Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Koppar- och molybdenbalans hos deltagare med Wilsons sjukdom som behandlats med ALXN1840

10 juni 2024 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En öppen fas 2-studie för att bedöma koppar- och molybdenbalansen hos deltagare med Wilsons sjukdom som behandlats med ALXN1840

Denna explorativa studie kommer att undersöka effekterna av ALXN1840 på kopparbalansen hos deltagare med Wilsons sjukdom (WD).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Deltagare som har erfarenhet av behandling (som inkluderar standardbehandlingar eller ALXN1840) och behandlingsnaiva är berättigade till denna studie.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Diagnos av WD av Leipzig Kriterier ≥ 4.
  2. Kunna bo i den kliniska forskningsenheten för intensiv metabolisk övervakning av koppar och molybden.
  3. Deltagare som är villiga att följa koppar/molybden-kontrollerad kost under studien.
  4. Villig och kan följa protokollspecificerade preventivmedelskrav.
  5. Kan ge undertecknat informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Dekompenserad cirros eller modell för slutstadiet av leversjukdomspoäng > 13.
  2. Modifierad Nazer-poäng > 7.
  3. Kliniskt signifikant gastrointestinal blödning under de senaste 3 månaderna.
  4. Alaninaminotransferas > 2 × övre normalgräns.
  5. Hemoglobin mindre än den nedre gränsen för referensintervallet för ålder och kön.
  6. Betydande medicinsk historia (nuvarande eller tidigare).
  7. Tidigare behandling med zink inom 30 dagar före screeningbesöket.
  8. Deltagare i njursvikt, definierat som vid njursjukdom i slutstadiet vid dialys (kronisk njursjukdom stadium 5) eller kreatininclearance < 30 milliliter/minut.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ALXN1840
Deltagarna kommer att administreras ALXN1840 i en dos på 15 milligram (mg)/dag på dag 1 till och med dag 28 och sedan ökas till 30 mg/dag på dag 29 till dag 39
Läkemedel: ALXN1840
Administreras oralt som tabletter.
Andra namn:
  • tidigare WTX101

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Genomsnittlig daglig kopparbalans: Dag 1 till och med dag 8
Tidsram: Ackumulering: Dag 1 till och med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Kopparbalansen definieras som skillnaden mellan den uppmätta koppartillförseln i mat och dryck, och den uppmätta kopparelimineringen i urin och feces, och beräknades som den genomsnittliga dagliga kopparbalansen under uppsamlingsperioden.
Ackumulering: Dag 1 till och med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Genomsnittlig daglig kopparbalans: Dag 31 till och med dag 35
Tidsram: Ackumulering: Dag 31 till och med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Kopparbalansen definieras som skillnaden mellan den uppmätta koppartillförseln i mat och dryck, och den uppmätta kopparelimineringen i urin och feces, och beräknades som den genomsnittliga dagliga kopparbalansen under uppsamlingsperioden.
Ackumulering: Dag 31 till och med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Genomsnittlig daglig kopparbalans: Dag 25 till och med dag 28
Tidsram: Ackumulering: Dag 25 till och med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Kopparbalansen definieras som skillnaden mellan den uppmätta koppartillförseln i mat och dryck, och den uppmätta kopparelimineringen i urin och feces, och beräknades som den genomsnittliga dagliga kopparbalansen under uppsamlingsperioden.
Ackumulering: Dag 25 till och med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Genomsnittlig daglig kopparbalans: Dag 36 till och med dag 39
Tidsram: Ackumulering: Dag 36 till och med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kopparbalansen definieras som skillnaden mellan den uppmätta koppartillförseln i mat och dryck, och den uppmätta kopparelimineringen i urin och feces, och beräknades som den genomsnittliga dagliga kopparbalansen under uppsamlingsperioden.
Ackumulering: Dag 36 till och med dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i total molybdenutsöndring i urin och avföring
Tidsram: Ackumulering: Baslinje, dag 1 till dag 8 (ALXN1840 15 mg) och dag 31 till dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baslinje, dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till och med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Ackumulering: Baslinje, dag 1 till dag 8 (ALXN1840 15 mg) och dag 31 till dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baslinje, dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till och med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Ändring från baslinjen i genomsnittlig daglig kopparbalans
Tidsram: Ackumulering: Baslinje, dag 1 till dag 8 (ALXN1840 15 mg) och dag 31 till dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baslinje, dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till och med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kopparbalansen definieras som skillnaden mellan den uppmätta koppartillförseln i mat och dryck, och den uppmätta kopparelimineringen i urin och feces, och beräknades som den genomsnittliga dagliga kopparbalansen under uppsamlingsperioden.
Ackumulering: Baslinje, dag 1 till dag 8 (ALXN1840 15 mg) och dag 31 till dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baslinje, dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till och med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Koppar kvantifierad i mat, dryck, avföring och urin, inklusive totalt plasma och labilt bunden koppar (LBC)
Tidsram: Ackumulering: dag 1 till dag 8 för 15 mg och dag 31 till dag 35 för 30 mg; Steady state: dag 25 till dag 28 för ALXN1840 15 mg och dag 36 till dag 39 för ALXN1840 30 mg
Koppar utvärderades genom mätning av kopparintag (i mat och dryck), och kopparproduktion (i avföring och urin) samt totalt plasma och labilt bunden koppar.
Ackumulering: dag 1 till dag 8 för 15 mg och dag 31 till dag 35 för 30 mg; Steady state: dag 25 till dag 28 för ALXN1840 15 mg och dag 36 till dag 39 för ALXN1840 30 mg
Molybden specificerat i ALXN1840 doser givna och kvantifierade i mat, dryck, avföring och urin, inklusive plasma vid stabilt tillstånd
Tidsram: Dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mängden molybden i mat, dryck, avföring och urin rapporteras i detta utfallsmått.
Dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Genomsnittlig daglig molybdenbalans vid ALXN1840 stabilt tillstånd
Tidsram: Steady state: dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdenbalansen vid steady state bedömdes genom mätning av molybdenintag (i mat, dryck och ALXN1840) och molybdenproduktion (i avföring och urin). Steady state definieras som molybden (ut) lika med molybden (in).
Steady state: dag 25 till dag 28 (ALXN1840 15 mg) och dag 36 till dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Ackumulering av molybden enligt molybdenbalansen
Tidsram: Ackumulering: Dag 1 till och med dag 8 (ALXN1840 15 mg) och dag 31 till och med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Molybdenbalansen utvärderades genom mätning av molybdenintag (i mat, dryck och ALXN1840) och molybdenproduktion (i avföring och urin).
Ackumulering: Dag 1 till och med dag 8 (ALXN1840 15 mg) och dag 31 till och med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av totalt molybden och plasma ultrafiltrat (PUF) molybden
Tidsram: Dag 1 till dag 39
Dag 1 till dag 39
Area under koncentrationstidskurvan (AUC0-inf) för totalt molybden och plasma ultrafiltrat (PUF) molybden
Tidsram: Dag 39
Dag 39

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studierektor: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 september 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

7 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

7 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 september 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

28 september 2020

Första postat (Faktisk)

5 oktober 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera