Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rovnováha mědi a molybdenu u účastníků s Wilsonovou chorobou léčených ALXN1840

10. června 2024 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2, otevřená studie k posouzení rovnováhy mědi a molybdenu u účastníků s Wilsonovou chorobou léčených ALXN1840

Tato průzkumná studie bude zkoumat účinky ALXN1840 na rovnováhu mědi u účastníků s Wilsonovou chorobou (WD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účastníci, kteří mají zkušenost s léčbou (která zahrnuje standardní terapie nebo ALXN1840) a dosud neléčení, jsou způsobilí pro tuto studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnóza WD podle Lipských kritérií ≥ 4.
  2. Schopný pobývat v klinické výzkumné jednotce pro intenzivní metabolické monitorování mědi a molybdenu.
  3. Účastníci byli ochotni během studie dodržovat dietu s kontrolovanou mědí/molybdenem.
  4. Ochota a schopnost dodržovat protokolem stanovené požadavky na antikoncepci.
  5. Schopný dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Dekompenzovaná cirhóza nebo model skóre konečného stádia onemocnění jater > 13.
  2. Upravené Nazerovo skóre > 7.
  3. Klinicky významné gastrointestinální krvácení během posledních 3 měsíců.
  4. Alaninaminotransferáza > 2 × horní hranice normy.
  5. Hemoglobin nižší než spodní hranice referenčního rozmezí pro věk a pohlaví.
  6. Významná anamnéza (současná nebo minulá).
  7. Předchozí ošetření zinkem během 30 dnů před screeningovou návštěvou.
  8. Účastníci se selháním ledvin, definovaným jako v konečném stádiu onemocnění ledvin na dialýze (chronické onemocnění ledvin stádium 5) nebo clearance kreatininu < 30 mililitrů/minutu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ALXN1840
Účastníkům bude podáván ALXN1840 v dávce 15 miligramů (mg)/den 1. až 28. den a poté zvýšena na 30 mg/den 29. až 39. den.
Lék: ALXN1840
Podává se perorálně ve formě tablet.
Ostatní jména:
  • dříve WTX101

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Průměrný denní zůstatek mědi: den 1 až den 8
Časové okno: Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg)
Průměrný denní zůstatek mědi: den 31 až den 35
Časové okno: Akumulace: Den 31 až Den 35 (ALXN1840 30 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 31 až Den 35 (ALXN1840 30 mg)
Průměrný denní zůstatek mědi: den 25 až den 28
Časové okno: Akumulace: Den 25 až Den 28 (ALXN1840 15 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 25 až Den 28 (ALXN1840 15 mg)
Průměrný denní zůstatek mědi: den 36 až den 39
Časové okno: Akumulace: Den 36 až Den 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Den 36 až Den 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v celkovém vylučování molybdenu v moči a stolici
Časové okno: Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Změna od základní linie v průměrné denní bilanci mědi
Časové okno: Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilance mědi je definována jako rozdíl mezi naměřeným přísunem mědi v potravinách a nápojích a naměřenou eliminací mědi v moči a stolici a byla vypočtena jako průměrná denní bilance mědi za období sběru.
Akumulace: Výchozí stav, den 1 až den 8 (ALXN1840 15 mg) a den 31 až den 35 (ALXN1840 30 mg); Ustálený stav: Výchozí stav, den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Měď kvantifikovaná v potravinách, nápojích, stolici a moči, včetně celkové plazmy a labilně vázané mědi (LBC)
Časové okno: Akumulace: Den 1 až Den 8 pro 15 mg a Den 31 až Den 35 pro 30 mg; Ustálený stav: den 25 až den 28 pro ALXN1840 15 mg a den 36 až den 39 pro ALXN1840 30 mg
Měď byla hodnocena měřením příjmu mědi (v potravinách a nápojích) a výdeje mědi (ve stolici a moči), jakož i celkové a labilně vázané mědi v plazmě.
Akumulace: Den 1 až Den 8 pro 15 mg a Den 31 až Den 35 pro 30 mg; Ustálený stav: den 25 až den 28 pro ALXN1840 15 mg a den 36 až den 39 pro ALXN1840 30 mg
Molybden specifikovaný v ALXN1840 dávkách podaných a kvantifikovaných v potravinách, nápojích, stolici a moči, včetně plazmy v ustáleném stavu
Časové okno: Den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Množství molybdenu v potravinách, nápojích, stolici a moči je uvedeno v tomto výsledném měření.
Den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Průměrná denní bilance molybdenu v ustáleném stavu ALXN1840
Časové okno: Ustálený stav: den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Rovnováha molybdenu v ustáleném stavu byla hodnocena měřením příjmu molybdenu (v jídle, pití a ALXN1840) a výdeje molybdenu (ve stolici a moči). Ustálený stav je definován jako molybden (out) rovný molybdenu (in).
Ustálený stav: den 25 až den 28 (ALXN1840 15 mg) a den 36 až den 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulace molybdenu, jak je stanoveno bilancí molybdenu
Časové okno: Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg) a Den 31 až Den 35 ((ALXN1840 30 mg)
Rovnováha molybdenu byla hodnocena měřením příjmu molybdenu (v jídle, pití a ALXN1840) a výdeje molybdenu (ve stolici a moči).
Akumulace: Den 1 až Den 8 (ALXN1840 15 mg) a Den 31 až Den 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) celkového molybdenu a plazmatického ultrafiltrátu (PUF) molybdenu
Časové okno: Den 1 až den 39
Den 1 až den 39
Oblast pod křivkou doby koncentrace (AUC0-inf) celkového molybdenu a plazmového ultrafiltrátu (PUF) molybdenu
Časové okno: Den 39
Den 39

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Ředitel studie: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

7. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

7. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. září 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. září 2020

První zveřejněno (Aktuální)

5. října 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Wilsonova nemoc

Klinické studie na ALXN1840

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit