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Kupfer- und Molybdän-Gleichgewicht bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit, die mit ALXN1840 behandelt wurden

10. Juni 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine Open-Label-Studie der Phase 2 zur Bewertung des Kupfer- und Molybdängleichgewichts bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit, die mit ALXN1840 behandelt wurden

Diese explorative Studie untersucht die Auswirkungen von ALXN1840 auf den Kupferhaushalt bei Teilnehmern mit Wilson-Krankheit (WD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teilnehmer, die behandlungserfahren sind (einschließlich Standardtherapien oder ALXN1840) und behandlungsnaiv sind, kommen für diese Studie in Frage.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose von WD nach Leipziger Kriterien ≥ 4.
  2. Aufenthaltsfähig in der Klinischen Forschungseinheit zur intensiven metabolischen Überwachung von Kupfer und Molybdän.
  3. Teilnehmer, die bereit sind, sich während der Studie an eine kupfer-/molybdänkontrollierte Diät zu halten.
  4. Bereit und in der Lage, die protokollspezifischen Verhütungsanforderungen zu befolgen.
  5. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben.

Ausschlusskriterien:

  1. Dekompensierte Zirrhose oder Modell für Lebererkrankungs-Score im Endstadium > 13.
  2. Modifizierter Nazer-Score > 7.
  3. Klinisch signifikante gastrointestinale Blutung innerhalb der letzten 3 Monate.
  4. Alanin-Aminotransferase > 2 × Obergrenze des Normalwerts.
  5. Hämoglobin unter der unteren Grenze des Referenzbereichs für Alter und Geschlecht.
  6. Signifikante Krankengeschichte (aktuell oder früher).
  7. Vorherige Behandlung mit Zink innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch.
  8. Teilnehmer mit Nierenversagen, definiert als dialysepflichtige Nierenerkrankung im Endstadium (chronische Nierenerkrankung Stadium 5) oder Kreatinin-Clearance < 30 Milliliter/Minute.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ALXN1840
Den Teilnehmern wird ALXN1840 von Tag 1 bis Tag 28 in einer Dosis von 15 Milligramm (mg)/Tag verabreicht und dann von Tag 29 bis Tag 39 auf 30 mg/Tag erhöht
Arzneimittel: ALXN1840
Wird oral als Tabletten verabreicht.
Andere Namen:
  • früher WTX101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 1 bis Tag 8
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg)
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 31 bis Tag 35
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg)
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 25 bis Tag 28
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg)
Mittlerer täglicher Kupferhaushalt: Tag 36 bis Tag 39
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der gesamten Molybdänausscheidung in Urin und Kot gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Akkumulation: Baseline, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulation: Baseline, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Änderung der durchschnittlichen täglichen Kupferbilanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Akkumulation: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Ausgangswert, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Die Kupferbilanz ist definiert als die Differenz zwischen dem gemessenen Kupfereintrag in Nahrungsmitteln und Getränken und der gemessenen Kupferausscheidung in Urin und Kot und wurde als durchschnittliche tägliche Kupferbilanz über den Sammelzeitraum berechnet.
Akkumulation: Ausgangswert, Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Ausgangswert, Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Quantifiziertes Kupfer in Lebensmitteln, Getränken, Fäkalien und Urin, einschließlich Gesamt- und labil gebundenem Kupfer (LBC) im Plasma
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 für 15 mg und Tag 31 bis Tag 35 für 30 mg; Steady State: Tag 25 bis Tag 28 für ALXN1840 15 mg und Tag 36 bis Tag 39 für ALXN1840 30 mg
Kupfer wurde durch Messung der Kupferaufnahme (in Nahrungsmitteln und Getränken), der Kupferausscheidung (in Kot und Urin) sowie des Gesamt- und labil gebundenen Kupfers im Plasma bestimmt.
Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 für 15 mg und Tag 31 bis Tag 35 für 30 mg; Steady State: Tag 25 bis Tag 28 für ALXN1840 15 mg und Tag 36 bis Tag 39 für ALXN1840 30 mg
Molybdän spezifiziert in ALXN1840-Dosen, verabreicht und quantifiziert in Nahrungsmitteln, Getränken, Fäkalien und Urin, einschließlich Plasma im Steady-State
Zeitfenster: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
In dieser Ergebnismessung wird die Menge an Molybdän in Nahrungsmitteln, Getränken, Kot und Urin angegeben.
Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mittlere tägliche Molybdänbilanz im ALXN1840-Steady-State
Zeitfenster: Steady State: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Das Molybdängleichgewicht im Steady State wurde durch Messung der Molybdänaufnahme (in Nahrungsmitteln, Getränken und ALXN1840) und der Molybdänausscheidung (in Kot und Urin) beurteilt. Der stationäre Zustand ist definiert als Molybdän (aus) gleich Molybdän (ein).
Steady State: Tag 25 bis Tag 28 (ALXN1840 15 mg) und Tag 36 bis Tag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulation von Molybdän, bestimmt durch Molybdänbilanz
Zeitfenster: Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Der Molybdänhaushalt wurde durch Messung der Molybdänaufnahme (in Nahrungsmitteln, Getränken und ALXN1840) und der Molybdänausscheidung (in Kot und Urin) beurteilt.
Akkumulation: Tag 1 bis Tag 8 (ALXN1840 15 mg) und Tag 31 bis Tag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Gesamtmolybdän und Plasma-Ultrafiltrat (PUF)-Molybdän
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 39
Tag 1 bis Tag 39
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve (AUC0-inf) von Gesamtmolybdän und Plasma-Ultrafiltrat (PUF)-Molybdän
Zeitfenster: Tag 39
Tag 39

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studienleiter: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

7. September 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. September 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. September 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. Oktober 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Juni 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Juni 2024

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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