Parents in Transition - ett sjuksköterskeledd utbildningsprogram för stöd och överföring (ParTNer-STEPs)

STUDIEDESIGN Studiedesignen är en randomiserad kontrollerad spårstudie (RCT) under en period av 6 till 18 månader innan ungdomen överförs till vuxenvård (beror på när deltagaren rekryteras före förflyttning) och tre månader efter förflyttning.

REKRYTERING Potentiella deltagare kommer att kontaktas av barnsjuksköterskorna på de fyra poliklinikerna och informeras kort om studien. Om föräldrarna är intresserade av projektet kommer projektkoordinatorn att ge föräldrarna muntlig och skriftlig information om studien, inklusive att de när som helst kan dra sig ur studien utan konsekvenser för deras barns behandling. Det kommer också att ges skriftlig information till deras tonårsbarn och ungdomen får också möjlighet att prata direkt med projektkoordinatorn om de har några frågor. Slutligen, efter tid att överväga deras deltagande i projektet, kommer ett skriftligt medgivande att erhållas. Under rekryteringsprocessen kommer utredarna noga att överväga risken för tvång, autonomi och konfidentialitet.

RANDOMISERING Randomisering kommer att genomföras efter screening och skriftligt medgivande från föräldrar. Randomisering kommer att utföras av datorgenererade (REDCap) slumptal som en dyad (ungdom och föräldrar) med ett förhållande på 1:1 (med algoritm för att stratifiera av de fyras poliklinik). Dyaderna kommer att randomiseras i två grupper 1) får interventionen (standardvård plus ParTNer-STEP tills deras barns övergång till vuxenvård) eller 2) standardvård (kontrollgrupp). När databasen väl har definierat en dyads allokering kan inga ändringar göras. De som är randomiserade till interventionsarmen får då tillgång till interventionsmaterialet.

PROVSTORLEK Inga tidigare studier har fokuserat på om det är möjligt att öka föräldrars transition readiness score (TR) genom att erbjuda dem ett förflyttningsprogram. En tidigare tvärsnittsstudie fann att föräldrar till kroniskt sjuka ungdomar har en genomsnittlig TR-poäng på 3,12 (SD 0,68). Baserat på vår kliniska erfarenhet, råd från författaren till det primära utfallsformuläret och en genomgång av varje punkt i frågeformuläret (Medical self-management and transition readiness), antar utredarna att det kommer att vara möjligt att öka föräldrarnas TR-poäng i interventionsgruppen med 0,5 poäng.

Utredarna planerar en RCT-studie med en kontinuerlig svarsvariabel från en oberoende kontroll- och interventionsgrupp med 1 kontroll(er) per interventionsperson. Baserat på en tidigare studie antar utredarna att svaret inom varje grupp kommer att vara normalfördelat med standardavvikelsen 0,68. Om den verkliga skillnaden i interventions- och kontrollmedel är 0,50, kommer utredarna att behöva inkludera föräldrar till 31 individuella ungdomar i varje grupp för att kunna förkasta nollhypotesen att populationsmedelvärdena för interventions- och kontrollgrupperna är lika med sannolikhet ( effekt) 0,80. Sannolikheten för typ I-fel associerad med detta test av denna nollhypotes är 0,05. Utredarna behöver alltså rekrytera totalt föräldrar till minst 62 individuella ungdomar.

INSTÄLLNING Interventionen kommer att utföras på poliklinikerna för nefrologi, hepatologi, neurologi och reumatologi för barn och vuxna vid Köpenhamns universitetssjukhus, Rigshospitalet, Danmark. Utredarna har valt dessa fyra specialiteter, eftersom låg behandlingsföljsamhet och utebliven närvaro i patientgruppen kan resultera i bestående funktionsnedsättningar eller kritiska konsekvenser. I Danmark går ungdomar över till vuxenvård när de fyller 18 år oavsett ungdomens mognad eller övergångsberedskap. Varje barnmottagning har minst en ungdomsambassadör (en sjuksköterska med särskilt intresse och utbildning i ungdomsmedicin). Den befintliga övergångsvården inkluderar ungdomskonsultationer med användning av delade besöksmodellen och bedömning av övergångsberedskap hos ungdomar. Klinikerna har för närvarande inga program som riktar sig till föräldrar.

ETIK Projektet kommer att följa de regler som fastställts av de etiska riktlinjerna för omvårdnadsforskning i de nordiska länderna, alla relevanta lagar och förordningar i Danmark, och till Helsingforsdeklarationen II och är godkänd av det danska dataskyddsverket, referensnr. VD-2018-396.

Utredarna har formellt frågat den regionala forskningsetiska kommittén med en fullständig klinisk beskrivning av projektet. De har granskat projektet och gett oss tillstånd att utföra studien (referensnr. FSP 20031083).

Enligt dansk lagstiftning kan studier såsom registerforskningsprojekt, intervjuundersökningar och enkätundersökningar utföras utan formellt etiskt godkännande jfr. 1 och 2 § i kommittélagen då inget humanbiologiskt material ingår.

Innan utredaren inhämtar samtycke från föräldrarna kommer utredaren att ge alla deltagare muntlig och skriftlig information om studien, inklusive det faktum att de kan dra sig ur studien när som helst utan konsekvenser för deras barns behandling. Utredarna kommer noggrant att överväga risken för tvång, autonomi och konfidentialitet.

DATAINSAMLING Data kommer att samlas in genom frågeformulär vid baslinjen och var sjätte månad upp till tre månader efter att ungdomen har flyttat till vuxenvård. Frågeformulär kommer att skickas ut via e-post eller per post baserat på deltagarnas önskemål.

DATAHANTERING All data kommer att hanteras konfidentiellt och lagras i den lösenordsskyddade programvaran REDCap.

DATAANALYS En detaljerad statistisk analysplan (SOP) kommer att tas fram när alla deltagare har genomfört den slutliga mätningen (sex månader efter genomförd intervention) i samarbete med statistiker. Utredarna planerar att inkludera t-tester, Pearsons chi-kvadrattest, regressionsanalys, intention to treat och linjära modeller. Logistiska regressionsanalyser kommer att genomföras för att beskriva övergångsberedskap och ansvarsfördelning inom interventionsgruppen och jämföra det med kontrollgruppens poäng. Sociodemografiska data och föräldrarnas osäkerhetspoäng kommer att betraktas som variabler. SOP kommer att bekräftas bland alla projektgruppsmedlemmar innan utredarna kommer att undersöka data.

MISSADE DATA, AVBROTT OCH FÖRLORAS FÖR ATT FÖLJA UPP Förlust av uppföljning och saknad data av olika anledningar är omöjligt att undvika i randomiserade studier. Utredarna kommer att tillämpa analysramverket där saknad data relaterad till intention-to-treat-metoden är beroende av att göra rimliga antaganden om att data saknas och inkludera alla deltagare i efterföljande känslighetsanalyser.

1. Försök att följa upp alla randomiserade föräldrar, även om de avstår från tilldelad behandling.
2. Utför en huvudanalys av alla observerade data som är giltiga under ett rimligt antagande om att data saknas (d.v.s. modellbaserad: data som observerats; använd linjära blandade effektmodeller, förutsatt att data är "Slumpmässigt saknas" [MAR] ).
3. Utför känslighetsanalyser för att undersöka effekten av avvikelser från antagandet i huvudanalysen (#2) (d.v.s. en icke-svarare-imputation: att använda värdet vid baslinjen för att ersätta saknade data kommer att motsvara en icke-svarare imputation; dessa modeller kommer potentiellt att vara informativa även om data saknas inte slumpmässigt [MNAR]).
4. Redogör för alla randomiserade föräldrar, åtminstone i känslighetsanalyserna (som täcks av #2 och #3 ovan, plus motsvarande analyser baserade på populationen per protokoll).

Tolkningen av motsvarande statistiska mått på osäkerhet av behandlingseffekten och behandlingsjämförelser kommer att involvera övervägande av det potentiella bidraget av bias till P-värdet, 95 % konfidensintervall, och av slutsatsen i allmänhet.

Vår primära analyspopulation kommer att vara alla föräldrar med tillgängliga data vid baslinjen, statistiskt modellerade med hjälp av linjära blandade effekter med upprepade åtgärder (se ovan). Dessa modeller kommer att vara giltiga om data är 'MAR'.

Känslighet: Utredarna kommer att analysera alla variabler, där saknade data hanteras av flera imputeringstekniker. När de olika känslighetsanalyserna överensstämmer, och analyserna på känslighetsanalyserna och huvudanalysen leder till i huvudsak samma slutsatser, ökar förtroendet för försöksresultaten.