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Equilibrio di rame e molibdeno nei partecipanti con malattia di Wilson trattati con ALXN1840

25 ottobre 2023 aggiornato da: Alexion

Uno studio di fase 2 in aperto per valutare l'equilibrio di rame e molibdeno nei partecipanti con malattia di Wilson trattati con ALXN1840

Questo studio esplorativo esaminerà gli effetti di ALXN1840 sull'equilibrio del rame nei partecipanti con malattia di Wilson (WD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti con esperienza di trattamento (che include terapie standard o ALXN1840) e naïve al trattamento sono idonei per questo studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Nuova Zelanda
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • Clinical Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, London SE1 1YR
        • Clinical Study Site
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Clinical Study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68502
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di WD secondo i criteri di Lipsia ≥ 4.
  2. In grado di risiedere nell'unità di ricerca clinica per il monitoraggio metabolico intensivo di rame e molibdeno.
  3. - Partecipanti disposti ad aderire a una dieta controllata da rame/molibdeno durante lo studio.
  4. Disponibilità e capacità di seguire i requisiti di contraccezione specificati dal protocollo.
  5. In grado di dare il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

  1. Cirrosi scompensata o modello per punteggio di malattia epatica allo stadio terminale > 13.
  2. Punteggio Nazer modificato > 7.
  3. Sanguinamento gastrointestinale clinicamente significativo negli ultimi 3 mesi.
  4. Alanina aminotransferasi > 2 × limite superiore della norma.
  5. Emoglobina inferiore al limite inferiore del range di riferimento per età e sesso.
  6. Storia medica significativa (attuale o passata).
  7. Precedente trattamento con zinco entro 30 giorni prima della visita di screening.
  8. - Partecipanti con insufficienza renale, definita come malattia renale allo stadio terminale in dialisi (stadio 5 della malattia renale cronica) o clearance della creatinina <30 millilitri/minuto.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ALXN1840
Ai partecipanti verrà somministrato ALXN1840 alla dose di 15 milligrammi (mg)/giorno dal giorno 1 al giorno 28 e poi aumentata a 30 mg/giorno dal giorno 29 al giorno 39
Droga: ALXN1840
Somministrato per via orale sotto forma di compresse.
Altri nomi:
  • precedentemente WTX101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 1 al giorno 8
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg)
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 31 al giorno 35
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg)
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 25 al giorno 28
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg)
Bilancio medio giornaliero del rame: dal giorno 36 al giorno 39
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dell'escrezione totale di molibdeno nelle urine e nelle feci
Lasso di tempo: Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Variazione rispetto al basale del bilancio medio giornaliero del rame
Lasso di tempo: Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del rame è definito come la differenza tra l’apporto misurato di rame negli alimenti e nelle bevande e l’eliminazione misurata del rame nelle urine e nelle feci ed è stato calcolato come il bilancio medio giornaliero del rame durante il periodo di raccolta.
Accumulo: basale, dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 (ALXN1840 30 mg); Stato stazionario: basale, dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Rame quantificato negli alimenti, nelle bevande, nelle feci e nelle urine, compreso il rame plasmatico totale e legato labile (LBC)
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 per 15 mg e dal giorno 31 al giorno 35 per 30 mg; Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 per ALXN1840 15 mg e dal giorno 36 al giorno 39 per ALXN1840 30 mg
Il rame è stato valutato attraverso la misurazione dell'assunzione di rame (nei cibi e delle bevande), e della produzione di rame (nelle feci e nelle urine), nonché del rame totale e legato labile nel plasma.
Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 per 15 mg e dal giorno 31 al giorno 35 per 30 mg; Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 per ALXN1840 15 mg e dal giorno 36 al giorno 39 per ALXN1840 30 mg
Molibdeno specificato nelle dosi ALXN1840 somministrate e quantificate in alimenti, bevande, feci e urina, compreso il plasma allo stato stazionario
Lasso di tempo: Dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
In questa misura di risultato viene riportata la quantità di molibdeno presente negli alimenti, nelle bevande, nelle feci e nelle urine.
Dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilancio medio giornaliero del molibdeno allo stato stazionario ALXN1840
Lasso di tempo: Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del molibdeno allo stato stazionario è stato valutato attraverso la misurazione dell'assunzione di molibdeno (nei cibi, delle bevande e dell'ALXN1840) e della produzione di molibdeno (nelle feci e nelle urine). Lo stato stazionario è definito come molibdeno (fuori) uguale a molibdeno (dentro).
Stato stazionario: dal giorno 25 al giorno 28 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 36 al giorno 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulo di molibdeno come determinato dal bilancio del molibdeno
Lasso di tempo: Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 ((ALXN1840 30 mg)
Il bilancio del molibdeno è stato valutato attraverso la misurazione dell'assunzione di molibdeno (negli alimenti, delle bevande e dell'ALXN1840) e della produzione di molibdeno (nelle feci e nelle urine).
Accumulo: dal giorno 1 al giorno 8 (ALXN1840 15 mg) e dal giorno 31 al giorno 35 ((ALXN1840 30 mg)
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax) di molibdeno totale e molibdeno ultrafiltrato plasmatico (PUF)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 39
Dal giorno 1 al giorno 39
Area sotto la curva temporale della concentrazione (AUC0-inf) di molibdeno totale e molibdeno ultrafiltrato plasmatico (PUF)
Lasso di tempo: Giorno 39
Giorno 39

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion
  • Direttore dello studio: Peter Ksenuk, MD, Alexion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 settembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 settembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

5 ottobre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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