Genitori in transizione: un programma educativo di supporto e trasferimento guidato da infermieri (ParTNer-STEPs)

DISEGNO DELLO STUDIO Il disegno dello studio è uno studio randomizzato e controllato (RCT) in un periodo da 6 a 18 mesi prima che l'adolescente venga trasferito alle cure per adulti (dipende da quando il partecipante viene reclutato prima del trasferimento) e tre mesi dopo il trasferimento.

RECLUTAMENTO I potenziali partecipanti verranno contattati dagli infermieri pediatrici presso i quattro ambulatori e brevemente informati dello studio. Se i genitori sono interessati al progetto, il coordinatore del progetto fornirà loro informazioni orali e scritte sullo studio, compreso il fatto che possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento senza conseguenze per il trattamento del loro bambino. Verranno inoltre fornite informazioni scritte al figlio adolescente e l'adolescente avrà anche l'opportunità di parlare direttamente con il coordinatore del progetto, in caso di domande. Infine, dopo aver considerato la loro partecipazione al progetto, verrà ottenuto un consenso scritto. Durante il processo di reclutamento gli investigatori considereranno attentamente il rischio di coercizione, autonomia e riservatezza.

RANDOMIZZAZIONE La randomizzazione sarà condotta dopo lo screening e il consenso scritto dei genitori. La randomizzazione sarà condotta da numeri casuali generati dal computer (REDCap) come una diade (adolescente e genitori) con un rapporto di 1: 1 (utilizzando un algoritmo per stratificare in base ai quattro ambulatori). Le diadi saranno randomizzate in due gruppi 1) riceveranno l'intervento (cure standard più ParTNer-STEP fino al trasferimento del bambino alle cure degli adulti) o 2) cure standard (gruppo di controllo). Una volta che il database ha definito l'allocazione di una diade, non è possibile apportare modifiche. Quelli randomizzati al braccio di intervento riceveranno quindi l'accesso ai materiali di intervento.

DIMENSIONE DEL CAMPIONE Nessuno studio precedente si è concentrato sulla possibilità di aumentare il punteggio di preparazione alla transizione (TR) dei genitori offrendo loro un programma di trasferimento. Un precedente studio trasversale ha rilevato che i genitori di adolescenti affetti da malattie croniche hanno un punteggio TR medio di 3,12 (SD 0,68). Sulla base della nostra esperienza clinica, del consiglio dell'autore del questionario sui risultati primari e di una revisione di ciascun elemento del questionario (autogestione medica e preparazione alla transizione), i ricercatori presumono che sarà possibile aumentare il punteggio TR dei genitori nel gruppo di intervento con 0,5 punti.

I ricercatori stanno pianificando uno studio RCT con una variabile di risposta continua da un gruppo di controllo e intervento indipendente con 1 controllo(i) per soggetto di intervento. Sulla base di uno studio precedente, i ricercatori presumono che la risposta all'interno di ciascun gruppo sarà distribuita normalmente con una deviazione standard di 0,68. Se la vera differenza tra le medie di intervento e di controllo è 0,50, i ricercatori dovranno includere i genitori di 31 singoli adolescenti in ciascun gruppo per poter rifiutare l'ipotesi nulla che le medie della popolazione dei gruppi di intervento e di controllo siano uguali con probabilità ( potenza) 0,80. La probabilità di errore di tipo I associata a questo test di questa ipotesi nulla è 0,05. Pertanto, i ricercatori devono reclutare un totale di genitori di almeno 62 singoli adolescenti.

SETTING L'intervento sarà effettuato presso gli ambulatori pediatrici e per adulti di nefrologia, epatologia, neurologia e reumatologia presso l'Ospedale Universitario di Copenhagen, Rigshospitalet, Danimarca. I ricercatori hanno scelto queste quattro specialità, perché la bassa aderenza al trattamento e la mancata partecipazione del gruppo di pazienti potrebbero comportare disabilità permanenti o conseguenze critiche. In Danimarca gli adolescenti passano alle cure degli adulti quando compiono 18 anni, indipendentemente dalla maturità dell'adolescente o dalla disponibilità alla transizione. Ogni clinica pediatrica ha almeno un ambasciatore dei giovani (un'infermiera con particolare interesse e formazione nella medicina dell'adolescenza). L’assistenza transitoria esistente comprende consultazioni con i giovani utilizzando il modello delle visite frazionate e la valutazione della preparazione degli adolescenti alla transizione. Le cliniche attualmente non hanno programmi rivolti ai genitori.

ETICA Il progetto aderirà ai regolamenti stabiliti dalle Linee guida etiche per la ricerca infermieristica nei paesi nordici, a tutte le leggi e i regolamenti pertinenti in Danimarca e alla Dichiarazione di Helsinki II ed è approvato dall'Agenzia danese per la protezione dei dati, riferimento n. VD-2018-396.

I ricercatori hanno chiesto formalmente al comitato etico regionale per la ricerca una descrizione clinica completa del progetto. Hanno esaminato il progetto e ci hanno dato il permesso di eseguire lo studio (riferimento n. FSP 20031083).

Secondo la legislazione danese, studi come progetti di ricerca sui registri, sondaggi con interviste e sondaggi con questionari possono essere condotti senza un'approvazione etica formale, cfr. sezioni 1 e 2 della legge della commissione in quanto non è incluso materiale biologico umano.

Prima di ottenere il consenso dei genitori, lo sperimentatore fornirà a tutti i partecipanti informazioni orali e scritte sullo studio, compreso il fatto che possono ritirarsi dallo studio in qualsiasi momento senza conseguenze per il trattamento del loro bambino. Gli investigatori valuteranno attentamente il rischio di coercizione, autonomia e riservatezza.

RACCOLTA DATI I dati verranno raccolti tramite questionari al basale e ogni sei mesi fino a tre mesi dopo il trasferimento dell'adolescente in cure per adulti. I questionari verranno inviati via e-mail o per posta in base ai desideri dei partecipanti.

GESTIONE DEI DATI Tutti i dati saranno trattati in modo confidenziale e archiviati nel software protetto da password REDCap.

ANALISI DEI DATI Un piano dettagliato di analisi statistica (SOP) sarà sviluppato quando tutti i partecipanti avranno completato la misurazione finale (sei mesi dopo il completamento dell'intervento) in collaborazione con gli statistici. I ricercatori intendono includere test t, test Chi-quadrato di Pearson, analisi di regressione, intenzione di trattare e modelli lineari. Verranno effettuate analisi di regressione logistica per descrivere la preparazione alla transizione e l'assegnazione delle responsabilità all'interno del gruppo di intervento e confrontarle con il punteggio del gruppo di controllo. I dati socio-demografici e il punteggio di incertezza dei genitori saranno considerati come variabili. La SOP sarà confermata tra tutti i membri del gruppo di progetto prima che i ricercatori esaminino i dati.

DATI MANCANTI, ABBANDONATI E PERSI AL FOLLOW UP La perdita al follow-up e la mancanza di dati per vari motivi è impossibile da evitare negli studi randomizzati. I ricercatori applicheranno il quadro di analisi in cui i dati mancanti relativi all'approccio intenzione di trattare dipendono dal fare ipotesi plausibili sulla mancanza dei dati e dall'inclusione di tutti i partecipanti nelle successive analisi di sensibilità.

1. Tentare di seguire tutti i genitori randomizzati, anche se si ritirano dal trattamento assegnato.
2. Eseguire un'analisi principale di tutti i dati osservati che sono validi in base a un'ipotesi plausibile sulla mancanza dei dati (ovvero, basata su modelli: dati osservati; utilizzando modelli lineari a effetti misti, assumendo che i dati siano "mancanti a caso" [MAR] ).
3. Eseguire analisi di sensibilità per esplorare l'effetto delle deviazioni dall'ipotesi fatta nell'analisi principale (n. 2) (vale a dire, un'imputazione di non risponditore: l'utilizzo del valore al basale per sostituire i dati mancanti corrisponderà a un'imputazione di non risponditore; questi i modelli saranno potenzialmente informativi anche se i dati sono "Missing Not At Random" [MNAR]).
4. Tenere conto di tutti i genitori randomizzati, almeno nelle analisi di sensibilità (coperte dai punti 2 e 3 sopra, più le analisi corrispondenti basate sulla popolazione per protocollo).

L'interpretazione delle corrispondenti misure statistiche dell'incertezza dell'effetto del trattamento e dei confronti tra i trattamenti comporterà la considerazione del potenziale contributo della distorsione al valore P, dell'intervallo di confidenza al 95% e dell'inferenza in generale.

La nostra popolazione di analisi primaria sarà composta da tutti i genitori con dati disponibili al basale, modellati statisticamente utilizzando modelli lineari a effetti misti a misure ripetute (vedere sopra). Questi modelli saranno validi se i dati sono "MAR".

Sensibilità: gli investigatori analizzeranno tutte le variabili, con i dati mancanti gestiti da tecniche di imputazione multipla. Quando le diverse analisi di sensibilità concordano e le analisi sulle analisi di sensibilità e sull'analisi principale portano sostanzialmente alle stesse conclusioni, la fiducia nei risultati dello studio aumenta.