ALXN1840으로 치료한 윌슨병 환자의 구리 및 몰리브덴 균형
2023년 10월 25일 업데이트: Alexion
ALXN1840으로 치료한 윌슨병 환자의 구리 및 몰리브덴 균형을 평가하기 위한 2단계 공개 라벨 연구
이 탐색적 연구는 윌슨병(WD) 환자의 구리 균형에 대한 ALXN1840의 효과를 조사할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
치료 경험이 있고(표준 치료 요법 또는 ALXN1840 포함) 치료 경험이 없는 참가자가 이 연구에 참여할 수 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 라이프치히 기준 ≥ 4에 의한 WD 진단.
- 구리 및 몰리브덴의 집중 대사 모니터링을 위해 임상 연구 단위에 상주할 수 있습니다.
- 연구 기간 동안 구리/몰리브덴 제어 식단을 고수하려는 참가자.
- 프로토콜에 명시된 피임 요구 사항을 따를 의지와 능력.
- 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
제외 기준:
- 비대상성 간경변증 또는 말기 간 질환 점수 > 13에 대한 모델.
- 수정된 Nazer 점수 > 7.
- 지난 3개월 이내에 임상적으로 중요한 위장관 출혈.
- 알라닌 아미노트랜스퍼라제 > 2 × 정상 상한.
- 연령 및 성별에 대한 기준 범위의 하한 미만인 헤모글로빈.
- 중요한 병력(현재 또는 과거).
- 스크리닝 방문 전 30일 이내에 이전에 아연을 사용한 치료.
- 투석 중 말기 신장 질환(만성 신장 질환 5단계) 또는 크레아티닌 청소율 < 30ml/분으로 정의되는 신부전 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: ALXN1840
참가자는 1일부터 28일까지 ALXN1840을 15mg/일 용량으로 투여한 다음 29일부터 39일까지 30mg/일로 증량합니다.
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정제로 경구 투여.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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일일 평균 구리 잔액: 1일부터 8일까지
기간: 축적: 1일부터 8일까지(ALXN1840 15 mg)
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구리 밸런스는 음식과 음료에서 측정된 구리 투입량과 소변 및 대변에서 측정된 구리 제거량의 차이로 정의되며, 수집 기간 동안 일일 평균 구리 밸런스로 계산되었습니다.
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축적: 1일부터 8일까지(ALXN1840 15 mg)
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일일 평균 구리 잔액: 31일부터 35일까지
기간: 축적: 31일~35일(ALXN1840 30mg)
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구리 밸런스는 음식과 음료에서 측정된 구리 투입량과 소변 및 대변에서 측정된 구리 제거량의 차이로 정의되며, 수집 기간 동안 일일 평균 구리 밸런스로 계산되었습니다.
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축적: 31일~35일(ALXN1840 30mg)
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일일 평균 구리 잔액: 25일부터 28일까지
기간: 축적: 25일부터 28일까지(ALXN1840 15 mg)
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구리 밸런스는 음식과 음료에서 측정된 구리 투입량과 소변 및 대변에서 측정된 구리 제거량의 차이로 정의되며, 수집 기간 동안 일일 평균 구리 밸런스로 계산되었습니다.
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축적: 25일부터 28일까지(ALXN1840 15 mg)
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일일 평균 구리 잔액: 36일부터 39일까지
기간: 축적: 36일부터 39일까지(ALXN1840 30 mg)
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구리 밸런스는 음식과 음료에서 측정된 구리 투입량과 소변 및 대변에서 측정된 구리 제거량의 차이로 정의되며, 수집 기간 동안 일일 평균 구리 밸런스로 계산되었습니다.
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축적: 36일부터 39일까지(ALXN1840 30 mg)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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소변 및 대변의 총 몰리브덴 배설량의 기준선에서 변경
기간: 축적: 기준선, 1일부터 8일까지(ALXN1840 15mg) 및 31일부터 35일까지(ALXN1840 30mg); 정상 상태: 기준선, 25일 ~ 28일(ALXN1840 15mg) 및 36일 ~ 39일(ALXN1840 30mg)
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축적: 기준선, 1일부터 8일까지(ALXN1840 15mg) 및 31일부터 35일까지(ALXN1840 30mg); 정상 상태: 기준선, 25일 ~ 28일(ALXN1840 15mg) 및 36일 ~ 39일(ALXN1840 30mg)
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평균 일일 구리 잔고 기준선 대비 변화
기간: 축적: 기준선, 1일부터 8일까지(ALXN1840 15mg) 및 31일부터 35일까지(ALXN1840 30mg); 항정 상태: 기준, 25일~28일(ALXN1840 15mg) 및 36일~39일(ALXN1840 30mg)
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구리 밸런스는 음식과 음료에서 측정된 구리 투입량과 소변 및 대변에서 측정된 구리 제거량의 차이로 정의되며, 수집 기간 동안 일일 평균 구리 밸런스로 계산되었습니다.
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축적: 기준선, 1일부터 8일까지(ALXN1840 15mg) 및 31일부터 35일까지(ALXN1840 30mg); 항정 상태: 기준, 25일~28일(ALXN1840 15mg) 및 36일~39일(ALXN1840 30mg)
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혈장 총 구리 및 불안정한 결합 구리(LBC)를 포함하여 음식, 음료, 대변 및 소변에서 구리 정량화
기간: 축적: 15mg의 경우 1일부터 8일까지, 30mg의 경우 31일부터 35일까지; 항정 상태: ALXN1840 15mg의 경우 25일~28일, ALXN1840 30mg의 경우 36일~39일
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구리는 구리 섭취량(음식 및 음료), 구리 생산량(대변 및 소변), 혈장 총 구리 및 불안정한 결합 구리 측정을 통해 평가되었습니다.
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축적: 15mg의 경우 1일부터 8일까지, 30mg의 경우 31일부터 35일까지; 항정 상태: ALXN1840 15mg의 경우 25일~28일, ALXN1840 30mg의 경우 36일~39일
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ALXN1840에 지정된 몰리브덴 용량은 정상 상태의 혈장을 포함하여 음식, 음료, 대변 및 소변에 투여되고 정량화됩니다.
기간: 25일~28일(ALXN1840 15mg) 및 36일~39일(ALXN1840 30mg)
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이 결과 측정에서는 음식, 음료, 대변 및 소변에 포함된 몰리브덴의 양이 보고됩니다.
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25일~28일(ALXN1840 15mg) 및 36일~39일(ALXN1840 30mg)
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ALXN1840 정상 상태에서의 일일 평균 몰리브덴 균형
기간: 항정 상태: 25일~28일(ALXN1840 15mg) 및 36일~39일(ALXN1840 30mg)
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항정 상태의 몰리브덴 균형은 몰리브덴 섭취량(음식, 음료 및 ALXN1840) 및 몰리브덴 생산량(대변 및 소변) 측정을 통해 평가되었습니다.
정상 상태는 몰리브덴(in)과 동일한 몰리브덴(out)으로 정의됩니다.
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항정 상태: 25일~28일(ALXN1840 15mg) 및 36일~39일(ALXN1840 30mg)
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몰리브덴 균형에 따라 결정되는 몰리브덴 축적
기간: 축적: 1일~8일(ALXN1840 15mg) 및 31일~35일((ALXN1840 30mg)
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몰리브덴 균형은 몰리브덴 섭취(음식, 음료, ALXN1840) 및 몰리브덴 배출(대변 및 소변) 측정을 통해 평가되었습니다.
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축적: 1일~8일(ALXN1840 15mg) 및 31일~35일((ALXN1840 30mg)
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총 몰리브덴 및 혈장 한외여과물(PUF) 몰리브덴의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 1일차부터 39일차까지
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1일차부터 39일차까지
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총 몰리브덴 및 혈장 한외여과물(PUF) 몰리브덴의 농도 시간 곡선(AUC0-inf) 아래 면적
기간: 39일차
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39일차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion
- 연구 책임자: Peter Ksenuk, MD, Alexion
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 9월 7일
기본 완료 (실제)
2022년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 9월 28일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 9월 28일
처음 게시됨 (실제)
2020년 10월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 25일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN1840-WD-204
- 2020-001104-41 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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ALXN1840에 대한 임상 시험
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.종료됨
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Alexion완전한