos o posteriores a la ovulación) y la abstinencia no son métodos aceptables para prevenir la exposición al fármaco.

Criterio de exclusión:

Evaluaciones de diagnóstico

  • Anomalías clínicamente significativas de laboratorio, signos vitales o electrocardiografía (ECG) en la selección

Tipo de participantes y características de la enfermedad

  • Diagnóstico molecular de AS con clasificación genotípica:

UBE3A mutación sin sentido del alelo materno Disomía uniparental paterna (UPD) de 15q11-13 UBE3A Defecto del centro de impronta (ID) Un diagnóstico molecular parcial de AS, que no puede excluir UPD o ID a pesar de las pruebas genéticas adecuadas.

Historial médico y enfermedad concurrente

  • Enfermedad o evento hematológico, hepático, cardíaco o renal clínicamente relevante, a juicio del investigador. Las pruebas de laboratorio hepáticas, renales o hematológicas anómalas preexistentes deben analizarse con el monitor médico del patrocinador.
  • Cualquier condición concomitante que pueda interferir con la evaluación clínica de AS y que no esté relacionada con AS.
  • Antecedentes conocidos de virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o virus de la hepatitis B (VHB) o virus de la hepatitis C (VHC).
  • Cualquier condición que aumente el riesgo de meningitis.
  • Antecedentes de diátesis hemorrágica o coagulopatía.
  • Un historial médico de enfermedad cerebral o espinal que podría interferir con el proceso de LP, la circulación del líquido cefalorraquídeo (LCR) o la evaluación de seguridad
  • Antecedentes de cefalea post-punción lumbar clínicamente significativa de intensidad moderada o severa y/o mancha de sangre
  • Malignidad dentro de los 5 años de la detección
  • Hospitalización por cualquier procedimiento médico o quirúrgico importante que involucre anestesia general dentro de las 12 semanas previas a la selección o planificado durante el estudio
  • Tener cualquier otra condición que, en opinión del investigador, haría que el participante no fuera apto para la inclusión o podría interferir con la participación del participante en el estudio o su finalización, incluida cualquier contraindicación para la administración de terapia intratecal.
  • Parto prematuro con edad gestacional al nacer menor de 34 semanas.
  • Antecedentes de hipersensibilidad al medicamento en investigación (IMP), a los oligonucleótidos antisentido o a cualquier excipiente.

Terapia previa

  • Los medicamentos para dormir permitidos no han sido estables durante las 4 semanas anteriores a la evaluación y en el momento de la inscripción.
  • Los medicamentos permitidos para el tratamiento de la epilepsia no han sido estables durante las 12 semanas anteriores a la selección y en el momento de la inscripción.
  • Uso de terapia antiplaquetaria o anticoagulante durante 2 semanas antes de la selección y en el momento de la inscripción.
  • Los medicamentos psicotrópicos concurrentes no han sido estables durante las 4 semanas anteriores a la selección y en el momento de la inscripción.

Otros criterios de exclusión: Experiencia previa/concurrente en estudios clínicos

  • Recibió un fármaco en investigación dentro de los 90 días o 5 veces la vida media del fármaco en investigación (lo que sea más largo) o participó en un estudio que prueba un dispositivo médico en investigación dentro de los 90 días anteriores a la primera dosis o si el dispositivo aún está activo.
  • Participación concurrente o concurrente planificada en cualquier estudio clínico (incluidos los estudios observacionales, sin medicamentos y sin intervención) sin un acuerdo de intercambio de datos firmado entre el otro estudio clínico y el Patrocinador.
  • Participación previa en un estudio clínico de terapia celular, terapia génica o edición de genes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A1 RO7248824
Participantes 5-12 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte A2 RO7248824
Participantes 5-12 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte A3 RO7248824
Participantes 5-12 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte A4 RO7248824
Participantes 5-12 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte A5 RO7248824
Participantes 5-12 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte B1 RO7248824
Participantes 1-4 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte B2 RO7248824
Participantes 1-4 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte B3 RO7248824
Participantes 1-4 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte B4 RO7248824
Participantes 1-4 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EA1 RO7248824
Nuevos participantes (de 5 a 12 años) que se inscriben directamente en la parte LTE
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EA2 RO7248824
Participantes que continúan desde las cohortes A1 y A2 de dosis múltiples ascendentes (MAD)
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EA3 RO7248824
Participantes que continúan de las cohortes MAD A3 y A4
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EA4 RO7248824
Participantes que continúan desde MAD Cohorte A5
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EB1 RO7248824
Nuevos participantes (de 1 a 4 años) que se inscriben directamente en LTE
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EB2 RO7248824
Participantes que continúan desde las cohortes MAD B1 y B2
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EB3 RO7248824
Participantes que continúan desde las cohortes MAD B3 y B4
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: LTE: cohorte EB4 RO7248824
Participantes que continúan desde MAD Cohorte B5
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: OOE: RO7248824
Los participantes en la parte LTE del estudio tendrán la oportunidad de participar en la parte OOE.
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.
Experimental: Cohorte B5 RO7248824
Participantes 1-4 años
Droga: RO7248824
En la parte MAD, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 8 semanas, con un mínimo de aproximadamente 4 semanas entre cada administración de dosis. En la parte LTE, RO7248824 se administrará como inyección IT de diferentes niveles de dosis durante un período de 144 semanas, con un mínimo de aproximadamente 16 semanas entre cada administración de dosis. En la parte OOE, los participantes recibirán RO7248824 como una inyección IT con el mismo régimen de dosificación que la parte LTE durante un período de hasta 48 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Frecuencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.

Parte OOE: desde la visita OOE inicial hasta la visita OOE final (día 420) o terminación anticipada.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Frecuencia y gravedad de eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.

Parte OOE: desde la visita OOE inicial hasta la visita OOE final (día 420) o terminación anticipada.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Número de participantes que interrumpieron el tratamiento debido a EA
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.

Parte OOE: desde la visita OOE inicial hasta la visita OOE final (día 420) o terminación anticipada.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Frecuencia de resultados anormales de laboratorio (sangre, líquido cefalorraquídeo [LCR] y análisis de orina)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.

Parte OOE: desde la visita OOE inicial hasta la visita OOE final (día 420) o terminación anticipada.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Frecuencia de signos vitales anormales
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Frecuencia de valores anormales de electrocardiografía (ECG)
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Cambios medios desde el inicio en la temperatura a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Cambios medios desde el inicio en la presión arterial sistólica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Cambios medios desde el inicio en la presión arterial diastólica a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Cambios medios desde el inicio en la frecuencia cardíaca a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (D365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (D1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Cambios medios desde el inicio en la frecuencia respiratoria a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la concentración máxima (Tmax) para RO7248824
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) para RO7248824
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
Área bajo la curva (AUC) desde el momento 0 hasta el momento del último punto de muestreo o la última muestra cuantificable, lo que ocurra primero (AUC último) para RO7248824
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado
AUC desde el tiempo 0 hasta el infinito (AUCinf) para RO7248824
Periodo de tiempo: Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Parte MAD: desde la visita MAD inicial hasta la visita MAD final (día 365) o retiro anticipado.

Parte LTE: desde la visita LTE inicial hasta la visita LTE final (día 1092) o retiro anticipado.
Valor inicial hasta la última visita o retiro anticipado

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de agosto de 2020

Finalización primaria (Actual)

31 de julio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

31 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de junio de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de junio de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

11 de junio de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BP41674
  • 2019-003787-48 (Número EudraCT)
  • RG6091 (Otro identificador: RG Number)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org). Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/). Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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