Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Réz és molibdén egyensúlya az ALXN1840-el kezelt Wilson-kórban szenvedőknél

2023. október 25. frissítette: Alexion

2. fázis, nyílt vizsgálat az ALXN1840-nel kezelt Wilson-kórban szenvedő résztvevők réz- és molibdén egyensúlyának felmérésére

Ez a feltáró tanulmány az ALXN1840 rézegyensúlyra gyakorolt ​​hatásait vizsgálja Wilson-kórban (WD) szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Azok a résztvevők, akik tapasztaltak kezelésben (amely magában foglalja a standard gondozási terápiákat vagy az ALXN1840-et) és még nem kezelték, jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

9

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, London SE1 1YR
        • Clinical Study Site
  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Clinical Study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Egyesült Államok, 68502
        • Clinical Study Site
  • Új Zéland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Új Zéland, 1010
        • Clinical Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A WD diagnózisa lipcsei kritériumok alapján ≥ 4.
  2. Képes a klinikai kutatóegységben tartózkodni a réz és a molibdén intenzív metabolikus monitorozására.
  3. Azok a résztvevők, akik hajlandóak betartani a réz/molibdén-kontrollált étrendet a vizsgálat során.
  4. Hajlandó és képes követni a protokollban meghatározott fogamzásgátlási követelményeket.
  5. Képes aláírt, tájékozott beleegyezést adni.

Kizárási kritériumok:

  1. Dekompenzált cirrhosis vagy a májbetegség végstádiumú pontszámának modellje > 13.
  2. Módosított Nazer pontszám > 7.
  3. Klinikailag jelentős gyomor-bélrendszeri vérzés az elmúlt 3 hónapban.
  4. Alanin-aminotranszferáz > 2-szerese a normál felső határának.
  5. A hemoglobin kevesebb, mint az életkor és nem szerinti referenciatartomány alsó határa.
  6. Jelentős kórtörténet (jelenlegi vagy múltbeli).
  7. Korábbi cinkkezelés a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül.
  8. Veseelégtelenségben részt vevők, definíció szerint dialízis alatt álló végstádiumú vesebetegségben (krónikus vesebetegség 5. stádium) vagy kreatinin-clearance < 30 milliliter/perc.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: ALXN1840
A résztvevők ALXN1840-et kapnak napi 15 milligramm (mg) dózisban az 1-28. napon, majd a 29-39. napon napi 30 mg-ra emelik.
Drog: ALXN1840
Szájon át, tabletták formájában adják be.
Más nevek:
  • korábban WTX101

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Átlagos napi rézegyenleg: 1. naptól 8. napig
Időkeret: Felhalmozódás: 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg)
A rézegyensúlyt az élelmiszerekben és italokban mért rézbevitel, valamint a vizeletben és székletben mért rézkiürülés közötti különbségként határozták meg, és a gyűjtési időszak átlagos napi rézegyensúlyaként számították ki.
Felhalmozódás: 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg)
Átlagos napi rézegyenleg: 31. naptól 35. napig
Időkeret: Felhalmozódás: 31. naptól 35. napig (ALXN1840 30 mg)
A rézegyensúlyt az élelmiszerekben és italokban mért rézbevitel, valamint a vizeletben és székletben mért rézkiürülés közötti különbségként határozták meg, és a gyűjtési időszak átlagos napi rézegyensúlyaként számították ki.
Felhalmozódás: 31. naptól 35. napig (ALXN1840 30 mg)
Átlagos napi rézegyenleg: 25. naptól 28. napig
Időkeret: Felhalmozódás: 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg)
A rézegyensúlyt az élelmiszerekben és italokban mért rézbevitel, valamint a vizeletben és székletben mért rézkiürülés közötti különbségként határozták meg, és a gyűjtési időszak átlagos napi rézegyensúlyaként számították ki.
Felhalmozódás: 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg)
Átlagos napi rézegyenleg: 36. naptól 39. napig
Időkeret: Felhalmozódás: 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
A rézegyensúlyt az élelmiszerekben és italokban mért rézbevitel, valamint a vizeletben és székletben mért rézkiürülés közötti különbségként határozták meg, és a gyűjtési időszak átlagos napi rézegyensúlyaként számították ki.
Felhalmozódás: 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest a teljes molibdén-kiválasztásban a vizeletben és a székletben
Időkeret: Felhalmozódás: kiindulási állapot, 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg) és 31. naptól 35. napig (ALXN1840 30 mg); Egyensúlyi állapot: kiindulási állapot, 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
Felhalmozódás: kiindulási állapot, 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg) és 31. naptól 35. napig (ALXN1840 30 mg); Egyensúlyi állapot: kiindulási állapot, 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
Változás az alapvonalhoz képest az átlagos napi rézegyenlegben
Időkeret: Felhalmozódás: kiindulási állapot, 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg) és 31. naptól 35. napig (ALXN1840 30 mg); Egyensúlyi állapot: kiindulási állapot, 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
A rézegyensúlyt az élelmiszerekben és italokban mért rézbevitel, valamint a vizeletben és székletben mért rézkiürülés közötti különbségként határozták meg, és a gyűjtési időszak átlagos napi rézegyensúlyaként számították ki.
Felhalmozódás: kiindulási állapot, 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg) és 31. naptól 35. napig (ALXN1840 30 mg); Egyensúlyi állapot: kiindulási állapot, 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
Réz mennyiségi mennyiségben az élelmiszerekben, italokban, székletben és vizeletben, beleértve a plazma teljes és labilis kötött rézét (LBC)
Időkeret: Felhalmozódás: 1. naptól 8. napig 15 mg és 31. naptól 35. napig 30 mg; Egyensúlyi állapot: a 25. naptól a 28. napig az ALXN1840 15 mg és a 36. naptól a 39. napig az ALXN1840 30 mg esetében
A rezet a rézbevitel (ételben és italban), valamint a rézkibocsátás (ürülékben és vizeletben), valamint a plazma össz- és labilis kötött réztartalmának mérésével értékelték.
Felhalmozódás: 1. naptól 8. napig 15 mg és 31. naptól 35. napig 30 mg; Egyensúlyi állapot: a 25. naptól a 28. napig az ALXN1840 15 mg és a 36. naptól a 39. napig az ALXN1840 30 mg esetében
Az ALXN1840-ben meghatározott molibdén élelmiszerekben, italokban, székletben és vizeletben adott és mennyiségileg meghatározott, beleértve a plazmát is egyensúlyi állapotban
Időkeret: 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
Az ételben, italban, székletben és vizeletben lévő molibdén mennyiségét jelentik ebben az eredménymérőben.
25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
Átlagos napi molibdénegyenleg ALXN1840 állandósult állapotban
Időkeret: Egyensúlyi állapot: 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
A molibdén egyensúlyát egyensúlyi állapotban a molibdénbevitel (ételekben, italokban és ALXN1840-ben), valamint a molibdén-kibocsátás (székletben és vizeletben) mérésével értékelték. Az egyensúlyi állapot úgy definiálható, hogy a molibdén (ki) egyenlő a molibdénnel (in).
Egyensúlyi állapot: 25. naptól 28. napig (ALXN1840 15 mg) és 36. naptól 39. napig (ALXN1840 30 mg)
A molibdén felhalmozódása a molibdénmérleg alapján
Időkeret: Felhalmozódás: 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg) és 31. naptól 35. napig ((ALXN1840 30 mg)
A molibdén egyensúlyát a molibdén bevitel (ételben, italban és ALXN1840) és a molibdén kibocsátás (ürülékben és vizeletben) mérésével értékelték.
Felhalmozódás: 1. naptól 8. napig (ALXN1840 15 mg) és 31. naptól 35. napig ((ALXN1840 30 mg)
A teljes molibdén és a plazma ultrafiltrátum (PUF) molibdén maximális megfigyelt plazmakoncentrációja (Cmax)
Időkeret: 1. naptól 39. napig
1. naptól 39. napig
A teljes molibdén és a plazma ultrafiltrátum (PUF) molibdén koncentrációs idő görbéje alatti terület (AUC0-inf)
Időkeret: 39. nap
39. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion
  • Tanulmányi igazgató: Peter Ksenuk, MD, Alexion

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. szeptember 7.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. szeptember 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. szeptember 28.

Első közzététel (Tényleges)

2020. október 5.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALXN1840

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Philippines

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel