Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Koper- en molybdeenbalans bij deelnemers met de ziekte van Wilson behandeld met ALXN1840

25 oktober 2023 bijgewerkt door: Alexion

Een open-label fase 2-onderzoek om de koper- en molybdeenbalans te beoordelen bij deelnemers met de ziekte van Wilson die werden behandeld met ALXN1840

Deze verkennende studie zal de effecten van ALXN1840 op de koperbalans onderzoeken bij deelnemers met de ziekte van Wilson (WD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers die ervaring hebben met behandeling (waaronder standaardbehandelingen of ALXN1840) en behandelingsnaïef zijn, komen in aanmerking voor deze studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nieuw-Zeeland
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, Nieuw-Zeeland, 1010
        • Clinical Study Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, London SE1 1YR
        • Clinical Study Site
  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Clinical Study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68502
        • Clinical Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Diagnose van WD volgens Leipzig-criteria ≥ 4.
  2. In staat om te verblijven in de klinische onderzoekseenheid voor intensieve metabolische monitoring van koper en molybdeen.
  3. Deelnemers die tijdens het onderzoek bereid zijn zich te houden aan een koper/molybdeen-gecontroleerd dieet.
  4. Bereid en in staat om protocol-gespecificeerde anticonceptie-eisen te volgen.
  5. In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gedecompenseerde cirrose of model voor leverziektescore in het eindstadium > 13.
  2. Gewijzigde Nazer-score > 7.
  3. Klinisch significante gastro-intestinale bloeding in de afgelopen 3 maanden.
  4. Alanine aminotransferase > 2 × bovengrens van normaal.
  5. Hemoglobine lager dan de ondergrens van het referentiebereik voor leeftijd en geslacht.
  6. Aanzienlijke medische geschiedenis (huidig ​​of verleden).
  7. Eerdere behandeling met zink binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek.
  8. Deelnemers aan nierfalen, gedefinieerd als nierziekte in het eindstadium bij dialyse (chronische nierziekte stadium 5) of creatinineklaring < 30 milliliter/minuut.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ALXN1840
Deelnemers krijgen ALXN1840 toegediend in een dosis van 15 milligram (mg)/dag op dag 1 tot en met dag 28 en vervolgens verhoogd tot 30 mg/dag op dag 29 tot en met dag 39
Geneesmiddel: ALXN1840
Oraal toegediend als tabletten.
Andere namen:
  • voorheen WTX101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 1 tot en met dag 8
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 1 tot en met Dag 8 (ALXN1840 15 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 1 tot en met Dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 31 tot en met dag 35
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 31 tot en met Dag 35 (ALXN1840 30 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 31 tot en met Dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 25 tot en met dag 28
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Gemiddeld dagelijks kopersaldo: dag 36 tot en met dag 39
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline in totale molybdeenuitscheiding in urine en ontlasting
Tijdsspanne: Accumulatie: basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady state: baseline, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulatie: basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady state: baseline, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Verandering ten opzichte van de basislijn in het gemiddelde dagelijkse kopersaldo
Tijdsspanne: Accumulatie: Basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Basislijn, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
De koperbalans wordt gedefinieerd als het verschil tussen de gemeten koperinvoer in voedsel en drank en de gemeten kopereliminatie in urine en ontlasting, en werd berekend als de gemiddelde dagelijkse koperbalans over de verzamelperiode.
Accumulatie: Basislijn, dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Basislijn, dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Koper gekwantificeerd in voedsel, drank, ontlasting en urine, inclusief plasma-totaal en labiel gebonden koper (LBC)
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 voor 15 mg en dag 31 tot en met dag 35 voor 30 mg; Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 voor ALXN1840 15 mg en dag 36 tot en met dag 39 voor ALXN1840 30 mg
Koper werd beoordeeld door het meten van de koperinname (in voedsel en drank) en de koperproductie (in ontlasting en urine), evenals het totale en labiel gebonden koper in het plasma.
Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 voor 15 mg en dag 31 tot en met dag 35 voor 30 mg; Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 voor ALXN1840 15 mg en dag 36 tot en met dag 39 voor ALXN1840 30 mg
Molybdeen gespecificeerd in ALXN1840-doses gegeven en gekwantificeerd in voedsel, drank, ontlasting en urine, inclusief plasma in stabiele toestand
Tijdsspanne: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
In deze uitkomstmaat wordt de hoeveelheid molybdeen in voedsel, drank, ontlasting en urine gerapporteerd.
Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Gemiddelde dagelijkse molybdeenbalans bij ALXN1840 Steady State
Tijdsspanne: Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
De molybdeenbalans bij steady-state werd beoordeeld door het meten van de molybdeeninname (in voedsel, drank en ALXN1840) en de molybdeenproductie (in ontlasting en urine). Steady state wordt gedefinieerd als molybdeen (uit) gelijk aan molybdeen (in).
Steady state: Dag 25 tot en met dag 28 (ALXN1840 15 mg) en dag 36 tot en met dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Accumulatie van molybdeen zoals bepaald door de molybdeenbalans
Tijdsspanne: Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
De molybdeenbalans werd beoordeeld door het meten van de molybdeeninname (in voedsel, drank en ALXN1840) en de molybdeenproductie (in ontlasting en urine).
Accumulatie: Dag 1 tot en met dag 8 (ALXN1840 15 mg) en dag 31 tot en met dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van totaal molybdeen en plasma-ultrafiltraat (PUF) molybdeen
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 39
Dag 1 tot en met dag 39
Gebied onder de concentratietijdcurve (AUC0-inf) van totaal molybdeen en plasma-ultrafiltraat (PUF) molybdeen
Tijdsspanne: Dag 39
Dag 39

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion

Onderzoekers

  • Studie directeur: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion
  • Studie directeur: Peter Ksenuk, MD, Alexion

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 augustus 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

28 september 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 september 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 oktober 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Wilson

Klinische onderzoeken op ALXN1840

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Greece

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren