Rodzice w okresie przejściowym — prowadzony przez pielęgniarki program wsparcia i edukacji transferowej (ParTNer-STEPs)

PROJEKT BADANIA Projekt badania to randomizowane badanie kontrolowane (RCT) prowadzone w okresie od 6 do 18 miesięcy przed przeniesieniem nastolatka pod opiekę dla dorosłych (w zależności od tego, kiedy uczestnik został zrekrutowany przed przeniesieniem) i trzy miesiące po przeniesieniu.

REKRUTACJA Z potencjalnymi uczestnikami skontaktują się pielęgniarki pediatryczne w czterech przychodniach i zostaną one krótko poinformowane o badaniu. Jeżeli rodzice są zainteresowani projektem, koordynator projektu przekaże rodzicom ustną i pisemną informację o badaniu, z informacją o możliwości wycofania się z badania w dowolnym momencie bez konsekwencji dla leczenia dziecka. Dorastającemu dziecku zostaną również przekazane pisemne informacje, a nastolatek będzie miał również możliwość bezpośredniej rozmowy z koordynatorem projektu, jeśli będzie miał jakiekolwiek pytania. Ostatecznie, po czasie do rozważenia ich udziału w projekcie, uzyskana zostanie pisemna zgoda. W procesie rekrutacji śledczy dokładnie rozważą ryzyko przymusu, autonomii i poufności.

RANDOMIZACJA Randomizacja zostanie przeprowadzona po badaniu przesiewowym i pisemnej zgodzie rodziców. Randomizacja zostanie przeprowadzona na podstawie liczb losowych generowanych komputerowo (REDCap) w formie diady (nastolatek i rodzice) w stosunku 1:1 (przy użyciu algorytmu do stratyfikacji według czterech przychodni). Diady zostaną losowo podzielone na dwie grupy: 1) otrzymają interwencję (opieka standardowa plus PARTNER-STEP do momentu przeniesienia dziecka pod opiekę dla dorosłych) lub 2) otrzymają opiekę standardową (grupa kontrolna). Gdy baza danych zdefiniuje przydział diady, nie można wprowadzać żadnych zmian. Osoby przydzielone losowo do ramienia interwencyjnego otrzymają następnie dostęp do materiałów interwencyjnych.

WIELKOŚĆ PRÓBY Żadne wcześniejsze badania nie skupiały się na tym, czy możliwe jest zwiększenie wskaźnika gotowości rodziców do przejścia (TR) poprzez oferowanie im programu przeniesienia. Poprzednie badanie przekrojowe wykazało, że rodzice przewlekle chorych nastolatków mają średni wynik TR na poziomie 3,12 (SD 0,68). W oparciu o nasze doświadczenie kliniczne, porady autora kwestionariusza głównego wyniku leczenia oraz przegląd każdej pozycji w kwestionariuszu (samodzielne leczenie i gotowość do przejścia na emeryturę) badacze zakładają, że możliwe będzie zwiększenie wyniku TR rodziców w grupie interwencyjnej z 0,5 punktu.

Badacze planują badanie RCT ze zmienną odpowiedzi ciągłej z niezależnej grupy kontrolnej i interwencyjnej z 1 grupą kontrolną na uczestnika interwencji. Na podstawie poprzedniego badania badacze zakładają, że odpowiedź w każdej grupie będzie miała rozkład normalny z odchyleniem standardowym 0,68. Jeśli prawdziwa różnica w średnich interwencji i kontroli wynosi 0,50, badacze będą musieli włączyć rodziców 31 pojedynczych nastolatków do każdej grupy, aby móc odrzucić hipotezę zerową, że średnie populacyjne grup interwencyjnych i kontrolnych są równe z prawdopodobieństwem ( moc) 0,80. Prawdopodobieństwo błędu typu I związane z tym testem tej hipotezy zerowej wynosi 0,05. Dlatego badacze muszą zrekrutować ogółem rodziców co najmniej 62 nastolatków.

MIEJSCE Interwencja zostanie przeprowadzona w przychodniach nefrologii, hepatologii, neurologii i reumatologii dla dzieci i dorosłych w Szpitalu Uniwersyteckim w Kopenhadze, Rigshospitalet, Dania. Badacze wybrali te cztery specjalizacje, ponieważ niskie przestrzeganie zasad leczenia i nieobecność w grupie pacjentów może skutkować trwałą niepełnosprawnością lub poważnymi konsekwencjami. W Danii młodzież jest przekazywana do placówki dla dorosłych po ukończeniu 18. roku życia, niezależnie od dojrzałości nastolatka lub jego gotowości do przejścia. Każda klinika pediatryczna ma co najmniej jednego ambasadora młodzieży (pielęgniarkę specjalizującą się w medycynie młodzieżowej i specjalizującej się w niej). Istniejąca opieka przejściowa obejmuje konsultacje młodzieży w modelu split-wizytowym oraz ocenę gotowości adolescentów do zmiany. W klinikach nie ma obecnie programów skierowanych do rodziców.

ETYKA Projekt będzie zgodny z przepisami ustanowionymi w Wytycznych etycznych dla badań pielęgniarskich w krajach nordyckich, wszystkimi odpowiednimi przepisami prawa i regulacjami obowiązującymi w Danii oraz Deklaracją Helsińską II i został zatwierdzony przez Duńską Agencję Ochrony Danych, nr ref. VD-2018-396.

Badacze formalnie zwrócili się do regionalnej komisji ds. etyki badań naukowych o pełny opis kliniczny projektu. Zaopiniowali projekt i wyrazili zgodę na wykonanie badania (sygn. FSP 20031083).

Zgodnie z duńskim ustawodawstwem badania takie jak projekty badawcze dotyczące rejestrów, wywiady i ankiety można przeprowadzać bez formalnej zgody etycznej, por. art. 1 i 2 ustawy o komisji, ponieważ nie obejmuje ona ludzkiego materiału biologicznego.

Przed uzyskaniem zgody rodziców badacz przekaże wszystkim uczestnikom ustną i pisemną informację o badaniu, w tym informację o możliwości wycofania się z badania w dowolnym momencie bez konsekwencji dla leczenia dziecka. Śledczy dokładnie rozważą ryzyko przymusu, autonomii i poufności.

ZBIERANIE DANYCH Dane będą zbierane za pomocą kwestionariuszy na początku badania oraz co sześć miesięcy do trzech miesięcy po przekazaniu nastolatka pod opiekę osobom dorosłym. Kwestionariusze zostaną przesłane e-mailem lub pocztą, w zależności od życzeń uczestników.

ZARZĄDZANIE DANYMI Wszystkie dane będą traktowane poufnie i przechowywane w oprogramowaniu REDCap chronionym hasłem.

ANALIZA DANYCH Szczegółowy plan analizy statystycznej (SOP) zostanie opracowany, gdy wszyscy uczestnicy przeprowadzą końcowy pomiar (sześć miesięcy po zakończeniu interwencji) we współpracy ze statystykami. Badacze planują uwzględnić testy t, test chi-kwadrat Pearsona, analizę regresji, zamiar leczenia i modele liniowe. Przeprowadzona zostanie analiza regresji logistycznej w celu opisania gotowości do przejścia i podziału odpowiedzialności w grupie interwencyjnej oraz porównania jej z wynikiem grupy kontrolnej. Dane społeczno-demograficzne i wskaźnik niepewności rodziców będą traktowane jako zmienne. SOP zostanie potwierdzony wśród wszystkich członków grupy projektowej, zanim badacze zaczną przeglądać dane.

BRAK DANYCH, PORZUCENIE DANYCH I UTRATA KONTROLI W badaniach z randomizacją nie da się uniknąć utraty danych z dalszych działań i brakujących danych z różnych powodów. Badacze zastosują ramy analizy, w których brakujące dane związane z podejściem zgodnym z zamiarem leczenia zależą od przyjęcia wiarygodnych założeń dotyczących braków danych i włączenia wszystkich uczestników do kolejnych analiz wrażliwości.

1. Należy podjąć próbę monitorowania wszystkich randomizowanych rodziców, nawet jeśli wycofają się z przydzielonego im leczenia.
2. Wykonaj główną analizę wszystkich zaobserwowanych danych, które są ważne przy prawdopodobnym założeniu braku danych (tj. w oparciu o model: dane zaobserwowane; przy użyciu liniowych modeli efektów mieszanych, zakładając, że dane „brakują losowo” [MAR] ).
3. Wykonaj analizy wrażliwości, aby zbadać wpływ odstępstw od założeń przyjętych w analizie głównej (nr 2) (tj. przypisanie braku odpowiedzi: użycie wartości wyjściowej w celu zastąpienia brakujących danych będzie odpowiadać przypisaniu braku reakcji; te modele będą potencjalnie miały charakter informacyjny, nawet jeśli dane „brakują losowo” [MNAR]).
4. Uwzględnij wszystkich randomizowanych rodziców, przynajmniej w analizach wrażliwości (omówionych w punktach 2 i 3 powyżej oraz odpowiednich analizach opartych na populacji zgodnie z protokołem).

Interpretacja odpowiednich miar statystycznych niepewności efektu leczenia i porównań leczenia będzie obejmować rozważenie potencjalnego wkładu błędu systematycznego w wartość P, 95% przedział ufności i ogólnie wnioski.

Naszą pierwotną populacją do analizy będą wszyscy rodzice z dostępnymi danymi na początku badania, modelowani statystycznie przy użyciu modeli liniowych efektów mieszanych z powtarzanymi pomiarami (patrz powyżej). Modele te będą ważne, jeśli dane będą miały wartość „MAR”.

Wrażliwość: badacze przeanalizują wszystkie zmienne, a brakujące dane zostaną potraktowane za pomocą wielu technik imputacji. Kiedy różne analizy wrażliwości są zgodne, a analizy analiz wrażliwości i analizy głównej prowadzą do zasadniczo tych samych wniosków, zwiększa się pewność wyników badania.