接受 ALXN1840 治疗的威尔逊病参与者的铜钼平衡
2023年10月25日 更新者：Alexion
评估接受 ALXN1840 治疗的威尔逊病参与者铜钼平衡的第 2 期开放标签研究
这项探索性研究将调查 ALXN1840 对威尔逊病 (WD) 患者铜平衡的影响。
研究概览
详细说明
有治疗经验（包括标准护理疗法或 ALXN1840）和未接受过治疗的参与者有资格参加本研究。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 根据 Leipzig 标准 ≥ 4 诊断 WD。
- 能够常驻临床研究单位对铜、钼进行强化代谢监测。
- 愿意在研究期间坚持铜/钼控制饮食的参与者。
- 愿意并能够遵循协议规定的避孕要求。
- 能够签署知情同意书。
排除标准：
- 失代偿性肝硬化或终末期肝病模型评分>13。
- 修正的 Nazer 分数 > 7。
- 过去 3 个月内有临床意义的胃肠道出血。
- 谷丙转氨酶 > 2 × 正常上限。
- 血红蛋白低于年龄和性别参考范围的下限。
- 重要的病史（当前或过去）。
- 筛选访视前 30 天内接受过锌治疗。
- 肾功能衰竭的参与者，定义为透析终末期肾病（慢性肾病第 5 期）或肌酐清除率 < 30 毫升/分钟。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ALXN1840
参与者将在第 1 天至第 28 天以 15 毫克 (mg)/天的剂量服用 ALXN1840，然后在第 29 天至第 39 天增加至 30 mg/天
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以片剂形式口服给药。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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平均每日铜余额：第 1 天至第 8 天
大体时间：积累：第 1 天至第 8 天（ALXN1840 15 毫克）
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铜平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差值，并计算为收集期间的平均每日铜平衡。
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积累：第 1 天至第 8 天（ALXN1840 15 毫克）
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平均每日铜余额：第 31 天至第 35 天
大体时间：累积：第 31 天至第 35 天（ALXN1840 30 毫克）
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铜平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差值，并计算为收集期间的平均每日铜平衡。
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累积：第 31 天至第 35 天（ALXN1840 30 毫克）
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平均每日铜余额：第 25 天至第 28 天
大体时间：累积：第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 毫克）
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铜平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差值，并计算为收集期间的平均每日铜平衡。
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累积：第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 毫克）
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平均每日铜余额：第 36 天至第 39 天
大体时间：累积：第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 毫克）
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铜平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差值，并计算为收集期间的平均每日铜平衡。
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累积：第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 毫克）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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尿液和粪便中总钼排泄量相对于基线的变化
大体时间：蓄积：基线，第 1 天至第 8 天（ALXN1840 15 mg）和第 31 天至第 35 天（ALXN1840 30 mg）；稳态：基线，第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 mg）和第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 mg）
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蓄积：基线，第 1 天至第 8 天（ALXN1840 15 mg）和第 31 天至第 35 天（ALXN1840 30 mg）；稳态：基线，第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 mg）和第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 mg）
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每日平均铜余额较基准的变化
大体时间：累积：基线、第1天至第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：基线、第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 毫克）和第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 毫克）
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铜平衡定义为食物和饮料中测得的铜输入与尿液和粪便中测得的铜消除之间的差值，并计算为收集期间的平均每日铜平衡。
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累积：基线、第1天至第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（ALXN1840 30 mg）；稳态：基线、第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 毫克）和第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 毫克）
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食物、饮料、粪便和尿液中的铜定量，包括血浆总铜和不稳定结合铜 (LBC)
大体时间：累积：第1天至第8天为15毫克，第31天至第35天为30毫克；稳态：ALXN1840 15 mg 第 25 天至第 28 天，ALXN1840 30 mg 第 36 天至第 39 天
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通过测量铜摄入量（食物和饮料中）、铜排出量（粪便和尿液中）以及血浆总铜和不稳定结合铜来评估铜。
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累积：第1天至第8天为15毫克，第31天至第35天为30毫克；稳态：ALXN1840 15 mg 第 25 天至第 28 天，ALXN1840 30 mg 第 36 天至第 39 天
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ALXN1840 剂量中规定的钼，并在食物、饮料、粪便和尿液（包括稳态血浆）中进行定量
大体时间：第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 毫克）和第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 毫克）
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该结果指标报告了食物、饮料、粪便和尿液中的钼含量。
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第 25 天至第 28 天（ALXN1840 15 毫克）和第 36 天至第 39 天（ALXN1840 30 毫克）
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ALXN1840 稳态时的平均每日钼平衡
大体时间：稳态：第25天至第28天（ALXN1840 15毫克）和第36天至第39天（ALXN1840 30毫克）
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通过测量钼摄入量（在食物、饮料和 ALXN1840 中）和钼排出量（在粪便和尿液中）来评估稳态钼平衡。
稳态定义为钼（出）等于钼（入）。
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稳态：第25天至第28天（ALXN1840 15毫克）和第36天至第39天（ALXN1840 30毫克）
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由钼平衡测定的钼累积量
大体时间：累积：第1天至第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（（ALXN1840 30 mg）
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通过测量钼摄入量（食物、饮料和 ALXN1840 中）和钼排出量（粪便和尿液中）来评估钼平衡。
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累积：第1天至第8天（ALXN1840 15 mg）和第31天至第35天（（ALXN1840 30 mg）
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总钼和血浆超滤液 (PUF) 钼的最大观察血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 天至第 39 天
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第 1 天至第 39 天
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总钼和血浆超滤液 (PUF) 钼的浓度时间曲线下面积 (AUC0-inf)
大体时间：第 39 天
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第 39 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Eugene S. Swenson, MD, PhD、Alexion
- 研究主任：Peter Ksenuk, MD、Alexion
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年9月7日
初级完成 (实际的)
2022年8月1日
研究完成 (实际的)
2022年9月1日
研究注册日期
首次提交
2020年9月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年9月28日
首次发布 (实际的)
2020年10月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年10月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年10月25日
最后验证
2023年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ALXN1840-WD-204
- 2020-001104-41 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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威尔逊病的临床试验
ALXN1840的临床试验
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.终止
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Alexion终止威尔逊病美国, 法国, 德国, 西班牙, 加拿大, 新加坡, 波兰, 丹麦, 匈牙利, 澳大利亚, 奥地利, 捷克语, 香港, 以色列, 日本, 大韩民国, 新西兰, 俄罗斯联邦, 塞尔维亚, 台湾, 火鸡, 英国