Een studie om het effect van ELX/TEZ/IVA op glucosetolerantie te beoordelen bij deelnemers met cystische fibrose (CF)
13 juli 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een open-label fase 3b-onderzoek om het effect van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor op de glucosetolerantie te beoordelen bij patiënten met cystische fibrose met een abnormaal glucosemetabolisme
Deze studie zal het effect evalueren van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) op glucosetolerantie bij CF-deelnemers van 12 jaar en ouder die heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie en een minimale functiemutatie (F/MF genotypen), met een abnormaal glucosemetabolisme.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
69
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Adelaide, Australië
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australië
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australië
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australië
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australië
- The Royal Children's Hospital
-
Randwick, Australië
- Sydney Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australië
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, België
- Cliniques Universitaires de Bruxelles Hopital Erasme
-
Gent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Créteil, Frankrijk
- Centre Hospitalier Intercommunal Créteil
-
Lille, Frankrijk
- CHRU de Lille - Hôpital Albert Calmette
-
Marseille, Frankrijk
- Chu Marseille - Hopital Nord
-
Montpellier Cedex 5, Frankrijk
- Hopital Arnaud de Villeneuve
-
Nantes, Frankrijk
- Centre Hospitalier Universitaire De Nantes - G. R. Laennec
-
Nice, Frankrijk
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Nice - Hopital Pasteur
-
Pierre-Bénite, Frankrijk
- Centre Hospitalier Lyon Sud
-
Rouen Cedex, Seine Maritime, Frankrijk
- CHU de Rouen - Hôpital Charles Nicolle
-
Strasbourg, Frankrijk
- Hôpitaux universitaires de Strasbourg
-
Suresnes, Frankrijk
- Hopital Foch (Suresnes), Hopital Foch, Adultes
-
-
-
-
-
Ancona, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedali Riuniti di Ancona
-
Genova, Italië
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italië
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico G. Martino
-
Milano, Italië
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italië
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Verona, Italië
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederland
- Academisch Medisch Centrum (Academic Medical Centre)
-
Den Haag, Nederland
- HagaZiekenhuis van den Haag
-
Heidelberglaan, Nederland
- University Medical Center, Utrecht, Department of Pulmonology and Tuberculosis
-
Rotterdam, Nederland
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spanje
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanje
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Murcia, Spanje
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sevilla, Spanje
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië
- Klinika Nemoci Plicnich a Tuberkulozy
-
Praha 5, Tsjechië
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF-genotypes)
- Geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (FEV1) waarde ≥ 30% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte
Abnormale glucosetolerantie bepaald door een OGTT als ofwel:
- Verminderde glucosetolerantie (IGT)
- CF-gerelateerde diabetes (CFRD)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante levercirrose met of zonder portale hypertensie
- Vaste orgaan- of hematologische transplantatie
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
- Diabetes type 1 of type 2
- Duur van CFRD ≥5 jaar
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers kregen 's ochtends ELX 200 mg /TEZ 100 mg /IVA 150 mg en 's avonds IVA 150 mg.
|
Tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
Vaste-dosiscombinatietabletten (FDC) voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van baseline in 2-uurs bloedglucosewaarden na een OGTT naar het gemiddelde van week 36 en week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 36 en 48
|
Baseline 2 uur post-OGTT-bloedglucosespiegel werd gedefinieerd als het gemiddelde van geldige pre-dosismetingen bij screening en dag 1. OGTT-resultaten werden alleen als geldig beschouwd als de deelnemer ten minste 8 uur aan het vasten was.
|
Basislijn, week 36 en 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage deelnemers met verbetering in dysglykemie-categorisering in week 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 48
|
De baseline dysglycemiecategorie werd gedefinieerd als de meest recente niet-ontbrekende meting vóór de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel in de behandelingsperiode.
Verbetering van dysglykemie is een verandering van cystic fibrosis-related diabetes (CFRD) bij baseline naar verminderde glucosetolerantie (IGT)/normale glucosetolerantie (NGT) in week 48 OF verandering van IGT bij baseline naar NGT in week 48.
CFRD: 2 uur post-OGTT bloedglucosespiegel ≥200 mg/dL of nuchtere bloedglucosespiegel ≥126 mg/dL; IGT: 2 uur post-OGTT bloedglucosespiegel ≥140 tot <200 mg/dL en nuchtere bloedglucosespiegel <126 mg/dL; NGT: 2 uur post-OGTT bloedglucosespiegel <140 mg/dL en nuchtere bloedglucosespiegel <126 mg/dL.
|
Basislijn, week 48
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 52
|
Dag 1 tot week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 januari 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
14 juli 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
14 juli 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 oktober 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 oktober 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
22 oktober 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
3 augustus 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
13 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
- Elexaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX19-445-117
- 2020-003170-44 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .