Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Równowaga miedzi i molibdenu u uczestników z chorobą Wilsona leczonych ALXN1840

10 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte badanie fazy 2 w celu oceny równowagi miedzi i molibdenu u uczestników z chorobą Wilsona leczonych ALXN1840

To badanie eksploracyjne zbada wpływ ALXN1840 na równowagę miedzi u uczestników z chorobą Wilsona (WD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Do badania kwalifikują się uczestnicy, którzy mają doświadczenie w leczeniu (co obejmuje terapie standardowe lub ALXN1840) i wcześniej nie byli leczeni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Rozpoznanie WD według kryteriów lipskich ≥ 4.
  2. Może przebywać w jednostce badań klinicznych do intensywnego monitorowania metabolicznego miedzi i molibdenu.
  3. Uczestnicy chętni do przestrzegania diety z kontrolowaną zawartością miedzi/molibdenu podczas badania.
  4. Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań antykoncepcyjnych określonych w protokole.
  5. Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdekompensowana marskość wątroby lub model schyłkowej niewydolności wątroby > 13 punktów.
  2. Zmodyfikowany wynik Nazera > 7.
  3. Klinicznie istotne krwawienie z przewodu pokarmowego w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  4. Aminotransferaza alaninowa > 2 × górna granica normy.
  5. Hemoglobina poniżej dolnej granicy normy dla wieku i płci.
  6. Znacząca historia medyczna (aktualna lub przeszła).
  7. Wcześniejsze leczenie cynkiem w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową.
  8. Pacjenci z niewydolnością nerek, definiowaną jako schyłkowa niewydolność nerek poddawana dializie (przewlekła choroba nerek stadium 5) lub klirens kreatyniny < 30 mililitrów/minutę.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ALXN1840
Uczestnikom zostanie podany ALXN1840 w dawce 15 miligramów (mg)/dobę w dniach od 1 do 28, a następnie zwiększona do 30 mg/dobę w dniach od 29 do 39
Lek: ALXN1840
Podawany doustnie w postaci tabletek.
Inne nazwy:
  • dawniej WTX101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 1 do dnia 8
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg)
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 31 do dnia 35
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg)
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 25 do dnia 28
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg)
Średni dzienny bilans miedzi: od dnia 36 do dnia 39
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej całkowitego wydalania molibdenu z moczem i kałem
Ramy czasowe: Akumulacja: linia podstawowa, od dnia 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: stan wyjściowy, od dnia 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulacja: linia podstawowa, od dnia 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: stan wyjściowy, od dnia 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i od dnia 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Zmiana średniego dziennego salda miedzi w porównaniu z wartością bazową
Ramy czasowe: Akumulacja: Wartość początkowa, dzień 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: wartość wyjściowa, dzień 25. do dnia 28. (ALXN1840 15 mg) i dzień 36. do dnia 39. (ALXN1840 30 mg)
Bilans miedzi definiuje się jako różnicę między zmierzoną zawartością miedzi w pożywieniu i napojach a zmierzoną eliminacją miedzi z moczem i kałem i obliczono jako średni dzienny bilans miedzi w okresie zbierania.
Akumulacja: Wartość początkowa, dzień 1 do dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i dzień 31 do dnia 35 (ALXN1840 30 mg); Stan stacjonarny: wartość wyjściowa, dzień 25. do dnia 28. (ALXN1840 15 mg) i dzień 36. do dnia 39. (ALXN1840 30 mg)
Miedź zawarta w żywności, napojach, kale i moczu, w tym miedź całkowita i labilnie związana w osoczu (LBC)
Ramy czasowe: Kumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 dla 15 mg i Dzień 31 do Dnia 35 dla 30 mg; Stan stacjonarny: od dnia 25 do dnia 28 dla ALXN1840 15 mg i od dnia 36 do dnia 39 dla ALXN1840 30 mg
Miedź oceniano poprzez pomiar spożycia miedzi (w żywności i napojach), wydalania miedzi (w kale i moczu), a także całkowitej i labilnie związanej miedzi w osoczu.
Kumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 dla 15 mg i Dzień 31 do Dnia 35 dla 30 mg; Stan stacjonarny: od dnia 25 do dnia 28 dla ALXN1840 15 mg i od dnia 36 do dnia 39 dla ALXN1840 30 mg
Molibden wyszczególniony w dawkach ALXN1840 podawanych i określanych ilościowo w żywności, napojach, kale i moczu, łącznie z osoczem w stanie stacjonarnym
Ramy czasowe: Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
W ramach tej miary wyniku podaje się ilość molibdenu w jedzeniu, napojach, kale i moczu.
Dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Średnie dzienne saldo molibdenu w stanie ustalonym ALXN1840
Ramy czasowe: Stan stacjonarny: dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Bilans molibdenu w stanie stacjonarnym oceniano poprzez pomiar spożycia molibdenu (w pożywieniu, napojach i ALXN1840) oraz wydalania molibdenu (w kale i moczu). Stan ustalony definiuje się jako molibden (out) równy molibdenowi (in).
Stan stacjonarny: dzień 25 do dnia 28 (ALXN1840 15 mg) i dzień 36 do dnia 39 (ALXN1840 30 mg)
Akumulacja molibdenu określona na podstawie bilansu molibdenu
Ramy czasowe: Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i Dzień 31 do Dnia 35 ((ALXN1840 30 mg)
Bilans molibdenu oceniano poprzez pomiar spożycia molibdenu (w pożywieniu, napojach i ALXN1840) oraz wydalania molibdenu (w kale i moczu).
Akumulacja: Dzień 1 do Dnia 8 (ALXN1840 15 mg) i Dzień 31 do Dnia 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maksymalne zaobserwowane stężenie w osoczu (Cmax) całkowitego molibdenu i ultrafiltratu osocza (PUF) molibdenu
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 39
Dzień 1 do dnia 39
Pole pod krzywą stężenia w czasie (AUC0-inf) molibdenu całkowitego i ultrafiltratu osocza (PUF) molibdenu
Ramy czasowe: Dzień 39
Dzień 39

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Dyrektor Studium: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 września 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 września 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 września 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 października 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Wilsona

Badania kliniczne na ALXN1840

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Canada

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj