Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Kobber- og molybdenbalanse hos deltakere med Wilsons sykdom behandlet med ALXN1840

10. juni 2024 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, åpen studie for å vurdere kobber- og molybdenbalansen hos deltakere med Wilsons sykdom behandlet med ALXN1840

Denne utforskende studien vil undersøke effekten av ALXN1840 på kobberbalansen hos deltakere med Wilson sykdom (WD).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Deltakere som er behandlingserfarne (som inkluderer standardbehandlinger eller ALXN1840) og behandlingsnaive er kvalifisert for denne studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Research Site
  • New Zealand
      • Grafton, New Zealand, 1010
        • Research Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 1YR
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnose av WD ved Leipzig-kriterier ≥ 4.
  2. Kunne bo i den kliniske forskningsenheten for intensiv metabolsk overvåking av kobber og molybden.
  3. Deltakere som er villige til å følge kobber/molybden-kontrollert diett under studien.
  4. Villig og i stand til å følge protokollspesifiserte prevensjonskrav.
  5. I stand til å gi signert informert samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dekompensert cirrhose eller modell for sluttstadium av leversykdomsscore > 13.
  2. Modifisert Nazer-poengsum > 7.
  3. Klinisk signifikant gastrointestinal blødning i løpet av de siste 3 månedene.
  4. Alaninaminotransferase > 2 × øvre normalgrense.
  5. Hemoglobin mindre enn nedre grense for referanseområdet for alder og kjønn.
  6. Betydelig sykehistorie (nåværende eller tidligere).
  7. Tidligere behandling med sink innen 30 dager før screeningbesøket.
  8. Deltakere i nyresvikt, definert som i sluttstadium nyresykdom ved dialyse (kronisk nyresykdom stadium 5) eller kreatininclearance < 30 milliliter/minutt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ALXN1840
Deltakerne vil bli administrert ALXN1840 i en dose på 15 milligram (mg)/dag på dag 1 til og med dag 28 og deretter økt til 30 mg/dag på dag 29 til og med dag 39
Legemiddel: ALXN1840
Administreres oralt som tabletter.
Andre navn:
  • tidligere WTX101

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Gjennomsnittlig daglig kobbersaldo: Dag 1 til og med dag 8
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg)
Gjennomsnittlig daglig kobberbalanse: Dag 31 til og med dag 35
Tidsramme: Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg)
Gjennomsnittlig daglig kobbersaldo: Dag 25 til og med dag 28
Tidsramme: Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg)
Gjennomsnittlig daglig kobbersaldo: Dag 36 til og med dag 39
Tidsramme: Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i total molybdenutskillelse i urin og avføring
Tidsramme: Akkumulering: Baseline, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering: Baseline, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Endring fra basislinje i gjennomsnittlig daglig kobberbalanse
Tidsramme: Akkumulering: Grunnlinje, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobberbalanse er definert som differansen mellom målt kobbertilførsel i mat og drikke, og målt kobbereliminasjon i urin og feces, og ble beregnet som gjennomsnittlig daglig kobberbalanse over innsamlingsperioden.
Akkumulering: Grunnlinje, dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 (ALXN1840 30 mg); Steady State: Baseline, dag 25 til dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Kobber kvantifisert i mat, drikke, avføring og urin, inkludert totalt plasma og labilt kobber (LBC)
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Kobber ble vurdert gjennom måling av kobberinntak (i ​​mat og drikke), og kobberproduksjon (i feces og urin) samt totalt og labilt bundet kobber i plasma.
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 for 15 mg og dag 31 til og med dag 35 for 30 mg; Steady state: Dag 25 til og med dag 28 for ALXN1840 15 mg og dag 36 til og med dag 39 for ALXN1840 30 mg
Molybden spesifisert i ALXN1840 doser gitt og kvantifisert i mat, drikke, avføring og urin, inkludert plasma ved stabil tilstand
Tidsramme: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Mengden molybden i mat, drikke, avføring og urin er rapportert i dette utfallsmålet.
Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Gjennomsnittlig daglig molybdenbalanse ved ALXN1840 stabil tilstand
Tidsramme: Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Molybdenbalansen ved steady state ble vurdert gjennom måling av molybdeninntak (i ​​mat, drikke og ALXN1840), og molybdenproduksjon (i avføring og urin). Steady state er definert som molybden (ut) lik molybden (inn).
Steady state: Dag 25 til og med dag 28 (ALXN1840 15 mg) og dag 36 til og med dag 39 (ALXN1840 30 mg)
Akkumulering av molybden som bestemt av molybdenbalansen
Tidsramme: Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Molybdenbalansen ble vurdert gjennom måling av molybdeninntak (i ​​mat, drikke og ALXN1840), og molybdenproduksjon (i avføring og urin).
Akkumulering: Dag 1 til og med dag 8 (ALXN1840 15 mg) og dag 31 til og med dag 35 ((ALXN1840 30 mg)
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av totalt molybden og plasma ultrafiltrat (PUF) molybden
Tidsramme: Dag 1 til dag 39
Dag 1 til dag 39
Areal under konsentrasjonstidskurven (AUC0-inf) for totalt molybden og plasma ultrafiltrat (PUF) molybden
Tidsramme: Dag 39
Dag 39

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Eugene S. Swenson, MD, PhD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.
  • Studieleder: Peter Ksenuk, MD, Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

7. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

7. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. september 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. september 2020

Først lagt ut (Faktiske)

5. oktober 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juni 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. juni 2024

Sist bekreftet

1. juni 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALXN1840-WD-204
  • 2020-001104-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Wilsons sykdom

Kliniske studier på ALXN1840

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jamaica

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere