Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av PTC923 hos deltagare med fenylketonuri

19 december 2023 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En fas 3-studie av PTC923 hos personer med fenylketonuri

Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av PTC923 för att sänka blodets fenylalanin (Phe)-nivåer hos deltagare med fenylketonuri, mätt som genomsnittlig förändring av Phe-nivåerna i blodet från baslinjen till vecka 5 och 6 (det vill säga genomsnittet av varje resp. behandlingsdos 2 veckors period av dubbelblind behandling).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Studien omfattar 2 delar: Del 1 och 2. Del 1 av studien testar känslighet för PTC923, med 14 dagars öppen behandling med PTC923. Vid slutet av behandlingen i del 1 kommer den genomsnittliga förändringen av Phe-nivåerna i blodet under den 14-dagars behandlingsperioden för alla deltagare att bedömas mot deras Phe-nivå i blodet före behandlingen (baslinje). Deltagare ≥2 år som upplever en <15 % minskning av Phe-nivåerna i blodet kommer att klassificeras som icke-responsiva och deltagandet i studien kommer att avslutas. Deltagare (≥2 år) som upplever en ≥15 % minskning av Phe-nivåerna i blodet kommer att fortsätta till del 2. Deltagare <2 år som upplever ≥15 % minskning av Phe-nivåerna i blodet kommer att erbjudas möjligheten att registrera sig direkt till en öppen förlängning Studera PTC923-MD-004-PKU. Deltagare <2 år som upplever en <15 % minskning av Phe-nivåerna i blodet kommer att klassificeras som icke-responsiva och deltagandet i studien kommer att avslutas. Efter den minsta 14-dagars PTC923-uttvättningsperioden kommer alla kvalificerade deltagare att randomiseras i del 2 för att få antingen PTC923 eller placebo. Efter 6 veckors behandling med antingen PTC923 eller placebo kommer deltagarna att erbjudas möjligheten att gå in i en öppen förlängningsstudie PTC923-MD-004-PKU (NCT05166161).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

157

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, SA 5000
        • PARC Clinical Research
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Brasilien
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • São Paulo
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasilien, 14051-140
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto da Universidade de Sao Paulo
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, DK-2100
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
  • Frankrike
    • Centre-Val De Loire
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrike, 37000
        • Bretonneau Hospital - CHRU de Tours
      • Tours, Centre-Val De Loire, Frankrike, 37044
        • CHRU de Tours- Hôpital Pédiatrique de Clocheville
  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94304
        • Stanford University Center for Academic Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado and the Children's Hospital CO
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32608
        • UF College of Medicine, Department of Pediatrics Division of Genetics and Metabolism
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 01009
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah, Division of Medical Genetics (pediatric and adult clinic)
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 159
        • Pediatric Surgery Center
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00185
        • Policlinico Umberto I
    • Veneto
      • Padua, Veneto, Italien, 35128
        • Division of Inherited Metabolic Diseases, Azienda Ospedaliera-Università Padova
  • Kalkon
      • Adana, Kalkon, 1130
        • Cukurova Üniversity Balcali Hospital Health Application and Research Center
    • Ankara
      • Altındağ, Ankara, Kalkon, 6230
        • Hacettepe University Medical Faculty
      • Yenimahalle, Ankara, Kalkon, 6560
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkon, 34098
        • İstanbul Üniversitesi Cerrahpaşa Tıp Fakültesi
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkon, 35100
        • Ege University Faculty of Medicine Children Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, AB T2M 0L6
        • Metabolics and Genetics in Calgary (MAGIC) Clinic, Ltd.
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children University of Toronto, Adult Clinic: The Fred A Litwin Family Centre in Genetic Medicine University Health Network & Mt. Sinai Hospital
  • Mexiko
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexiko, 44670
        • PanAmerican Clinical Research
    • Mexico City
      • Benito Juarez, Mexico City, Mexiko, 3310
        • Grupo Medico Camino Sc
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9713 GZ
        • UMCG Beatrix Children's Hospital
  • Portugal
    • Douro Litoral
      • Porto, Douro Litoral, Portugal, 4099-001
        • Centro Hospitalar Universitário Do Porto, Epe
    • Estremadura
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • CENTRO HOSPITALAR UNIVERSITÁRIO LISBOA NORTE Hospital de Santa Maria,
      • Lisboa, Estremadura, Portugal, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte Hospital de Santa Maria
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona, Esplugues De Llobregat, Spanien, 8950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien, B4 6DH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • University Children's Hospital Hamburg Eppendorf (Kinder-UKE) Klinik für Kinder- und Jugendmedizin (Kinder-UKE)
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • Universitätsklinikum Heidelberg / Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin / Sektion für Neuropädiatrie & Stoffwechselmedizin
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Okontrollerad Phe-nivå i blodet ≥360 μmol/L vid aktuell behandling när som helst under screening och okontrollerad Phe-nivå i blodet ≥360 μmol/L vid aktuell terapi när man tar medelvärdet av de 3 senaste Phe-nivåerna från deltagarens medicinska historia (inklusive screeningvärdet ).
  • Klinisk diagnos av fenylketonuri med hyperfenylalaninemi (HPA) dokumenterad genom tidigare medicinsk historia av minst 2 blod Phe-mätningar ≥600 μmol/L.
  • Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening och samtycka till avhållsamhet eller användning av minst en mycket effektiv form av preventivmedel under hela studien och i upp till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
  • Män som är sexuellt aktiva med kvinnor i fertil ålder som inte har genomgått en vasektomi måste gå med på att använda en barriärmetod för preventivmedel under studien och i upp till 90 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet. Hanar måste också avstå från spermiedonationer under denna tidsperiod.
  • Villig att fortsätta nuvarande diet oförändrad medan du deltar i studien.

Exklusions kriterier:

  • Gastrointestinal sjukdom (såsom irritabel tarm, inflammatorisk tarmsjukdom, kronisk gastrit och magsår etc.) som kan påverka absorptionen av studieläkemedlet.
  • Historik av magkirurgi, inklusive Roux-en-Y gastric bypass-operation eller en antrektomi med vagotomi eller gastrectomi.
  • Historik med allergier eller biverkningar mot syntetiskt tetrahydrobiopterin (BH4) eller sepiapterin.
  • Aktuellt deltagande i någon annan läkemedelsstudie eller användning av något prövningsmedel inom 30 dagar före screening.
  • Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser som fastställts av utredaren.
  • En kvinna som är gravid eller ammar, eller överväger att bli gravid.
  • Allvarlig neuropsykiatrisk sjukdom (till exempel allvarlig depression) som för närvarande inte är under medicinsk kontroll, som enligt utredaren eller sponsorn, skulle störa deltagarens möjlighet att delta i studien eller öka risken för deltagande för den deltagaren.
  • Tidigare medicinsk historia och/eller tecken på nedsatt njurfunktion och/eller tillstånd inklusive måttlig/svår njurinsufficiens (glomerulär filtrationshastighet [GFR] <60 milliliter [ml]/minut [min]) och/eller under vård av en nefrolog.
  • Alla onormala fysiska undersökningar och/eller laboratoriefynd som tyder på tecken eller symtom på njursjukdom, inklusive beräknad GFR <60 ml/min/1,73 kvadratmeter (m^2).
  • Krav på samtidig behandling med något läkemedel som är känt för att hämma folatsyntes (till exempel metotrexat).
  • Bekräftad diagnos av en primär BH4-brist, vilket framgår av bialleliska patogena mutationer i 6-pyruvoyltetrahydropterinsyntas, recessivt guanosin-5'-trifosfat (GTP) cyklohydrolas I, sepiapterinreduktas, kinoid dihydropteridinreduktas-4-alpha-olamin-dehydratas-genen för guanosin-5'-trifosfat.
  • Större operation inom de föregående 90 dagarna efter screening.
  • Samtidig behandling med BH4-tillskott (till exempel sapropterindihydroklorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).
  • Ovilja att tvättas bort från BH4-tillskott (till exempel sapropterindihydroklorid, KUVAN) eller pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Del 1: PTC923
Deltagarna kommer att få PTC923 7,5 milligram (mg)/kilogram (kg) (deltagare 0 till <6 månader gamla), 15 mg/kg (deltagare 6 till <12 månader gamla), 30 mg/kg (deltagare 12 månader till < 2 års ålder), eller 60 mg/kg (deltagare ≥2 år) oralt en gång dagligen i 14 dagar.
Läkemedel: PTC923
PTC923-pulver för oral användning kommer att suspenderas i vatten eller äppeljuice före administrering.
Experimentell: Del 2: PTC923
Deltagarna kommer att få PTC923 20 mg/kg dagligen under vecka 1 och 2, sedan PTC923 40 mg/kg dagligen under vecka 3 och 4, sedan PTC923 60 mg/kg dagligen under vecka 5 och 6.
Läkemedel: PTC923
PTC923-pulver för oral användning kommer att suspenderas i vatten eller äppeljuice före administrering.
Placebo-jämförare: Del 2: Placebo
Deltagarna kommer att få motsvarande mängder placebo för att matcha dosökningen på 20 till 40 till 60 mg/kg i behandlingsarmen PTC923.
Läkemedel: Placebo
Placebo som matchar PTC923

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 2 Dubbelblind fas: Genomsnittlig förändring från baslinjen i blodnivån för fenylketonuri (Phe) till vecka 5 och 6 (i genomsnitt över en 2-veckorsperiod) hos deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Baslinje definierades som genomsnittet av Phe-nivåer i blodet för dag -1 och dag 1 före dosering i del 2, och medelnivån vid vecka 5 och 6 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under besöksfönstret för analysbesök för vecka 5-6. Minsta kvadrat (LS) medelvärde och standardfel (SE) beräknades med hjälp av blandad modell upprepade åtgärder (MMRM) metod.
Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Del 2 Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjen i blodets Phe-nivå till vecka 5 och 6 (i genomsnitt över en 2-veckorsperiod) hos deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Baslinje definierades som genomsnittet av Phe-nivåer i blodet för dag -1 och dag 1 före dosering i del 2, och medelnivån vid vecka 5 och 6 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under besöksfönstret för analysbesök för vecka 5-6. LS-medelvärde och SE beräknades med användning av MMRM-metoden.
Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 2 Dubbelblind fas: Andel av deltagare med baseline Phe-nivåer ≥600 μmol/L som uppnådde Phe-nivåer <600 μmol/L hos deltagare med Phe-reduktion från baslinje ≥30% under del 1
Tidsram: Vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Baslinje definierades som genomsnittet av Phe-nivåer i blodet för dag -1 och dag 1 före dosering i del 2, och medelnivån vid vecka 5 och 6 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under besöksfönstret för analysbesök för vecka 5-6.
Vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Del 2 Dubbelblind fas: Andel deltagare med baseline Phe-nivåer ≥360 μmol/L som uppnådde Phe-nivåer <360 μmol/L hos deltagare med Phe-reduktion från baslinje ≥30% under del 1
Tidsram: Vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Baslinje definierades som genomsnittet av Phe-nivåer i blodet för dag -1 och dag 1 före dosering i del 2, och medelnivån vid vecka 5 och 6 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under besöksfönstret för analysbesök för vecka 5-6.
Vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Del 2 Dubbelblind fas: Genomsnittlig förändring från baslinjen i blodets Phe-nivå vid varje 2-veckorsperiod (i genomsnitt över varje 2-veckorsperiod) hos deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 1 och 2, vecka 3 och 4 och vecka 5 och 6 (genomsnitt av varje 2-veckorsperiod)
Baslinje definierades som medelvärdet av Phe-nivåer i blodet dag -1 och dag 1 före dosen i del 2, och medelvärdena vid vecka 1 och 2, vecka 3 och 4 samt vecka 5 och 6 beräknades som genomsnittet av insamlade Phe-nivåer i blodet under vecka 1-2, vecka 3-4 respektive vecka 5-6 analysbesök.
Baslinje, vecka 1 och 2, vecka 3 och 4 och vecka 5 och 6 (genomsnitt av varje 2-veckorsperiod)
Del 2 Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinjen i Phe-nivån i blodet vid varje 2-veckorsperiod (i genomsnitt över varje 2-veckorsperiod) hos deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 1 och 2, vecka 3 och 4 och vecka 5 och 6 (genomsnitt av varje 2-veckorsperiod)
Baslinje definierades som medelvärdet av Phe-nivåer i blodet dag -1 och dag 1 före dosen i del 2, och medelvärdena vid vecka 1 och 2, vecka 3 och 4 samt vecka 5 och 6 beräknades som genomsnittet av insamlade Phe-nivåer i blodet under vecka 1-2, vecka 3-4 respektive vecka 5-6 analysbesök.
Baslinje, vecka 1 och 2, vecka 3 och 4 och vecka 5 och 6 (genomsnitt av varje 2-veckorsperiod)
Del 1 Open-label inkörningsfas: Plasmakoncentration av tetrahydrobiopterin (BH4) och sepiapterin
Tidsram: Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dos på dag 1; 2 och 6 timmar efter dosering på dag 14
Fördos, 0,5, 1, 2, 4, 6, 8 och 24 timmar efter dos på dag 1; 2 och 6 timmar efter dosering på dag 14
Del 2 Dubbelblind fas: Plasmakoncentration av BH4 och Sepiapterin
Tidsram: Fördosering och 4 timmar efter dos på dag 1, 14, 28 och 42
Fördosering och 4 timmar efter dos på dag 1, 14, 28 och 42
Del 1 Open-label inkörningsfas: Yta under koncentration-tidskurvan Från tid 0 till 24 timmar efter dosering (AUC0-24h) av Sepiapterin och BH4 efter den första dosen av Sepiapterin vid 60 mg/kg
Tidsram: 0 till 24 timmar efter dosering på dag 1
0 till 24 timmar efter dosering på dag 1
Antal deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Baslinje fram till dag 42

En biverkning (AE) var som vilken som helst ogynnsam medicinsk händelse i samband med användningen av ett läkemedel på människor, oavsett om det ansågs drogrelaterat eller inte. TEAEs ansågs:

  • Del 1 TEAE, som inkluderade alla biverkningar som inträffade efter första dosen i del 1 men före första dosen i del 2;
  • Del 2 TEAE, som inkluderade alla biverkningar efter den första randomiserade dosen i del 2. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet "Rapporterade biverkningar".
Baslinje fram till dag 42

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Del 2 Dubbelblind fas: Genomsnittlig förändring från baslinjen i Phe-nivån i blodet till veckorna 5 och 6 (i genomsnitt över en 2-veckorsperiod) hos deltagare i klassisk PKU med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Klassiska PKU-deltagare: Deltagare med svåra former av PKU, vanligtvis mycket höga Phe-nivåer i blodet (>1200 μmol/L). Baslinje definierades som genomsnittet av Phe-nivåer i blodet för dag -1 och dag 1 före dosering i del 2, och medelnivån vid vecka 5 och 6 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under besöksfönstret för analysbesök för vecka 5-6. LS-medelvärde och SE beräknades med användning av MMRM-metoden.
Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Del 2 Dubbelblind fas: procentuell förändring från baslinje i blodets Phe-nivå till vecka 5 och 6 (i genomsnitt över en 2-veckorsperiod) hos klassiska PKU-deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Klassiska PKU-deltagare: Deltagare med svåra former av PKU, vanligtvis mycket höga Phe-nivåer i blodet (>1200 μmol/L). Baslinje definierades som genomsnittet av Phe-nivåer i blodet för dag -1 och dag 1 före dosering i del 2, och medelnivån vid vecka 5 och 6 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under besöksfönstret för analysbesök för vecka 5-6. LS-medelvärde och SE beräknades med användning av MMRM-metoden.
Baslinje, vecka 5 och 6 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Del 1 Open-label inkörningsfas: Genomsnittlig förändring från baslinjen (del 1) i blodets Phe-nivå till veckorna 1 och 2 (genomsnittligt över en 2-veckorsperiod) hos deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje (del 1), vecka 1 och 2 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Baslinje definierades som medelvärdet av Phe-nivåer i blodet före doseringen dag -1 och dag 1 i del 1 öppen inkörningsfas, och medelnivån vid vecka 1 och 2 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under vecka 1 -2 fönster för analysbesök. LS-medelvärde och SE beräknades med användning av MMRM-metoden.
Baslinje (del 1), vecka 1 och 2 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Del 1 Open-label inkörningsfas: procentuell förändring från baslinjen (del 1) i blodets Phe-nivå till vecka 1 och 2 (genomsnittligt över en 2-veckorsperiod) hos deltagare med Phe-reduktion från baslinjen ≥30 % under del 1
Tidsram: Baslinje (del 1), vecka 1 och 2 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)
Baslinje definierades som medelvärdet av Phe-nivåer i blodet före doseringen dag -1 och dag 1 i del 1 öppen inkörningsfas, och medelnivån vid vecka 1 och 2 beräknades som medelvärdet av Phe-nivåer i blod som samlats in under vecka 1 -2 fönster för analysbesök. LS-medelvärde och SE beräknades med användning av MMRM-metoden.
Baslinje (del 1), vecka 1 och 2 (genomsnitt av 2-veckorsperioden)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

30 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

3 april 2023

Avslutad studie (Faktisk)

3 maj 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

29 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 december 2023

Senast verifierad

1 december 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC923-MD-003-PKU
  • 2021-000474-29 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera