Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkra tillgång till innovativa molekyler inom onkologi och hematologi för barn, ungdomar och unga vuxna (SACHA)

27 mars 2026 uppdaterad av: Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Säkra tillgång till innovativa molekyler inom onkologi och hematologi för barn, ungdomar och unga vuxna i terapeutiskt misslyckande eller återfall och inte kvalificerade för en klinisk prövning: ett projekt av SFCE

Det innebär att samla in säkerhets- och effektdata, under de faktiska villkoren för användning av läkemedel hos barn och ungdomar, med hjälp av ett validerat verktyg (VIGINOM) och att förlita sig på nätverket av interregionala pediatriska onkologiorganisationer (OIR) identifierade av INCa sedan 2010 och ansvariga för organisationen av multidisciplinära pediatriska interregionala (RCPPI) och nationella rådgivande möten som diskuterar varje fall av återfall för att definiera de bästa terapeutiska alternativen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Målet är att sträva efter fullständighet i hela det nationella territoriet. Det är därför detta projekt kommer att genomföras i nära samarbete med RIOs och RCPPI och det av SFCE:s 31 centra som samlar mer än 400 läkare barnonkologer och hematologer på franskt territorium

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

1150

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 25 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Varje barn, tonåring eller ung vuxen, som behandlas för en pediatrisk tumör eller leukemi, i terapeutiskt misslyckande eller återfall utan standardbehandlingsalternativ, inte är berättigat/vägran att ingå i en klinisk studie som är öppen på territoriet och behandlas med ett innovativt läkemedel inom ramen för en ATU eller utanför AMM, i ett av SFCE:s centra (Société Française Cancer Enfant).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≤ 25 år vid tidpunkten för inkludering i studien
  • Patient med en pediatrisk tumör eller leukemi i terapeutiskt misslyckande eller återfall utan vanliga terapeutiska alternativ. I undantagsfall kan patienter i första behandlingslinjen utan standardbehandlingsalternativ också inkluderas (t.ex. inoperabla plexiforma neurofibrom och MEK-hämmare, barndomsfibrosarkom och NTRK-hämmare).
  • Patient som inte är berättigad till en klinisk prövning i tidig fas som är öppen för inkludering på franskt territorium eller vägran att inkluderas
  • Patient behandlad med ett nytt läkemedel som diskuterats på ett ICSID som en del av en ATU (nominell eller kohort) utfärdad av ANSM eller ett off-label recept av ett läkemedel av intresse som redan godkänts för vuxna.
  • Patienter som behandlats i ett av SFCE-centra som är auktoriserade att förskriva kemoterapi
  • Patient som inte motsatte sig att delta efter att ha informerats om studien. Patienten ska kunna och vilja samarbeta i studien.

Exklusions kriterier:

  • Patient inkluderad i en tidig fas klinisk prövning öppen för inkludering på franskt territorium.
  • Muntlig vägran att delta av patienten eller deras juridiska företrädare i läsningen av informationen som är specifik för studien
  • Patient under förmyndarskap eller kurator, frihetsberövad eller i omöjlighet att uttrycka motstånd mot att delta i studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Patienter med terapeutiskt misslyckande eller återfall
Varje barn, tonåring eller ung vuxen, som behandlas för en pediatrisk tumör eller leukemi, i terapeutiskt misslyckande eller återfall utan standardbehandlingsalternativ, inte är berättigat/vägran att ingå i en klinisk studie som är öppen på territoriet och behandlas med ett innovativt läkemedel inom ramen för en medkännande användning eller utomstående marknadsföringstillstånd, i ett av SFCE:s centra (Société Française des Cancers de l' Enfant)
Övrig: Datainsamling
Speciellt patientens demografiska data, sjukdomshistoria, tidigare och samtidiga behandlingar, data om behandling av intresse (rättsligt ramverk, compassionate use/off-label), dosering, startdatum, etc.), kliniska data kommer att samlas in. biologisk (inklusive molekylär profilering av tumören om sådan finns) och radiologisk uppföljning, information om biverkningar. Uppgifterna som ska fyllas i är de från ANSM:s farmakovigilansformulär CERFA, men ytterligare fält kan skapas vid behov.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Samla in åtkomstdata
Tidsram: Från inkludering till behandlingens slut maximalt 7 år
Samla in åtkomstdata för barn, tonåringar och unga vuxna med terapeutiska misslyckanden som inte är kvalificerade för en klinisk prövning med innovativa molekyler, oavsett om det är målriktade terapier, immunterapier eller kemoterapier
Från inkludering till behandlingens slut maximalt 7 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Samarbetspartners

Société Française des Cancers de l'Enfant (SFCE)

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

9 april 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 juli 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juli 2020

Första postat (Faktisk)

20 juli 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2019-A01317-50
  • 2019/2848 (Annan identifierare: CSET number)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera