En studie för att bedöma effekten av ELX/TEZ/IVA på glukostolerans hos deltagare med cystisk fibros (CF)
13 juli 2023 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En öppen fas 3b studie för att bedöma effekten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor på glukostolerans hos patienter med cystisk fibros med onormal glukosmetabolism
Denna studie kommer att utvärdera effekten av elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) på glukostolerans hos CF-deltagare, 12 år och äldre som är heterozygota för F508del-mutationen och en minimal funktionsmutation (F/MF) genotyper), med onormal glukosmetabolism.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
69
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australien
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
Randwick, Australien
- Sydney Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Frankrike
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
-
Marseille, Frankrike
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrike
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrike
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Pierre-Bénite, Frankrike
- Centre Hospitalier LYON SUD
-
Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankrike
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Frankrike
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Suresnes, Frankrike
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italien
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italien
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Nederländerna
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Nederländerna
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sevilla, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Klinika Nemoci Plicnich a Tuberkulozy
-
Praha 5, Tjeckien
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
12 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Heterozygot för F508del och en MF-mutation (F/MF-genotyper)
- Forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) värde ≥ 30 % av förutsagt medelvärde för ålder, kön och längd
Onormal glukostolerans bestäms av en OGTT som antingen:
- Nedsatt glukostolerans (IGT)
- CF-relaterad diabetes (CFRD)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant levercirros med eller utan portal hypertoni
- Fast organ eller hematologisk transplantation
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
- Typ 1 eller typ 2 diabetes
- Varaktighet av CFRD ≥5 år
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ELX/TEZ/IVA
Deltagarna fick ELX 200 mg /TEZ 100 mg /IVA 150 mg på morgonen och IVA 150 mg på kvällen.
|
Tabletter för oral administrering.
Andra namn:
Tabletter med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinjen i 2-timmars blodsockernivåer efter en OGTT till genomsnittet för vecka 36 och vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 36 och 48
|
Baslinje 2 timmar efter OGTT-blodsockernivån definierades som genomsnittet av giltiga mätningar före dos vid screening och dag 1. OGTT-resultat ansågs giltiga endast när deltagaren fastade i minst 8 timmar.
|
Baslinje, vecka 36 och 48
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med förbättring i dysglykemikategorisering vid vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
|
Baslinjekategorin för dysglykemi definierades som den senaste icke-saknade mätningen före den första dosen av studieläkemedlet under behandlingsperioden.
Förbättring av dysglykemi är en förändring från cystisk fibros-relaterad diabetes (CFRD) vid baslinjen till nedsatt glukostolerans (IGT)/normal glukostolerans (NGT) vid vecka 48 ELLER förändring från IGT vid baslinjen till NGT vid vecka 48.
CFRD: 2 timmar efter OGTT blodsockernivå ≥200 mg/dL eller fastande blodsockernivå ≥126 mg/dL; IGT: 2 timmar efter OGTT blodsockernivå ≥140 till <200 mg/dL och fastande blodsockernivå <126 mg/dL; NGT: 2 timmar efter OGTT blodsockernivå <140 mg/dL och fastande blodsockernivå <126 mg/dL.
|
Baslinje, vecka 48
|
|
Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 52
|
Dag 1 till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
15 januari 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
14 juli 2022
Avslutad studie (Faktisk)
14 juli 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 oktober 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 oktober 2020
Första postat (Faktisk)
22 oktober 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 augusti 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX19-445-117
- 2020-003170-44 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .