ALXN1840で治療されたウィルソン病の参加者における銅とモリブデンのバランス
2024年6月10日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
ALXN1840で治療されたウィルソン病の参加者の銅とモリブデンのバランスを評価する第2相非盲検試験
この探索的研究では、ウィルソン病 (WD) の参加者の銅バランスに対する ALXN1840 の効果を調査します。
調査の概要
詳細な説明
治療経験のある参加者（標準治療またはALXN1840を含む）および未治療の参加者は、この研究の対象となります。
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -ライプツィヒ基準≥4によるWDの診断。
- 銅とモリブデンの集中的な代謝モニタリングのために臨床研究ユニットに常駐することができます。
- -参加者は、調査中に銅/モリブデン管理食を喜んで順守します。
- -プロトコルで指定された避妊要件を喜んで従うことができます。
- -署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
除外基準:
- -末期肝疾患スコア> 13の非代償性肝硬変またはモデル。
- 修正 Nazer スコア > 7。
- -過去3か月以内の臨床的に重要な消化管出血。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ > 2 × 正常上限。
- 年齢性別の基準範囲の下限未満のヘモグロビン。
- 重大な病歴（現在または過去）。
- -スクリーニング訪問前の30日以内の亜鉛による以前の治療。
- -透析中の末期腎疾患（慢性腎疾患ステージ5）またはクレアチニンクリアランス<30ミリリットル/分として定義される腎不全の参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ALXN1840
参加者は、1日目から28日目まで1日15ミリグラム（mg）の用量でALXN1840を投与され、29日目から39日目まで1日あたり30mgに増量されます。
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錠剤として経口投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 日あたりの銅の平均バランス: 1 日目から 8 日目まで
時間枠：蓄積: 1 日目から 8 日目まで (ALXN1840 15 mg)
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銅バランスは、飲食物中の銅摂取量の測定値と、尿および糞便中の銅排出量の測定値との差として定義され、収集期間中の毎日の平均銅バランスとして計算されました。
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蓄積: 1 日目から 8 日目まで (ALXN1840 15 mg)
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1 日あたりの銅の平均バランス: 31 日目から 35 日目まで
時間枠：蓄積: 31 日目から 35 日目まで (ALXN1840 30 mg)
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銅バランスは、飲食物中の銅摂取量の測定値と、尿および糞便中の銅排出量の測定値との差として定義され、収集期間中の毎日の平均銅バランスとして計算されました。
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蓄積: 31 日目から 35 日目まで (ALXN1840 30 mg)
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1 日あたりの銅の平均バランス: 25 日目から 28 日目まで
時間枠：蓄積: 25 日目から 28 日目まで (ALXN1840 15 mg)
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銅バランスは、飲食物中の銅摂取量の測定値と、尿および糞便中の銅排出量の測定値との差として定義され、収集期間中の毎日の平均銅バランスとして計算されました。
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蓄積: 25 日目から 28 日目まで (ALXN1840 15 mg)
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1 日あたりの銅の平均バランス: 36 日目から 39 日目まで
時間枠：蓄積: 36 日目から 39 日目まで (ALXN1840 30 mg)
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銅バランスは、飲食物中の銅摂取量の測定値と、尿および糞便中の銅排出量の測定値との差として定義され、収集期間中の毎日の平均銅バランスとして計算されました。
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蓄積: 36 日目から 39 日目まで (ALXN1840 30 mg)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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尿および糞便中の総モリブデン排泄量のベースラインからの変化
時間枠：蓄積：ベースライン、1日目から8日目（ALXN1840 15 mg）および31日目から35日目（ALXN1840 30 mg）。定常状態: ベースライン、25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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蓄積：ベースライン、1日目から8日目（ALXN1840 15 mg）および31日目から35日目（ALXN1840 30 mg）。定常状態: ベースライン、25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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1日あたりの平均銅残高のベースラインからの変化
時間枠：蓄積: ベースライン、1 日目から 8 日目 (ALXN1840 15 mg) および 31 日目から 35 日目 (ALXN1840 30 mg)。定常状態: ベースライン、25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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銅バランスは、飲食物中の銅摂取量の測定値と、尿および糞便中の銅排出量の測定値との差として定義され、収集期間中の毎日の平均銅バランスとして計算されました。
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蓄積: ベースライン、1 日目から 8 日目 (ALXN1840 15 mg) および 31 日目から 35 日目 (ALXN1840 30 mg)。定常状態: ベースライン、25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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血漿総銅および不安定結合銅 (LBC) を含む、食べ物、飲み物、糞便、尿中の銅の定量化
時間枠：蓄積: 15 mg の場合は 1 日目から 8 日目、30 mg の場合は 31 日目から 35 日目。定常状態: ALXN1840 15 mg の場合は 25 日目から 28 日目、ALXN1840 30 mg の場合は 36 日目から 39 日目
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銅は、銅摂取量（飲食物中）、銅排出量（糞便および尿中）、血漿総銅および不安定結合銅の測定を通じて評価されました。
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蓄積: 15 mg の場合は 1 日目から 8 日目、30 mg の場合は 31 日目から 35 日目。定常状態: ALXN1840 15 mg の場合は 25 日目から 28 日目、ALXN1840 30 mg の場合は 36 日目から 39 日目
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ALXN1840 で規定されたモリブデンの摂取量は、定常状態の血漿を含む食物、飲料、糞便、尿中に投与され定量化されています。
時間枠：25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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この結果測定では、食べ物、飲み物、糞便、尿中のモリブデンの量が報告されます。
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25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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ALXN1840 定常状態における 1 日あたりのモリブデンの平均バランス
時間枠：定常状態: 25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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定常状態におけるモリブデンのバランスは、モリブデン摂取量（食べ物、飲み物、およびALXN1840中）およびモリブデン排出量（糞便および尿中）の測定を通じて評価されました。
定常状態は、モリブデン (in) と等しいモリブデン (out) として定義されます。
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定常状態: 25 日目から 28 日目 (ALXN1840 15 mg) および 36 日目から 39 日目 (ALXN1840 30 mg)
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モリブデンバランスによって決定されるモリブデンの蓄積
時間枠：蓄積: 1 日目から 8 日目 (ALXN1840 15 mg) および 31 日目から 35 日目 ((ALXN1840 30 mg)
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モリブデンのバランスは、モリブデン摂取量（食べ物、飲み物、およびALXN1840中）とモリブデン排出量（糞便および尿中）の測定を通じて評価されました。
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蓄積: 1 日目から 8 日目 (ALXN1840 15 mg) および 31 日目から 35 日目 ((ALXN1840 30 mg)
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総モリブデンおよび血漿限外濾過液 (PUF) モリブデンの最大観察血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から39日目まで
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1日目から39日目まで
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総モリブデンおよび血漿限外濾過液 (PUF) モリブデンの濃度時間曲線 (AUC0-inf) の下の面積
時間枠：39日目
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39日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Eugene S. Swenson, MD, PhD、Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- スタディディレクター：Peter Ksenuk, MD、Alexion Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年9月7日
一次修了 (実際)
2022年6月7日
研究の完了 (実際)
2022年6月7日
試験登録日
最初に提出
2020年9月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年9月28日
最初の投稿 (実際)
2020年10月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年6月10日
最終確認日
2024年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALXN1840-WD-204
- 2020-001104-41 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.完了ウィルソン病アメリカ, スペイン, イギリス, デンマーク, ニュージーランド, カナダ, ロシア連邦, シンガポール