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Equilíbrio de cobre e molibdênio em participantes com doença de Wilson tratados com ALXN1840

10 de junho de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Um estudo aberto de fase 2 para avaliar o equilíbrio de cobre e molibdênio em participantes com doença de Wilson tratados com ALXN1840

Este estudo exploratório investigará os efeitos do ALXN1840 no equilíbrio do cobre em participantes com doença de Wilson (WD).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os participantes com experiência em tratamento (que inclui terapias padrão ou ALXN1840) e virgens de tratamento são elegíveis para este estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
        • Research Site
  • Nova Zelândia
      • Grafton, Nova Zelândia, 1010
        • Research Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE1 1YR
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico de DW pelos Critérios de Leipzig ≥ 4.
  2. Capaz de residir na unidade de pesquisa clínica para monitoramento metabólico intensivo de cobre e molibdênio.
  3. Participantes dispostos a aderir à dieta controlada por cobre/molibdênio durante o estudo.
  4. Disposto e capaz de seguir os requisitos de contracepção especificados no protocolo.
  5. Capaz de dar consentimento informado assinado.

Critério de exclusão:

  1. Cirrose descompensada ou modelo para escore de doença hepática terminal > 13.
  2. Pontuação Nazer modificada > 7.
  3. Sangramento gastrointestinal clinicamente significativo nos últimos 3 meses.
  4. Alanina aminotransferase > 2 × limite superior do normal.
  5. Hemoglobina inferior ao limite inferior do intervalo de referência para idade e sexo.
  6. Histórico médico significativo (atual ou passado).
  7. Tratamento anterior com zinco dentro de 30 dias antes da visita de triagem.
  8. Participantes com insuficiência renal, definida como doença renal terminal em diálise (doença renal crônica estágio 5) ou depuração de creatinina < 30 mililitros/minuto.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ALXN1840
Os participantes receberão ALXN1840 em uma dose de 15 miligramas (mg)/dia no Dia 1 até o Dia 28 e depois aumentada para 30 mg/dia no Dia 29 até o Dia 39
Medicamento: ALXN1840
Administrado por via oral na forma de comprimidos.
Outros nomes:
  • anteriormente WTX101

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 1 ao dia 8
Prazo: Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg)
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 31 ao dia 35
Prazo: Acumulação: Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg)
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 25 ao dia 28
Prazo: Acumulação: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg)
Balanço médio diário de cobre: ​​do dia 36 ao dia 39
Prazo: Acumulação: Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base na excreção total de molibdênio na urina e nas fezes
Prazo: Acumulação: linha de base, dia 1 ao dia 8 (ALXN1840 15 mg) e dia 31 ao dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 até o dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 até o dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Acumulação: linha de base, dia 1 ao dia 8 (ALXN1840 15 mg) e dia 31 ao dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 até o dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 até o dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Mudança da linha de base no saldo médio diário de cobre
Prazo: Acumulação: Linha de base, Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 ao dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 ao dia 39 (ALXN1840 30 mg)
O balanço de cobre é definido como a diferença entre a entrada medida de cobre em alimentos e bebidas e a eliminação medida de cobre na urina e nas fezes, e foi calculado como o balanço médio diário de cobre durante o período de coleta.
Acumulação: Linha de base, Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 (ALXN1840 30 mg); Estado estacionário: linha de base, dia 25 ao dia 28 (ALXN1840 15 mg) e dia 36 ao dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Cobre quantificado em alimentos, bebidas, fezes e urina, incluindo plasma total e cobre ligado lábil (LBC)
Prazo: Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 para 15 mg e Dia 31 ao Dia 35 para 30 mg; Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 para ALXN1840 15 mg e Dia 36 ao Dia 39 para ALXN1840 30 mg
O cobre foi avaliado através da medição da ingestão de cobre (em alimentos e bebidas) e da produção de cobre (nas fezes e na urina), bem como do cobre total plasmático e do cobre ligado lábil.
Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 para 15 mg e Dia 31 ao Dia 35 para 30 mg; Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 para ALXN1840 15 mg e Dia 36 ao Dia 39 para ALXN1840 30 mg
Molibdênio especificado em doses de ALXN1840 administradas e quantificadas em alimentos, bebidas, fezes e urina, incluindo plasma em estado estacionário
Prazo: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
A quantidade de molibdênio em alimentos, bebidas, fezes e urina é relatada nesta medida de resultado.
Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Balanço médio diário de molibdênio no estado estacionário ALXN1840
Prazo: Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
O equilíbrio do molibdênio no estado estacionário foi avaliado através da medição da ingestão de molibdênio (em alimentos, bebidas e ALXN1840) e da produção de molibdênio (nas fezes e na urina). O estado estacionário é definido como molibdênio (fora) igual ao molibdênio (dentro).
Estado estacionário: Dia 25 ao Dia 28 (ALXN1840 15 mg) e Dia 36 ao Dia 39 (ALXN1840 30 mg)
Acúmulo de molibdênio conforme determinado pelo equilíbrio de molibdênio
Prazo: Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 ((ALXN1840 30 mg)
O equilíbrio do molibdênio foi avaliado através da medição da ingestão de molibdênio (em alimentos, bebidas e ALXN1840) e da produção de molibdênio (nas fezes e na urina).
Acumulação: Dia 1 ao Dia 8 (ALXN1840 15 mg) e Dia 31 ao Dia 35 ((ALXN1840 30 mg)
Concentração plasmática máxima observada (Cmax) de molibdênio total e ultrafiltrado plasmático (PUF) molibdênio
Prazo: Dia 1 até dia 39
Dia 1 até dia 39
Área sob a curva de tempo de concentração (AUC0-inf) de molibdênio total e ultrafiltrado de plasma (PUF) molibdênio
Prazo: Dia 39
Dia 39

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Diretor de estudo: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de setembro de 2020

Conclusão Primária (Real)

7 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

7 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

28 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

28 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

5 de outubro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de junho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de junho de 2024

Última verificação

1 de junho de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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