Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Balance de cobre y molibdeno en participantes con enfermedad de Wilson tratados con ALXN1840

10 de junio de 2024 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Un estudio abierto de fase 2 para evaluar el equilibrio de cobre y molibdeno en participantes con enfermedad de Wilson tratados con ALXN1840

Este estudio exploratorio investigará los efectos de ALXN1840 en el balance de cobre en participantes con enfermedad de Wilson (WD).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Los participantes que tienen experiencia en tratamientos (lo que incluye terapias de atención estándar o ALXN1840) y que no han recibido tratamiento previo son elegibles para este estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

9

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Research Site
  • Nueva Zelanda
      • Grafton, Nueva Zelanda, 1010
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de EW por Criterios de Leipzig ≥ 4.
  2. Capaz de residir en la unidad de investigación clínica para monitoreo metabólico intensivo de cobre y molibdeno.
  3. Participantes dispuestos a adherirse a una dieta controlada de cobre/molibdeno durante el estudio.
  4. Dispuesta y capaz de seguir los requisitos de anticoncepción especificados en el protocolo.
  5. Capaz de dar consentimiento informado firmado.

Criterio de exclusión:

  1. Cirrosis descompensada o modelo para puntuación de enfermedad hepática terminal > 13.
  2. Puntuación de Nazer modificada > 7.
  3. Sangrado gastrointestinal clínicamente significativo en los últimos 3 meses.
  4. Alanina aminotransferasa > 2 × límite superior de lo normal.
  5. Hemoglobina por debajo del límite inferior del rango de referencia para edad y sexo.
  6. Antecedentes médicos significativos (actuales o pasados).
  7. Tratamiento previo con zinc dentro de los 30 días previos a la Visita de Selección.
  8. Participantes en insuficiencia renal, definida como enfermedad renal en etapa terminal en diálisis (enfermedad renal crónica en etapa 5) o depuración de creatinina < 30 mililitros/minuto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ALXN1840
A los participantes se les administrará ALXN1840 en una dosis de 15 miligramos (mg)/día desde el día 1 hasta el día 28 y luego se aumentará a 30 mg/día desde el día 29 hasta el día 39
Droga: ALXN1840
Administrado por vía oral en forma de comprimidos.
Otros nombres:
  • anteriormente WTX101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Saldo medio diario de cobre: ​​día 1 al día 8
Periodo de tiempo: Acumulación: Día 1 al Día 8 (ALXN1840 15 mg)
El balance de cobre se define como la diferencia entre la entrada de cobre medida en los alimentos y bebidas y la eliminación de cobre medida en la orina y las heces, y se calculó como el balance de cobre diario promedio durante el período de recolección.
Acumulación: Día 1 al Día 8 (ALXN1840 15 mg)
Saldo medio diario de cobre: ​​día 31 al día 35
Periodo de tiempo: Acumulación: Día 31 al Día 35 (ALXN1840 30 mg)
El balance de cobre se define como la diferencia entre la entrada de cobre medida en los alimentos y bebidas y la eliminación de cobre medida en la orina y las heces, y se calculó como el balance de cobre diario promedio durante el período de recolección.
Acumulación: Día 31 al Día 35 (ALXN1840 30 mg)
Saldo medio diario de cobre: ​​día 25 al día 28
Periodo de tiempo: Acumulación: Día 25 al Día 28 (ALXN1840 15 mg)
El balance de cobre se define como la diferencia entre la entrada de cobre medida en los alimentos y bebidas y la eliminación de cobre medida en la orina y las heces, y se calculó como el balance de cobre diario promedio durante el período de recolección.
Acumulación: Día 25 al Día 28 (ALXN1840 15 mg)
Saldo medio diario de cobre: ​​día 36 al día 39
Periodo de tiempo: Acumulación: Día 36 al Día 39 (ALXN1840 30 mg)
El balance de cobre se define como la diferencia entre la entrada de cobre medida en los alimentos y bebidas y la eliminación de cobre medida en la orina y las heces, y se calculó como el balance de cobre diario promedio durante el período de recolección.
Acumulación: Día 36 al Día 39 (ALXN1840 30 mg)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la excreción total de molibdeno en orina y heces
Periodo de tiempo: Acumulación: Línea base, Día 1 a Día 8 (ALXN1840 15 mg) y Día 31 a Día 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionario: línea base, día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
Acumulación: Línea base, Día 1 a Día 8 (ALXN1840 15 mg) y Día 31 a Día 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionario: línea base, día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
Cambio desde el valor inicial en el saldo medio diario de cobre
Periodo de tiempo: Acumulación: valor inicial, del día 1 al día 8 (ALXN1840 15 mg) y del día 31 al día 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionario: valor inicial, del día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y del día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
El balance de cobre se define como la diferencia entre la entrada de cobre medida en los alimentos y bebidas y la eliminación de cobre medida en la orina y las heces, y se calculó como el balance de cobre diario promedio durante el período de recolección.
Acumulación: valor inicial, del día 1 al día 8 (ALXN1840 15 mg) y del día 31 al día 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionario: valor inicial, del día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y del día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
Cobre cuantificado en alimentos, bebidas, heces y orina, incluido el plasma total y el cobre unido lábil (LBC)
Periodo de tiempo: Acumulación: Día 1 al Día 8 para 15 mg y Día 31 al Día 35 para 30 mg; Estado estacionario: del día 25 al día 28 para ALXN1840 15 mg y del día 36 al día 39 para ALXN1840 30 mg
El cobre se evaluó mediante la medición de la ingesta de cobre (en alimentos y bebidas) y la producción de cobre (en heces y orina), así como el cobre total y lábil en plasma.
Acumulación: Día 1 al Día 8 para 15 mg y Día 31 al Día 35 para 30 mg; Estado estacionario: del día 25 al día 28 para ALXN1840 15 mg y del día 36 al día 39 para ALXN1840 30 mg
Molibdeno especificado en dosis de ALXN1840 administradas y cuantificadas en alimentos, bebidas, heces y orina, incluido el plasma en estado estacionario
Periodo de tiempo: Día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y Día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
En esta medida de resultado se informa la cantidad de molibdeno en los alimentos, bebidas, heces y orina.
Día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y Día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
Saldo medio diario de molibdeno en estado estacionario ALXN1840
Periodo de tiempo: Estado estacionario: del día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y del día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
El equilibrio de molibdeno en estado estacionario se evaluó mediante la medición de la ingesta de molibdeno (en alimentos, bebidas y ALXN1840) y la producción de molibdeno (en heces y orina). El estado estacionario se define como molibdeno (fuera) igual a molibdeno (entrada).
Estado estacionario: del día 25 al día 28 (ALXN1840 15 mg) y del día 36 al día 39 (ALXN1840 30 mg)
Acumulación de molibdeno determinada por el equilibrio de molibdeno
Periodo de tiempo: Acumulación: Día 1 al Día 8 (ALXN1840 15 mg) y Día 31 al Día 35 ((ALXN1840 30 mg)
El equilibrio de molibdeno se evaluó midiendo la ingesta de molibdeno (en alimentos, bebidas y ALXN1840) y la producción de molibdeno (en heces y orina).
Acumulación: Día 1 al Día 8 (ALXN1840 15 mg) y Día 31 al Día 35 ((ALXN1840 30 mg)
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de molibdeno total y ultrafiltrado plasmático (PUF) de molibdeno
Periodo de tiempo: Día 1 hasta el día 39
Día 1 hasta el día 39
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC0-inf) de molibdeno total y ultrafiltrado plasmático (PUF) de molibdeno
Periodo de tiempo: Día 39
Día 39

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Director de estudio: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de septiembre de 2020

Finalización primaria (Actual)

7 de junio de 2022

Finalización del estudio (Actual)

7 de junio de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de septiembre de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de septiembre de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

5 de octubre de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Wilson

Ensayos clínicos sobre ALXN1840

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Argentina

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir