Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kobber- og molybdænbalance hos deltagere med Wilsons sygdom behandlet med ALXN1840

10. juni 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2, åbent studie for at vurdere kobber- og molybdænbalancen hos deltagere med Wilsons sygdom behandlet med ALXN1840

Denne eksplorative undersøgelse vil undersøge virkningerne af ALXN1840 på kobberbalancen hos deltagere med Wilsons sygdom (WD).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagere, der er behandlingserfarne (som inkluderer standardbehandlinger eller ALXN1840) og behandlingsnaive er kvalificerede til denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnose af WD ved Leipzig-kriterier ≥ 4.
  2. I stand til at opholde sig i den kliniske forskningsenhed for intensiv metabolisk overvågning af kobber og molybdæn.
  3. Deltagere, der er villige til at følge kobber/molybdæn-kontrolleret diæt under undersøgelsen.
  4. Villig og i stand til at følge protokol-specificerede præventionskrav.
  5. I stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dekompenseret cirrhose eller model for slutstadiet af leversygdomsscore > 13.
  2. Ændret Nazer-score > 7.
  3. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning inden for de seneste 3 måneder.
  4. Alaninaminotransferase > 2 × øvre normalgrænse.
  5. Hæmoglobin mindre end den nedre grænse for referenceområdet for alder og køn.
  6. Betydelig sygehistorie (nuværende eller tidligere).
  7. Tidligere behandling med zink inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  8. Deltagere i nyresvigt, defineret som i slutstadiet af nyresygdom i dialyse (kronisk nyresygdom stadium 5) eller kreatininclearance < 30 milliliter/minut.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ALXN1840
Deltagerne vil blive administreret ALXN1840 i en dosis på 15 milligram (mg)/dag på dag 1 til og med dag 28 og derefter øget til 30 mg/dag på dag 29 til og med dag 39
Medicin: ALXN1840
Indgives oralt som tabletter.
Andre navne:
  • tidligere WTX101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig daglig kobberbalance: Dag 1 til og med dag 8
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Gennemsnitlig daglig kobbersaldo: Dag 31 til og med dag 35
Tidsramme: Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Gennemsnitlig daglig kobbersaldo: Dag 25 til og med dag 28
Tidsramme: Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Gennemsnitlig daglig kobbersaldo: Dag 36 til og med dag 39
Tidsramme: Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total molybdænudskillelse i urin og afføring
Tidsramme: Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Ændring fra basislinje i gennemsnitlig daglig kobberbalance
Tidsramme: Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalancen er defineret som forskellen mellem den målte kobbertilførsel i mad og drikke og den målte kobbereliminering i urin og fæces og blev beregnet som den gennemsnitlige daglige kobberbalance over opsamlingsperioden.
Akkumulering: Baseline, dag 1 til dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobber kvantificeret i mad, drikke, afføring og urin, inklusive totalt plasma og labilt bundet kobber (LBC)
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Kobber blev vurderet gennem måling af kobberindtag (i mad og drikke) og kobberproduktion (i fæces og urin) samt plasma totalt og labilt bundet kobber.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Molybdæn specificeret i ALXN1840 doser givet og kvantificeret i mad, drikke, afføring og urin, inklusive plasma ved stabil tilstand
Tidsramme: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mængden af ​​molybdæn i mad, drikke, afføring og urin er rapporteret i dette resultatmål.
Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Gennemsnitlig daglig molybdænbalance ved ALXN1840 stabil tilstand
Tidsramme: Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdænbalance ved steady state blev vurderet gennem måling af molybdænindtag (i mad, drikke og ALXN1840) og molybdænproduktion (i fæces og urin). Steady state er defineret som molybdæn (ud) lig med molybdæn (ind).
Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering af molybdæn som bestemt af molybdænbalance
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Molybdænbalancen blev vurderet gennem måling af molybdænindtag (i mad, drikke og ALXN1840) og molybdænproduktion (i fæces og urin).
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maksimal observeret plasmakoncentration (Cmax) af totalt molybdæn og plasma ultrafiltrat (PUF) molybdæn
Tidsramme: Dag 1 til dag 39
Dag 1 til dag 39
Areal under koncentrationstidskurven (AUC0-inf) for totalt molybdæn og plasma ultrafiltrat (PUF) molybdæn
Tidsramme: Dag 39
Dag 39

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. september 2020

Først opslået (Faktiske)

5. oktober 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. juni 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. juni 2024

Sidst verificeret

1. juni 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Wilsons sygdom

Kliniske forsøg med ALXN1840

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner