Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kupari- ja molybdeenitasapaino ALXN1840:lla hoidetuilla Wilsonin taudilla

maanantai 10. kesäkuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2, avoin tutkimus kuparin ja molybdeenin tasapainon arvioimiseksi osallistujilla, joilla on Wilsonin tauti, joita hoidetaan ALXN1840:lla

Tämä tutkiva tutkimus tutkii ALXN1840:n vaikutuksia kuparitasapainoon osallistujilla, joilla on Wilsonin tauti (WD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat, joilla on kokemusta hoidosta (johon sisältyy tavanomaiset hoidot tai ALXN1840) ja jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa, voivat osallistua tähän tutkimukseen.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. WD-diagnoosi Leipzigin kriteereillä ≥ 4.
  2. Pystyy työskentelemään kliinisen tutkimuksen yksikössä kuparin ja molybdeenin intensiivisen aineenvaihdunnan seurannassa.
  3. Osallistujat, jotka ovat halukkaita noudattamaan kupari-/molybdeenikontrolloitua ruokavaliota tutkimuksen aikana.
  4. Haluaa ja pystyä noudattamaan protokollan mukaisia ​​ehkäisyvaatimuksia.
  5. Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Dekompensoitu kirroosi tai malli loppuvaiheen maksasairauden pistemäärälle > 13.
  2. Muokattu Nazer-pistemäärä > 7.
  3. Kliinisesti merkittävä maha-suolikanavan verenvuoto viimeisen 3 kuukauden aikana.
  4. Alaniiniaminotransferaasi > 2 x normaalin yläraja.
  5. Hemoglobiini on alle iän ja sukupuolen viitealueen alarajan.
  6. Merkittävä sairaushistoria (nykyinen tai mennyt).
  7. Aikaisempi sinkkihoito 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
  8. Osallistujat, joilla on munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään loppuvaiheen munuaissairaudeksi dialyysihoidossa (krooninen munuaissairauden vaihe 5) tai kreatiniinipuhdistuma < 30 millilitraa/minuutti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ALXN1840
Osallistujille annetaan ALXN1840:tä annoksena 15 milligrammaa (mg)/vrk päivinä 1–28, minkä jälkeen annos nostetaan 30 mg:aan vuorokaudessa 29–39.
Lääke: ALXN1840
Annostetaan suun kautta tabletteina.
Muut nimet:
  • entinen WTX101

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 1–8
Aikaikkuna: Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 (ALXN1840 15 mg)
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 (ALXN1840 15 mg)
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 31 - päivä 35
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg)
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
Kertyminen: päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg)
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 25 - päivä 28
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 25 - päivä 28 (ALXN1840 15 mg)
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
Kertyminen: päivä 25 - päivä 28 (ALXN1840 15 mg)
Keskimääräinen päivittäinen kuparisaldo: päivä 36 - päivä 39
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 36 - päivä 39 (ALXN1840 30 mg)
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
Kertyminen: päivä 36 - päivä 39 (ALXN1840 30 mg)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta molybdeenin kokonaiserittymisessä virtsaan ja ulosteeseen
Aikaikkuna: Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Muutos perustasosta keskimääräisessä päivittäisessä kuparisaldossa
Aikaikkuna: Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Kuparitasapaino määritellään erotuksena ruuan ja juoman mitatun kuparin syöttömäärän ja mitatun kuparin eliminaation välillä virtsassa ja ulosteessa, ja se laskettiin keskimääräisenä päivittäisenä kuparitasapainona keräysjakson aikana.
Kertyminen: Lähtötilanne, päivä 1 - päivä 8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31 - päivä 35 (ALXN1840 30 mg); Vakaa tila: lähtötilanne, päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Kupari määrällisesti elintarvikkeissa, juomissa, ulosteissa ja virtsassa, mukaan lukien plasman kokonaiskupari ja labiili sidottu kupari (LBC)
Aikaikkuna: Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 15 mg:lle ja päivä 31 - 35 30 mg; Vakaa tila: päivä 25–28 ALXN1840 15 mg:lle ja päivä 36–39 ALXN1840 30 mg
Kupari arvioitiin mittaamalla kuparin saanti (ruoassa ja juomassa) ja kuparin eritys (ulosteessa ja virtsassa) sekä plasman kokonaismäärä ja labiili sitoutunut kupari.
Kertyminen: Päivä 1 - Päivä 8 15 mg:lle ja päivä 31 - 35 30 mg; Vakaa tila: päivä 25–28 ALXN1840 15 mg:lle ja päivä 36–39 ALXN1840 30 mg
Molybdeeni, joka on määritelty ALXN1840-annoksissa, jotka on annettu ja mitattu ruuassa, juomassa, ulosteessa ja virtsassa, mukaan lukien plasma vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdeenin määrä ruoassa, juomassa, ulosteessa ja virtsassa ilmoitetaan tässä tulosmittauksessa.
Päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Keskimääräinen päivittäinen molybdeenisaldo ALXN1840:n vakaassa tilassa
Aikaikkuna: Vakaa tila: päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdeenitasapaino vakaassa tilassa arvioitiin mittaamalla molybdeenin saanti (ruoassa, juomassa ja ALXN1840:ssä) ja molybdeenin eritystä (ulosteessa ja virtsassa). Vakaa tila määritellään molybdeeniksi (ulos) ja molybdeeniksi (sisään).
Vakaa tila: päivä 25–28 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 36–39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdeenin kertyminen molybdeenitasapainon perusteella
Aikaikkuna: Kertyminen: päivä 1–8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31–35 ((ALXN1840 30 mg)
Molybdeenitasapaino arvioitiin mittaamalla molybdeenin saanti (ruoassa, juomassa ja ALXN1840) ja molybdeenin eritys (ulosteessa ja virtsassa).
Kertyminen: päivä 1–8 (ALXN1840 15 mg) ja päivä 31–35 ((ALXN1840 30 mg)
Kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraatin (PUF) molybdeenin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 39
Päivä 1 - Päivä 39
Kokonaismolybdeenin ja plasman ultrafiltraatin (PUF) molybdeenin pitoisuusaikakäyrän (AUC0-inf) alla oleva alue
Aikaikkuna: Päivä 39
Päivä 39

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Opintojohtaja: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 7. syyskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. kesäkuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. syyskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. syyskuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. lokakuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. kesäkuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. kesäkuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. kesäkuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset ALXN1840

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa